- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02352896
Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti EPI-743 u dětí se syndromem Leigh
29. listopadu 2023 aktualizováno: PTC Therapeutics
Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu (EPI-743) u dětí se syndromem Leigh
EPI-743 u účastníků Leighova syndromu, kteří se účastnili předchozí studie EPI743-12-002 (NCT01721733).
Přehled studie
Detailní popis
Sledovat dlouhodobou bezpečnost a neurovývojové účinky EPI-743 na děti, které dokončí placebem kontrolovanou studii EPI743-12-002.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Stanford University, California, Spojené státy, 94305
- Gregory Enns
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Leighova syndromu s genetickým potvrzením
- Dokončení protokolu EPI743-12-002 a zahájení léčby do 14 dnů od návštěvy 12. měsíce ve studii EPI743-12-002
- Účastník nebo opatrovník účastníka, který je schopen souhlasit s požadavky protokolu a dodržovat je
- Pokračující abstinence od suplementů vyloučených ze studie EPI743-12-002
- Botox® je povolen, pokud to schválí sponzor
Kritéria vyloučení:
- Alergie na EPI-743 nebo sezamový olej
- Alergie na vitamín E
- Klinická anamnéza krvácení nebo abnormální výchozí protrombinový čas (PT)/parciální tromboplastinový čas (PTT)
- Jaterní insuficience s jaterními funkčními testy (LFT) vyššími než dvojnásobek horní hranice normálu
- Renální insuficience vyžadující dialýzu
- Konečné stadium srdečního selhání
- Syndromy malabsorpce tuku vylučující absorpci léčiva
- Užívání antikoagulačních léků
- Účast na jiných klinických výzkumných studiích / užívání jiných experimentálních látek
- Účast na elektivních procedurách, které vyžadovaly sedaci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: EPI-743
Účastníci dostanou EPI-743 v dávce 15 miligramů/kilogram (mg/kg) až do celkové dávky 200 mg 3krát denně (TID) perorálně s jídlem nebo pomocí nazogastrických (NG) nebo gastrostomických sond s tekutou stravou pro při minimálně 36 měsíců.
|
EPI-743 100 miligramů/mililitr (mg/ml) perorálního roztoku bude podáván na dávku a schéma specifikované v rameni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Závažnost onemocnění měřená Newcastleskou pediatrickou mitochondriální škálou (NPMDS) sekce 1-3 Skóre
Časové okno: Základní stav do 36. měsíce
|
NPMDS je validovaná škála pro hodnocení progrese mitochondriálního onemocnění.
|
Základní stav do 36. měsíce
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky omezujícími dávku (SAE)
Časové okno: Základní stav do 36. měsíce
|
Základní stav do 36. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bayley Scale of Infant Development-III Score (účastníci ve věku 0–3)
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Účinek EPI-743 na neurovývoj bude měřen skóre Bayley Scale of Infant Development-III.
|
Základní stav do 24. měsíce
|
Wechslerova škála skóre inteligence a hodnocení pohybu pro děti (účastníci ve věku 4–18 let)
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Účinek EPI-743 na neuromuskulární funkci bude hodnocen pomocí Wechslerovy škály inteligence a skóre baterie pro hodnocení pohybu.
|
Základní stav do 24. měsíce
|
Skóre Barry-Albright Dystonia Scale
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Neuromuskulární funkce bude hodnocena skórem Barry-Albright Dystonia Scale.
|
Základní stav do 24. měsíce
|
Měření funkce hrubého motoru
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Neuromuskulární funkce bude hodnocena měřením hrubé motorické funkce.
|
Základní stav do 24. měsíce
|
Probuďte se úrovně nasycení kyslíkem
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Účinek EPI-743 na respirační funkci bude měřen hladinami saturace kyslíkem v bdělém stavu.
|
Základní stav do 24. měsíce
|
Celkový počet dní ventilátoru a celkový počet dní jednotky intenzivní péče
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Základní stav do 24. měsíce
|
|
Počet účastníků s epizodami pneumonie a tracheostomií
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Základní stav do 24. měsíce
|
|
Celkový počet úmrtí, lékařských setkání, hospitalizací a dnů v nemocnici
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Základní stav do 24. měsíce
|
|
Kvalita života související se zdravím měřená NPMDS, oddíl 4 skóre
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Základní stav do 24. měsíce
|
|
Úroveň biomarkerů cyklu glutathionu
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
|
Základní stav do 24. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. ledna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
30. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
30. října 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
2. února 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Choroba
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Mitochondriální onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus pyruvátů, vrozené chyby
- Syndrom
- Leighova nemoc
Další identifikační čísla studie
- EPI743-13-023
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Leighův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán
Klinické studie na EPI-743
-
Yale UniversityEdison Pharmaceuticals Inc; Rembrandt FoundationDokončeno
-
Edison Pharmaceuticals IncDokončeno
-
PTC TherapeuticsDokončenoMitochondriální onemocnění | Drogově rezistentní epilepsie | Leighova nemoc | Leighův syndrom | Mitochondriální encefalopatie (MELAS) | Pontocerebelární hypoplazie typu 6 (PCH6) | Alpersova nemoc | Alpersův syndromSpojené státy, Španělsko, Spojené království, Kanada, Francie, Itálie, Polsko, Švédsko, Japonsko
-
University of South FloridaEdison Pharmaceuticals IncDokončeno
-
PTC TherapeuticsDokončeno
-
PTC TherapeuticsAxio Research. LLCDokončeno
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)DokončenoMitochondriální onemocnění | Myopatie | NeurologieSpojené státy
-
PTC TherapeuticsJiž není k dispoziciMitochondriální onemocněníSpojené státy
-
Edison Pharmaceuticals IncStaženoPoruchou autistického spektra
-
Edison Pharmaceuticals IncUkončeno