Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studium přirozené historie u subjektů s dědičným onemocněním sítnice způsobeným mutacemi v RPE65 nebo LRAT

28. dubna 2016 aktualizováno: QLT Inc.

Retrospektivní, nekontrolovaná, multicentrická studie kazuistiky k určení přirozené historie zrakových funkcí u subjektů s dědičným onemocněním sítnice (IRD) způsobeným dědičnou mutací retinálního pigmentového epiteliálního proteinu 65 (RPE65) nebo lecitin:retinolacyltransferázou (LRAT)

Zhodnotit přirozenou historii zrakových funkcí u subjektů s IRD fenotypicky diagnostikovanou jako Leberova vrozená amauróza (LCA) nebo retinitis pigmentosa (RP) způsobená mutacemi genu RPE65 nebo LRAT.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je retrospektivní, nekontrolovaná, multicentrická, kazuistika ke stanovení přirozené historie zrakových funkcí u pacientů s IRD fenotypicky diagnostikovaným jako LCA nebo RP způsobeným autozomálně recesivní mutací v RPE65 nebo LRAT.

Do této studie bude zapsáno až 60 subjektů v přibližně 12 studijních centrech v Kanadě, USA a Evropě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
59

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
    • Copenhagen
      • Glostrup, Copenhagen, Dánsko
        • Glostrup Hospital and National Eye Clinic at the Kennedy Center
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3011 BH
        • Rotterdam Ophthalmic Institute
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children, Ophthalmology and Vision Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Německo
      • Tübingen, Německo, 72076
        • STZ Eyetrial at the Department of Ophthalmology - University of Tübingen
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital - Research and Treatment Centre
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute - Johns Hopkins Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-4197
        • Casey Eye Institute - Marquam Hill
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, CH-1004
        • Jules Gonin Eye Hospital - Oculogenetic Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s IRD fenotypově diagnostikovaným jako LCA nebo RP způsobené autozomálně recesivní mutací v RPE65 nebo LRAT.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské nebo ženské subjekty ve věku 8 let nebo starší s IRD (LCA nebo RP) způsobené dědičnou autozomálně recesivní mutací buď v RPE65 nebo LRAT.
  • Jedinci, kteří mají alespoň 2 zdokumentovaná hodnocení kinetického zorného pole stejných izoptrů v alespoň jednom oku, provedli alespoň 2 roky od sebe na stejném typu zařízení, když byl subjekt ve věku 6 až 65 let.
  • Pokud je to vhodné, subjekty, které poskytnou informovaný souhlas se studií (požadavek na informovaný souhlas se může vztahovat na všechna pracoviště nebo může být zrušen IRB a/nebo místními předpisy). Rodič nebo opatrovník musí podepsat schválený formulář informovaného souhlasu se studií pro subjekty mladší než plnoletost.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího mají jakýkoli závažný akutní nebo chronický zdravotní stav, psychiatrický stav, nález fyzikálního vyšetření nebo laboratorní abnormality, které mohou narušovat interpretaci údajů o jejich zrakových funkcích.
  • Subjekty se souběžnými bilaterálními očními poruchami, které mohou ovlivnit zrakovou ostrost nebo zorná pole (např. pokročilý glaukom, optická neuritida, přední ischemická neuropatie zrakového nervu, pokročilá katarakta, nitrooční chirurgie).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Subjekty s IRD
IRD fenotypově diagnostikovaná jako Leberova kongenitální amauróza (LCA) nebo retinitis pigmentosa (RP) způsobená mutacemi genu RPE65 nebo LRAT.
Jiný: Žádná léčba: retrospektivní přehled grafu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Zorné pole
Časové okno: Změna zorného pole v průběhu času. Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let
Změna zorného pole v průběhu času. Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Zraková ostrost
Časové okno: Změna zrakové ostrosti v průběhu času. Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let
Změna zrakové ostrosti v průběhu času. Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Optická koherentní tomografie, je-li k dispozici
Časové okno: Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let
Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let
Elektroretinogram, pokud je k dispozici
Časové okno: Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let
Předchozí hodnocení byla prováděna, když byl subjekt ve věku od 6 do 65 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
QLT Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: David Saperstein, MD, QLT Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RET NAT 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení