Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti EPI-743 u dětí se syndromem Leigh

22. října 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics

Dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti vatichinonu (EPI-743) u dětí se syndromem Leigh

EPI-743 u účastníků Leighova syndromu, kteří se účastnili předchozí studie EPI743-12-002 (NCT01721733).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sledovat dlouhodobou bezpečnost a neurovývojové účinky EPI-743 na děti, které dokončí placebem kontrolovanou studii EPI743-12-002.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford University, California, Spojené státy, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Leighova syndromu s genetickým potvrzením
  2. Dokončení protokolu EPI743-12-002 a zahájení léčby do 14 dnů od návštěvy 12. měsíce ve studii EPI743-12-002
  3. Účastník nebo opatrovník účastníka, který je schopen souhlasit s požadavky protokolu a dodržovat je
  4. Pokračující abstinence od suplementů vyloučených ze studie EPI743-12-002
  5. Botox® je povolen, pokud to schválí sponzor

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie na EPI-743 nebo sezamový olej
  2. Alergie na vitamín E
  3. Klinická anamnéza krvácení nebo abnormální výchozí protrombinový čas (PT)/parciální tromboplastinový čas (PTT)
  4. Jaterní insuficience s jaterními funkčními testy (LFT) vyššími než dvojnásobek horní hranice normálu
  5. Renální insuficience vyžadující dialýzu
  6. Konečné stadium srdečního selhání
  7. Syndromy malabsorpce tuku vylučující absorpci léčiva
  8. Užívání antikoagulačních léků
  9. Účast na jiných klinických výzkumných studiích / užívání jiných experimentálních látek
  10. Účast na elektivních procedurách, které vyžadovaly sedaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EPI-743
Účastníci dostanou EPI-743 v dávce 15 miligramů/kilogram (mg/kg) až do celkové dávky 200 mg 3krát denně (TID) perorálně s jídlem nebo pomocí nazogastrických (NG) nebo gastrostomických sond s tekutou stravou pro při minimálně 36 měsíců.
Lék: EPI-743
EPI-743 100 miligramů/mililitr (mg/ml) perorálního roztoku bude podáván na dávku a schéma specifikované v rameni.
Ostatní jména:
  • Vincerinone, Vatichinon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost onemocnění měřená Newcastleskou pediatrickou mitochondriální škálou (NPMDS) sekce 1-3 Skóre
Časové okno: Základní stav do 36. měsíce
NPMDS je validovaná škála pro hodnocení progrese mitochondriálního onemocnění.
Základní stav do 36. měsíce
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky omezujícími dávku (SAE)
Časové okno: Základní stav do 36. měsíce
Základní stav do 36. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bayley Scale of Infant Development-III Score (účastníci ve věku 0–3)
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Účinek EPI-743 na neurovývoj bude měřen skóre Bayley Scale of Infant Development-III.
Základní stav do 24. měsíce
Wechslerova škála skóre inteligence a hodnocení pohybu pro děti (účastníci ve věku 4–18 let)
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Účinek EPI-743 na neuromuskulární funkci bude hodnocen pomocí Wechslerovy škály inteligence a skóre baterie pro hodnocení pohybu.
Základní stav do 24. měsíce
Skóre Barry-Albright Dystonia Scale
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Neuromuskulární funkce bude hodnocena skórem Barry-Albright Dystonia Scale.
Základní stav do 24. měsíce
Měření funkce hrubého motoru
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Neuromuskulární funkce bude hodnocena měřením hrubé motorické funkce.
Základní stav do 24. měsíce
Probuďte se úrovně nasycení kyslíkem
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Účinek EPI-743 na respirační funkci bude měřen hladinami saturace kyslíkem v bdělém stavu.
Základní stav do 24. měsíce
Celkový počet dní ventilátoru a celkový počet dní jednotky intenzivní péče
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Počet účastníků s epizodami pneumonie a tracheostomií
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Celkový počet úmrtí, lékařských setkání, hospitalizací a dnů v nemocnici
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Kvalita života související se zdravím měřená NPMDS, oddíl 4 skóre
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Úroveň biomarkerů cyklu glutathionu
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

2. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EPI743-13-023

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit