Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Modified Diet Trial: Studie SMT C1100 u pediatrických pacientů s DMD, kteří dodržují vyváženou stravu

25. srpna 2015 aktualizováno: Summit Therapeutics

Placebem kontrolovaná, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 1b s eskalací dávek k vyhodnocení farmakokinetiky (PK) a bezpečnosti SMT C1100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří dodržují vyváženou dietu

Placebem kontrolovaná, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie eskalace dávky. Cílem je zhodnotit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost SMT C1100 u dětských pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří dodržují vyváženou stravu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primární cíl:

Ke stanovení plazmatické koncentrace SMT C1100 vypočtené v každém časovém bodě pro každého subjektu (velikost vzorku (n), průměr, standardní odchylka (SD), procento variačního koeficientu (% CV), geometrický průměr, medián, minimum a maximum pro mateřský a hlavní metabolit).

Sekundární cíle:

  1. Stanovit bezpečnost a snášenlivost jednorázových a opakovaných perorálních dávek SMT C1100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) posouzením nežádoucích účinků účastníků, výsledků EKG, vitálních funkcí a laboratorních testů.
  2. Vyhodnotit denní variabilitu v ustáleném stavu PK SMT C1100 vypočítanou v každém časovém bodě pro každého subjektu (velikost vzorku (n), průměr, standardní odchylka (SD), procento variačního koeficientu (% CV), geometrický průměr, medián) minimum a maximum pro mateřský a hlavní metabolit).
  3. Vyhodnotit snížení kreatinfosfokinázy jako potenciálního farmakodynamického (PD) markeru aktivity a klinického přínosu SMT C1100.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti budou muži jakéhokoli etnického původu s genetickou diagnózou DMD.
  2. Děti od 5 do 13 let.
  3. Rodič/zákonný zástupce musí datovat a podepsat písemný souhlas jménem pacienta v souladu s Mezinárodní konferencí o harmonizaci (ICH) a místními předpisy. Tato osoba musí rozumět obsahu souhlasu, požadavkům studie a musí mít příležitost projednat otázky s lékařsky vyškoleným členem týmu pro studii na místě.
  4. Pacient je ochoten dát k účasti ústní nebo písemný souhlas odpovídající věku.
  5. Z bezpečnostních důvodů musí rodič/zákonný zástupce pacienta dobře rozumět anglickému jazyku, který je k dispozici ve formulářích souhlasu/souhlasu, a musí rozumět požadavkům na hlášení jakýchkoli nežádoucích účinků zkoušejícímu.
  6. Pacient má před screeningem 6 měsíců nebo více stabilní systémovou (pacienti používající intermitentní režim steroidů mohou být zařazeni) kortikosteroidní terapii. Úpravy dávky pro tělesnou hmotnost jsou povoleny.
  7. Pacient nebo rodič je ochoten dodržovat vyváženou stravu od 1 týdne před podáním až do konce období sledování.
  8. Pacienti musí souhlasit s tím, že nebudou mít pohlavní styk během fází léčby studie a až do konce své účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Zařazení nebo účast v jakékoli terapeutické klinické studii během předchozích 3 měsíců nebo 5násobku poločasu (podle toho, co je delší). Předchozí expozice SMT C1100 NENÍ kritériem vyloučení.
  2. Známá přecitlivělost na pomocné látky studovaného léku nebo předchozí anamnéza lékové alergie.
  3. Pacient nebo rodič není ochoten dodržovat vyváženou stravu od 1 týdne před podáním dávky až do konce období sledování.
  4. Nesnáší mléčné výrobky nebo laktózu, má alergii na vejce nebo ořechy nebo jiná dietní omezení, která by mohla narušit provádění studie.
  5. Po dobu trvání studie není schopen zdržet se konzumace brukvovité zeleniny a grilovaného (grilovaného) masa.
  6. Použití zakázané medikace během 5 poločasů před výchozím hodnocením, pokud není v protokolu uvedeno jinak.
  7. Potřeba mechanické ventilace.
  8. Pacient má občasné nebo trvalé potíže s polykáním.
  9. Neambulantní.
  10. Jakékoli klinicky významné akutní onemocnění během 4 týdnů od začátku podávání dávky.
  11. Jakákoli komorbidita, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
  12. Symptomatická kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii.
  13. Abnormality na 12svodovém EKG při screeningové návštěvě, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
  14. Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav, jiný než DMD, který podle názoru zkoušejícího může zvýšit riziko účasti ve studii nebo narušit interpretaci hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti (např. souběžné onemocnění, těžký reflux, psychiatrický stav nebo porucha chování) .
  15. Pacient kouří nebo je denně vystaven pasivnímu kouření (včetně rodičů/zákonných zástupců, sourozenců), aby se minimalizovaly faktory prostředí způsobující indukci CYP 1A.
  16. Nadměrné cvičení (Posudek vyšetřovatele).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Sekvence 1
Lék: SMT C1100 nebo placebo 3 léčba (období 1, 2 a 3)
Lék: SMT C1100
Období 1, SMT C1100 1250 mg BID; Období 2, Placebo BID; Období 3, SMT C1100 2500 mg BID
Lék: SMT C1100
Období 1, SMT C1100 1250 mg BID; Období 2, SMT C1100 2500 mg BID; Období 3, nabídka placeba
Lék: SMT C1100
Období 1, Placebo BID; Období 2, SMT C1100 1250 mg BID; Období 3, SMT C1100 2500 mg BID
Jiný: Sekvence 2
Lék: SMT C1100 nebo placebo 3 léčba (období 1, 2 a 3)
Lék: SMT C1100
Období 1, SMT C1100 1250 mg BID; Období 2, Placebo BID; Období 3, SMT C1100 2500 mg BID
Lék: SMT C1100
Období 1, SMT C1100 1250 mg BID; Období 2, SMT C1100 2500 mg BID; Období 3, nabídka placeba
Lék: SMT C1100
Období 1, Placebo BID; Období 2, SMT C1100 1250 mg BID; Období 3, SMT C1100 2500 mg BID
Jiný: Sekvence 3
Lék: SMT C1100 nebo placebo 3 léčba (období 1, 2 a 3)
Lék: SMT C1100
Období 1, SMT C1100 1250 mg BID; Období 2, Placebo BID; Období 3, SMT C1100 2500 mg BID
Lék: SMT C1100
Období 1, SMT C1100 1250 mg BID; Období 2, SMT C1100 2500 mg BID; Období 3, nabídka placeba
Lék: SMT C1100
Období 1, Placebo BID; Období 2, SMT C1100 1250 mg BID; Období 3, SMT C1100 2500 mg BID

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické parametry při různých hladinách dávky SMT C1100
Časové okno: 28 dní
Stanovení plazmatické koncentrace mateřského a hlavních metabolitů SMT C1100 vypočtené v každém časovém bodě pro každého subjektu.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost SMT C1100
Časové okno: 28 dní
Stanovit bezpečnost a snášenlivost jednorázových a opakovaných perorálních dávek SMT C1100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) posouzením nežádoucích účinků účastníků.
28 dní
Hodnocení plazmatických hladin CK
Časové okno: 42 dní
Vyhodnotit snížení plazmatické kreatinfosfokinázy jako potenciálního farmakodynamického (PD) markeru aktivity SMT C1100 a svalového přínosu.
42 dní
Farmakokinetické parametry při různých hladinách dávky SMT C1100
Časové okno: 28 dní
Stanovení plazmatické koncentrace hlavních metabolitů SMT C1100 vypočtené v každém časovém bodě pro každý subjekt.
28 dní
Bezpečnost a snášenlivost SMT C1100
Časové okno: 28 dní
Stanovit bezpečnost a snášenlivost jednotlivých a opakovaných perorálních dávek SMT C1100 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) složené hodnocení výsledků EKG a laboratorních testů účastníka.
28 dní
Farmakokinetické parametry při různých hladinách dávky SMT C1100
Časové okno: 28 dní
Vyhodnotit denní variabilitu v ustáleném stavu PK SMT C1100 vypočítanou v každém časovém bodě pro každého jedince.
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Summit Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. srpna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SMT C11003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení