Modified Diet Trial: Studie SMT C1100 u pediatrických pacientů s DMD, kteří dodržují vyváženou stravu

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti budou muži jakéhokoli etnického původu s genetickou diagnózou DMD.
2. Děti od 5 do 13 let.
3. Rodič/zákonný zástupce musí datovat a podepsat písemný souhlas jménem pacienta v souladu s Mezinárodní konferencí o harmonizaci (ICH) a místními předpisy. Tato osoba musí rozumět obsahu souhlasu, požadavkům studie a musí mít příležitost projednat otázky s lékařsky vyškoleným členem týmu pro studii na místě.
4. Pacient je ochoten dát k účasti ústní nebo písemný souhlas odpovídající věku.
5. Z bezpečnostních důvodů musí rodič/zákonný zástupce pacienta dobře rozumět anglickému jazyku, který je k dispozici ve formulářích souhlasu/souhlasu, a musí rozumět požadavkům na hlášení jakýchkoli nežádoucích účinků zkoušejícímu.
6. Pacient má před screeningem 6 měsíců nebo více stabilní systémovou (pacienti používající intermitentní režim steroidů mohou být zařazeni) kortikosteroidní terapii. Úpravy dávky pro tělesnou hmotnost jsou povoleny.
7. Pacient nebo rodič je ochoten dodržovat vyváženou stravu od 1 týdne před podáním až do konce období sledování.
8. Pacienti musí souhlasit s tím, že nebudou mít pohlavní styk během fází léčby studie a až do konce své účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

1. Zařazení nebo účast v jakékoli terapeutické klinické studii během předchozích 3 měsíců nebo 5násobku poločasu (podle toho, co je delší). Předchozí expozice SMT C1100 NENÍ kritériem vyloučení.
2. Známá přecitlivělost na pomocné látky studovaného léku nebo předchozí anamnéza lékové alergie.
3. Pacient nebo rodič není ochoten dodržovat vyváženou stravu od 1 týdne před podáním dávky až do konce období sledování.
4. Nesnáší mléčné výrobky nebo laktózu, má alergii na vejce nebo ořechy nebo jiná dietní omezení, která by mohla narušit provádění studie.
5. Po dobu trvání studie není schopen zdržet se konzumace brukvovité zeleniny a grilovaného (grilovaného) masa.
6. Použití zakázané medikace během 5 poločasů před výchozím hodnocením, pokud není v protokolu uvedeno jinak.
7. Potřeba mechanické ventilace.
8. Pacient má občasné nebo trvalé potíže s polykáním.
9. Neambulantní.
10. Jakékoli klinicky významné akutní onemocnění během 4 týdnů od začátku podávání dávky.
11. Jakákoli komorbidita, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
12. Symptomatická kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii.
13. Abnormality na 12svodovém EKG při screeningové návštěvě, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje riziko účasti ve studii.
14. Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav, jiný než DMD, který podle názoru zkoušejícího může zvýšit riziko účasti ve studii nebo narušit interpretaci hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti (např. souběžné onemocnění, těžký reflux, psychiatrický stav nebo porucha chování) .
15. Pacient kouří nebo je denně vystaven pasivnímu kouření (včetně rodičů/zákonných zástupců, sourozenců), aby se minimalizovaly faktory prostředí způsobující indukci CYP 1A.
16. Nadměrné cvičení (Posudek vyšetřovatele).