Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orlistat pro léčbu hyperlipoproteinémie typu I (T1HLP)

6. února 2023 aktualizováno: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Pacienti s hyperlipoproteinémií typu I (T1HLP) mají vzácnou formu hypertriglyceridémie vyznačující se významnou chylomikronémií a rekurentními epizodami akutní pankreatitidy. T1HLP je způsobena nedostatkem lipoproteinové lipázy nebo některého z jejích kofaktorů. Léčba mnoha pacientů je výzvou, protože jedinou dostupnou účinnou terapií je extrémně nízkotučná dieta. Dodržování této diety je mimořádně obtížné a navzdory jejímu dodržování má mnoho pacientů stále chylomikronémii a rozvine se u nich akutní pankreatitida.

Specifický cíl: Stanovit účinnost inhibitoru žaludeční a pankreatické lipázy, Orlistat, při snižování sérových hladin triglyceridů u pacientů s T1HLP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hyperlipoproteinémie typu I je vzácná, autozomálně recesivní metabolická porucha charakterizovaná extrémní hypertriglyceridémií v důsledku nedostatku lipoproteinové lipázy nebo příbuzných proteinů. Léčba těchto pacientů je náročná, protože léky snižující hladinu triglyceridů jsou neúčinné. Nízkotučná dieta je užitečná, ale i přes dobrou dietní komplianci někteří pacienti nadále trpí těžkou hypertriglyceridemií a recidivující pankreatitidou, která může být život ohrožující. Zkoušející si proto přeje prozkoumat, zda indukce malabsorpce tuků ve stravě nebo inhibice tvorby chylomikronů způsobí další snížení sérových triglyceridů (TG) nad rámec omezení příjmu tuků ve stravě.

Zkoušející bude studovat účinnost a bezpečnost inhibitoru střevní lipázy (Orlistat) pro snížení hladiny triglyceridů v séru u pacientů s hyperlipoproteinémií I. typu. Zkoušející plánuje zařadit 20 pacientů s hyperlipoproteinémií typu I do randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované zkřížené studie. Během posledního týdne každého studijního období budou odebírány vzorky krve nalačno po tři po sobě jdoucí dny pro sérové ​​lipidy a chemický panel. Primárním cílovým parametrem budou sérové ​​triglyceridy; sekundární cílové proměnné budou hladiny chylomikronu-TG v séru nalačno a po jídle, hladiny TG v séru po jídle během testu tolerance k jídlu a hladiny retinylpalmitátu během testu tolerance jídla. Pro statistické srovnání bude použita analýza rozptylu opakovaných měření.

Tyto výsledky mohou pomoci při navrhování nových terapeutických přístupů pro pacienty s hyperlipoproteinémií 1. typu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Hyperlipoproteinémie typu I
  2. Hladiny triglyceridů v séru nalačno vyšší než 1000 mg/dl
  3. Věk > 8 let

Kritéria vyloučení:

  1. Sekundární hypertriglyceridémie způsobené diabetem, onemocněním ledvin, hypotyreózou, alkoholismem a lékovou terapií, jako jsou estrogeny a analogy estrogenu, steroidy, inhibitory HIVproteázy, deriváty kyseliny retinové a interferony
  2. Těhotné nebo kojící ženy
  3. Významné onemocnění jater (zvýšené transaminázy > 2násobek horní hranice normy) Zneužívání alkoholu (> 7 nápojů nebo 84 g týdně u žen a > 14 nápojů nebo 168 g týdně u mužů)
  4. Těžká anémie (hematokrit < 24 %)
  5. Užívání drog (kokain, marihuana, LSD atd.)
  6. Velká operace za poslední tři měsíce
  7. Městnavé srdeční selhání
  8. Sérový kreatinin vyšší než 2,5 mg/dl
  9. Rakovina v posledních pěti letech
  10. Gastrointestinální chirurgie v minulosti
  11. Současná léčba antikoagulancii, digoxinem a antiarytmiky
  12. Současná léčba cyklosporinem
  13. Chronické malabsorpční syndromy
  14. Cholestáza
  15. Akutní onemocnění, jako je akutní pankreatitida v posledních 8 týdnech

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Orlistat
120 mg orlistatu bude podáváno 3krát pacientům s hmotností vyšší než 50 kg a pacientům s hmotností nižší než 40 kg bude podáváno 60 mg orlistatu 3krát denně po dobu 3 měsíců.
Lék: Orlistat
Orlistat je inhibitor žaludeční a pankreatické lipázy, který je schválen FDA pro hubnutí. Je volně prodejný jako 60mg tablety pod obchodním názvem Alli a na předpis je dostupný jako 120mg tobolky pod obchodním názvem Xenical.
Ostatní jména:
  • Alli
NO_INTERVENTION: Bez drog
Standardní terapie bude podávána po dobu tří měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Triglyceridy v séru nalačno
Časové okno: 3 dny
Vzorky krve nalačno byly odebírány tři po sobě jdoucí dny na konci každého tříměsíčního období. Byly vypočteny průměrné hodnoty za tři dny.
3 dny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Texas Southwestern Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. května 2016

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. února 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 012013-042

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení