Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie srovnávající rituximab s mykofenolát mofetilem u dětí s refrakterním nefrotickým syndromem (RAMP)

5. března 2019 aktualizováno: William Smoyer, Nationwide Children's Hospital

Randomizovaná studie srovnávající rituximab s mykofenolát mofetilem u dětí s refrakterním nefrotickým syndromem (RAMP)

Předpokládáme, že anti-CD20 monoklonální protilátka Rituximab bude účinnější než MMF při udržování remise u dětí s častými relapsy nebo nefrotickým syndromem závislým na steroidech, které měly jeden relaps během léčby MMF.

Provedeme randomizovanou studii porovnávající dvě infuze rituximabu a pokračující léčbu MMF. Plánujeme zapsat 64, abychom měli srovnávací skupinu 58 (29 v každé větvi).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Po screeningu a splnění kritérií vhodnosti budou děti s steroid-dependentním a častým recidivujícím nefrotickým syndromem (SDNS a FRNS) zařazeny do 53týdenní studie. Studie se skládá ze 3 částí; screening, léčba a sledování.

Screening bude <4 týdny ode dne 1/týden 1. Léčba je den 1/týden 1 a den 15/týden 3. Sledování je týden 7, týden 13, týden 19, týden 27 a týden 53. Účastníci budou randomizováni studijní lékárnou mezi screeningem a léčebným dnem 1. Pokud je účastník randomizován na Rituximab, bude 15. den léčby založen na toleranci infuze Rituximabu.

Hodnocení bezpečnosti bude probíhat při každé návštěvě počínaje dnem 1.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • SDNS nebo FRNS
  • Kompletní remise, definovaná absencí edému a 3 po sobě jdoucími denními měřeními moči stopových nebo negativních na protein
  • Musí užívat MMF a mít alespoň jeden relaps při užívání MMF v předchozích 6 měsících, který reagoval na léčbu kortikosteroidy opětovným nástupem úplné remise alespoň 2 týdny před vstupem do studie.
  • BMI před nástupem NS <99. percentil
  • Věk 1-18 let
  • Odhadovaná GFR >40 ml/min/1,73 m² (podle upraveného Schwartzova vzorce)
  • Těhotenský test s negativním sérem (pro ženy, které jsou ve 4. nebo 5. stádiu opalování)
  • Muži a ženy s reprodukčním potenciálem (sexuálně aktivní u chlapců nebo po menarché u dívek) musí souhlasit s použitím přijatelné metody antikoncepce během léčby a po dobu dvanácti měsíců (1 rok) po jejím ukončení.

Kritéria vyloučení:

  • • Předchozí léčba rituximabem, takrolimem nebo cyklosporinem

    • Předchozí léčba cytotoxickými látkami v posledních 90 dnech
    • Historie genetických defektů, o kterých je známo, že přímo způsobují nefrotický syndrom (tj. NPHS2 (podocin), NPHS1 (nefrin), PLCE1, WT1)
    • Závažná aktivní infekce v anamnéze nebo souběžná s ní (např. HIV, hepatitida B, hepatitida C)
    • Diabetes mellitus v anamnéze
    • Transplantace orgánu nebo kostní dřeně v anamnéze
    • Sekundární nefrotický syndrom (tj. refluxní nefropatie, IgA nefropatie, lupusová nefritida atd.)
    • Živé virové vakcíny podané v posledních 6 týdnech (42 dnech)
    • Účast v další terapeutické studii do 30 dnů od zařazení
    • Alergie ke studiu léků
    • ANC < 1,5 x 103
    • Hemoglobin: < 8,0 g/dl
    • Krevní destičky: < 100 000/mm
    • AST nebo ALT >2,5 x horní hranice normálu v laboratoři místní instituce
    • Pozitivní sérologie hepatitidy B nebo C (povrchový antigen Hep B, jádrová protilátka Hep B a protilátka Hep C)
    • Infekce HIV v anamnéze
    • Léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem do 4 týdnů od screeningu nebo 5 poločasů zkoušeného léčiva (podle toho, co je delší)
    • Příjem živé vakcíny do 4 týdnů před randomizací
    • Předchozí léčba natalizumabem (Tysabri®)
    • Předchozí léčba rituximabem (Rituxan®)
    • Známá přecitlivělost na rituximab, na kteroukoli z jeho pomocných látek nebo na myší proteiny
    • Závažné alergické nebo anafylaktické reakce na humanizované nebo myší monoklonální protilátky v anamnéze
    • Anamnéza rekurentní významné infekce nebo anamnéza rekurentních bakteriálních infekcí
    • Známá aktivní bakteriální, virová, plísňová, mykobakteriální nebo jiná infekce (včetně tuberkulózy nebo atypického mykobakteriálního onemocnění, ale s výjimkou plísňových infekcí nehtových lůžek) nebo jakákoli větší epizoda infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu i.v. antibiotika do 4 týdnů od screeningu nebo perorální antibiotika do 2 týdnů před screeningem
    • Nedostatek periferního žilního přístupu
    • Anamnéza zneužívání drog, alkoholu nebo chemikálií během 6 měsíců před screeningem
    • Těhotenství, kojení nebo odmítnutí antikoncepce u dospívajících ve fertilním věku
    • Souběžné malignity nebo předchozí malignity
    • Psychiatrická porucha v anamnéze, která by narušovala normální účast v tomto protokolu
    • Závažné onemocnění srdce nebo plic (včetně obstrukční plicní choroby)
    • Jakékoli jiné onemocnění, metabolická dysfunkce, nález fyzikálního vyšetření nebo klinický laboratorní nález poskytující důvodné podezření na onemocnění nebo stav, který kontraindikuje použití hodnoceného léku nebo který může ovlivnit interpretaci výsledků nebo vystavit pacienta vysokému riziku komplikací léčby
    • Neschopnost dodržet studijní a navazující postupy

Pacienti, u kterých selhal screening kvůli abnormálnímu laboratornímu parametru, mohou být znovu vyšetřeni během následujících 6 měsíců, pokud se místní PI domnívá, že abnormalita byla přechodná a nesouvisela s chronickým základním onemocněním. K opětovnému screeningu může dojít pouze jednou a nemusí k němu dojít do 2 týdnů od počátečního selhání screeningu.

Pokud má pacient klinicky významnou laboratorní abnormalitu, bude PI požádán, aby stanovil plán sledování (načasování opakování laboratorního testu a/nebo dalšího vyšetření).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rituximab
Rituximab 375 mg/m2 bude podáván intravenózně v 1. a 3. týdnu studie.
Lék: Rituximab
Předpokládáme, že anti-CD20 monoklonální protilátka Rituximab bude účinnější v udržení remise u dětí, které již měly jeden relaps během léčby MMF
Aktivní komparátor: Mykofenolát mofetil (MMF)
Mykofenolát mofetil bude u pacientů v rameni MMF pokračovat ve standardní perorální dávce 600 mg/m2 PO, BID počínaje 1. týdnem studie a pokračovat po dobu 12 měsíců
Lék: MMF
Subjekty randomizované do MMF budou pokračovat v MMF podle plánu zkoušejícího

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Relapse Free Survival
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Bez recidivy za 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nationwide Children's Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Genentech, Inc.
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta
The NephCure Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: William Smoyer, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Laurence Greenbaum, MD, University of Alberta

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. března 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RAMP001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení