Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti EPI-743 u dětí se syndromem Leigh

22. října 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics

Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu (EPI-743) u dětí se syndromem Leigh

EPI-743 u účastníků Leighova syndromu, kteří se účastnili předchozí studie EPI743-12-002 (NCT01721733).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Sledovat dlouhodobou bezpečnost a neurovývojové účinky EPI-743 na děti, které dokončí placebem kontrolovanou studii EPI743-12-002.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford University, California, Spojené státy, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Leighova syndromu s genetickým potvrzením
  2. Dokončení protokolu EPI743-12-002 a zahájení léčby do 14 dnů od návštěvy 12. měsíce ve studii EPI743-12-002
  3. Účastník nebo opatrovník účastníka, který je schopen souhlasit s požadavky protokolu a dodržovat je
  4. Pokračující abstinence od suplementů vyloučených ze studie EPI743-12-002
  5. Botox® je povolen, pokud to schválí sponzor

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie na EPI-743 nebo sezamový olej
  2. Alergie na vitamín E
  3. Klinická anamnéza krvácení nebo abnormální výchozí protrombinový čas (PT)/parciální tromboplastinový čas (PTT)
  4. Jaterní insuficience s jaterními funkčními testy (LFT) vyššími než dvojnásobek horní hranice normálu
  5. Renální insuficience vyžadující dialýzu
  6. Konečné stadium srdečního selhání
  7. Syndromy malabsorpce tuku vylučující absorpci léčiva
  8. Užívání antikoagulačních léků
  9. Účast na jiných klinických výzkumných studiích / užívání jiných experimentálních látek
  10. Účast na elektivních procedurách, které vyžadovaly sedaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: EPI-743
Účastníci dostanou EPI-743 v dávce 15 miligramů/kilogram (mg/kg) až do celkové dávky 200 mg 3krát denně (TID) perorálně s jídlem nebo pomocí nazogastrických (NG) nebo gastrostomických sond s tekutou stravou pro při minimálně 36 měsíců.
Lék: EPI-743
EPI-743 100 miligramů/mililitr (mg/ml) perorálního roztoku bude podáván na dávku a schéma specifikované v rameni.
Ostatní jména:
  • Vincerinone, Vatichinon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost onemocnění měřená Newcastleskou pediatrickou mitochondriální škálou (NPMDS) sekce 1-3 Skóre
Časové okno: Základní stav do 36. měsíce
NPMDS je validovaná škála pro hodnocení progrese mitochondriálního onemocnění.
Základní stav do 36. měsíce
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky omezujícími dávku (SAE)
Časové okno: Základní stav do 36. měsíce
Základní stav do 36. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bayley Scale of Infant Development-III Score (účastníci ve věku 0–3)
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Účinek EPI-743 na neurovývoj bude měřen skóre Bayley Scale of Infant Development-III.
Základní stav do 24. měsíce
Wechslerova škála skóre inteligence a hodnocení pohybu pro děti (účastníci ve věku 4–18 let)
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Účinek EPI-743 na neuromuskulární funkci bude hodnocen pomocí Wechslerovy škály inteligence a skóre baterie pro hodnocení pohybu.
Základní stav do 24. měsíce
Skóre Barry-Albright Dystonia Scale
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Neuromuskulární funkce bude hodnocena skórem Barry-Albright Dystonia Scale.
Základní stav do 24. měsíce
Měření funkce hrubého motoru
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Neuromuskulární funkce bude hodnocena měřením hrubé motorické funkce.
Základní stav do 24. měsíce
Probuďte se úrovně nasycení kyslíkem
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Účinek EPI-743 na respirační funkci bude měřen hladinami saturace kyslíkem v bdělém stavu.
Základní stav do 24. měsíce
Celkový počet dní ventilátoru a celkový počet dní jednotky intenzivní péče
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Počet účastníků s epizodami pneumonie a tracheostomií
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Celkový počet úmrtí, lékařských setkání, hospitalizací a dnů v nemocnici
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Kvalita života související se zdravím měřená NPMDS, oddíl 4 skóre
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Úroveň biomarkerů cyklu glutathionu
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EPI743-13-023

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení