Studie SANGUINATE pro léčbu vazookluzivní krize (VOC) u dospělých pacientů se srpkovitou anémií

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 a ≤ 65 let
2. Diagnostika srpkovité anémie (Hb-SS nebo jakýkoli genotyp)
3. Skóre bolesti v důsledku vazookluzivní krize bolesti (VOC) ≥ 8 na 10bodové stupnici
4. Lokalizace bolesti VOC ≥ 1 místo typické pro vazookluzivní krizi
5. Pacienti s priapismem, akutním hrudním syndromem a/nebo s jinými komorbiditami srpkovité anémii mohou být zařazeni s dobrým úsudkem zkoušejícího.
6. Podepsaný a datovaný informovaný písemný souhlas subjektu
7. Schopný podat intravenózní infuzi SANGUINATE nebo normálního fyziologického roztoku
8. Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru a používající spolehlivou metodu antikoncepce během období studie a po dobu 30 dnů poté. Muži účastníci studie také souhlasí s užíváním antikoncepce po dobu 30 dnů po období studie

Kritéria vyloučení:

1. Podle úsudku zkoušejícího není pacient vhodným kandidátem pro studii
2. Kojící a/nebo kojící ženy
3. Méně než 14 dní od předchozí infuzní léčby VOC léky proti bolesti
4. Lékařská anamnéza nebo známky středně těžké až těžké renální insuficience (odhadovaná GFR < 60 ml/min) nebo chronického onemocnění ledvin nebo středně těžkého až těžkého onemocnění jater (ALT > 5 x ULN)
5. Souběžná nebo předchozí léčba do 30 dnů od screeningu zkoumaným lékem.
6. Příznaky nebo známky na elektrokardiogramu (EKG) akutního infarktu myokardu, nestabilní anginy pectoris, dekompenzovaného srdečního selhání, srdečního bloku třetího stupně nebo srdeční arytmie spojené s hemodynamickou nestabilitou;
7. Těžký nebo nestabilní doprovodný stav nebo onemocnění (např. známý významný neurologický deficit, rakovina, hematologické, metabolické nebo koronární onemocnění) nebo chronický stav (např. psychiatrická porucha), které podle názoru zkoušejícího mohou zvýšit riziko spojené s účast ve studii nebo podávání studijního léku, nebo může interferovat s interpretací výsledků studie;
8. Důkaz nebo historie pravidelného zneužívání alkoholu
9. Screeningový laboratorní výsledek ukazující sérologickou pozitivitu na protilátky proti hepatitidě C nebo povrchové antigeny hepatitidy B, pokud není vysvětleno dokumentovaným očkováním.
10. Neschopnost dodržet studijní docházku, protokolární postupy nebo jiné studijní požadavky;
11. Abnormální echokardiogram při vstupu do studie (definovaný jako trikuspidální regurgitační trysková rychlost >3,1 m/s).