Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SANGUINATE pro léčbu vazookluzivní krize (VOC) u dospělých pacientů se srpkovitou anémií

22. května 2018 aktualizováno: Prolong Pharmaceuticals

Fáze II, multicentrická, jednoduše zaslepená, randomizovaná studie bezpečnosti a účinnosti SANGUINATE™ versus normální fyziologický roztok u dospělých pacientů se srpkovitou anémií s vazookluzivní krizí (VOC)

Bezpečnost a účinek přípravku SANGUINATE na pacienty se srpkovitou anémií, kteří prodělali vazookluzivní krizi a byli přijati do nemocnice k léčbě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jednoduše zaslepená, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie, ve které 30 pacientů se srpkovitou anémií s vazookluzivní krizí dostane buď SANGUINATE 320 mg/kg/pacient (8 ml/kg/pacient) nebo normální fyziologický roztok v den 1 (Návštěva 1) a Den 2 (Návštěva 2) infuzí po dobu 2 hodin každý den. Pacienti mají zůstat v nemocnici po dobu až 7 dnů, ale mohou být propuštěni kdykoli po podání druhé dávky SANGUINATE za předpokladu, že jejich vazookluzivní krize pominula a pacient dokončil propouštěcí procedury. Pacienti budou mít následný telefonát 7 dní po propuštění z nemocnice, aby získali hodnocení bezpečnosti, souběžné medikace a bolesti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 18 a ≤ 65 let
  2. Diagnostika srpkovité anémie (Hb-SS nebo jakýkoli genotyp)
  3. Skóre bolesti v důsledku vazookluzivní krize bolesti (VOC) ≥ 8 na 10bodové stupnici
  4. Lokalizace bolesti VOC ≥ 1 místo typické pro vazookluzivní krizi
  5. Pacienti s priapismem, akutním hrudním syndromem a/nebo s jinými komorbiditami srpkovité anémii mohou být zařazeni s dobrým úsudkem zkoušejícího.
  6. Podepsaný a datovaný informovaný písemný souhlas subjektu
  7. Schopný podat intravenózní infuzi SANGUINATE nebo normálního fyziologického roztoku
  8. Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru a používající spolehlivou metodu antikoncepce během období studie a po dobu 30 dnů poté. Muži účastníci studie také souhlasí s užíváním antikoncepce po dobu 30 dnů po období studie

Kritéria vyloučení:

  1. Podle úsudku zkoušejícího není pacient vhodným kandidátem pro studii
  2. Kojící a/nebo kojící ženy
  3. Méně než 14 dní od předchozí infuzní léčby VOC léky proti bolesti
  4. Lékařská anamnéza nebo známky středně těžké až těžké renální insuficience (odhadovaná GFR < 60 ml/min) nebo chronického onemocnění ledvin nebo středně těžkého až těžkého onemocnění jater (ALT > 5 x ULN)
  5. Souběžná nebo předchozí léčba do 30 dnů od screeningu zkoumaným lékem.
  6. Příznaky nebo známky na elektrokardiogramu (EKG) akutního infarktu myokardu, nestabilní anginy pectoris, dekompenzovaného srdečního selhání, srdečního bloku třetího stupně nebo srdeční arytmie spojené s hemodynamickou nestabilitou;
  7. Těžký nebo nestabilní doprovodný stav nebo onemocnění (např. známý významný neurologický deficit, rakovina, hematologické, metabolické nebo koronární onemocnění) nebo chronický stav (např. psychiatrická porucha), které podle názoru zkoušejícího mohou zvýšit riziko spojené s účast ve studii nebo podávání studijního léku, nebo může interferovat s interpretací výsledků studie;
  8. Důkaz nebo historie pravidelného zneužívání alkoholu
  9. Screeningový laboratorní výsledek ukazující sérologickou pozitivitu na protilátky proti hepatitidě C nebo povrchové antigeny hepatitidy B, pokud není vysvětleno dokumentovaným očkováním.
  10. Neschopnost dodržet studijní docházku, protokolární postupy nebo jiné studijní požadavky;
  11. Abnormální echokardiogram při vstupu do studie (definovaný jako trikuspidální regurgitační trysková rychlost >3,1 m/s).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SANGUINATE 320 mg/kg
Dvouhodinová infuze SANGUINATE v den 1 a den 2
Lék: SANGUINATE 320 mg/kg
Dvouhodinová infuze SANGUINATE v den 1 a den 2
Ostatní jména:
  • pegylovaný karboxyhemoglobin hovězí
Komparátor placeba: Běžná slanost
Dvouhodinová infuze normálního fyziologického roztoku a den 1 a den 2
Lék: Běžná slanost
Dvouhodinová infuze normálního fyziologického roztoku a den 1 a den 2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do připravenosti k propuštění z pobytu v nemocnici po léčbě SANGUINATE a normálním fyziologickým roztokem.
Časové okno: Až 7 dní
Definováno jako odpověď pacienta, že se jeho epizoda bolesti dostatečně zlepšila pro propuštění z nemocnice, nebo hodnocení zkoušejícího, že pacient je připraven na propuštění z nemocnice.
Až 7 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost léčby, jak je definována změnami vitálních funkcí, elektrokardiografickými, biochemickými, hematologickými a močovými rozbory, stejně jako hlášeným zvýšením bolesti a dalšími hlášenými nežádoucími účinky
Časové okno: Až 7 dní
Složený koncový bod s mnoha životními funkcemi, EKG, echokardiogramy, klinickými hodnoceními a bioanalytickými laboratorními měřeními v průběhu 7 dnů
Až 7 dní
Podíl pacientů, u kterých se během studie rozvinul akutní hrudní syndrom (ACS).
Časové okno: Až 14 dní
Až 14 dní
Podíl pacientů, kteří jsou znovu hospitalizováni pro svou epizodu vazookluzivní krize.
Časové okno: Až 7 dní
Až 7 dní
Celková délka pobytu (LOS) po léčbě SANGUINATE versus normální fyziologický roztok.
Časové okno: Až 7 dní
Až 7 dní
Procento snížení celkové medikace proti bolesti požadované během hospitalizace po léčbě SANGUINATE a normálním fyziologickým roztokem.
Časové okno: Až 7 dní
Až 7 dní
Procentuální snížení skóre bolesti pomocí vizuální analogové stupnice po léčbě SANGUINATE a normálním fyziologickým roztokem.
Časové okno: Až 7 dní
Až 7 dní
Snížení hladiny C-reaktivního proteinu po léčbě SANGUINATE oproti normálnímu fyziologickému roztoku.
Časové okno: Až 7 dní
Až 7 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Prolong Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SGSC-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení