Orlistat pro léčbu hyperlipoproteinémie typu I (T1HLP)
Pacienti s hyperlipoproteinémií typu I (T1HLP) mají vzácnou formu hypertriglyceridémie vyznačující se významnou chylomikronémií a rekurentními epizodami akutní pankreatitidy. T1HLP je způsobena nedostatkem lipoproteinové lipázy nebo některého z jejích kofaktorů. Léčba mnoha pacientů je výzvou, protože jedinou dostupnou účinnou terapií je extrémně nízkotučná dieta. Dodržování této diety je mimořádně obtížné a navzdory jejímu dodržování má mnoho pacientů stále chylomikronémii a rozvine se u nich akutní pankreatitida.
Specifický cíl: Stanovit účinnost inhibitoru žaludeční a pankreatické lipázy, Orlistat, při snižování sérových hladin triglyceridů u pacientů s T1HLP.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hyperlipoproteinémie typu I je vzácná, autozomálně recesivní metabolická porucha charakterizovaná extrémní hypertriglyceridémií v důsledku nedostatku lipoproteinové lipázy nebo příbuzných proteinů. Léčba těchto pacientů je náročná, protože léky snižující hladinu triglyceridů jsou neúčinné. Nízkotučná dieta je užitečná, ale i přes dobrou dietní komplianci někteří pacienti nadále trpí těžkou hypertriglyceridemií a recidivující pankreatitidou, která může být život ohrožující. Zkoušející si proto přeje prozkoumat, zda indukce malabsorpce tuků ve stravě nebo inhibice tvorby chylomikronů způsobí další snížení sérových triglyceridů (TG) nad rámec omezení příjmu tuků ve stravě.
Zkoušející bude studovat účinnost a bezpečnost inhibitoru střevní lipázy (Orlistat) pro snížení hladiny triglyceridů v séru u pacientů s hyperlipoproteinémií I. typu. Zkoušející plánuje zařadit 20 pacientů s hyperlipoproteinémií typu I do randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované zkřížené studie. Během posledního týdne každého studijního období budou odebírány vzorky krve nalačno po tři po sobě jdoucí dny pro sérové lipidy a chemický panel. Primárním cílovým parametrem budou sérové triglyceridy; sekundární cílové proměnné budou hladiny chylomikronu-TG v séru nalačno a po jídle, hladiny TG v séru po jídle během testu tolerance k jídlu a hladiny retinylpalmitátu během testu tolerance jídla. Pro statistické srovnání bude použita analýza rozptylu opakovaných měření.
Tyto výsledky mohou pomoci při navrhování nových terapeutických přístupů pro pacienty s hyperlipoproteinémií 1. typu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Hyperlipoproteinémie typu I
- Hladiny triglyceridů v séru nalačno vyšší než 1000 mg/dl
- Věk > 8 let
Kritéria vyloučení:
- Sekundární hypertriglyceridémie způsobené diabetem, onemocněním ledvin, hypotyreózou, alkoholismem a lékovou terapií, jako jsou estrogeny a analogy estrogenu, steroidy, inhibitory HIVproteázy, deriváty kyseliny retinové a interferony
- Těhotné nebo kojící ženy
- Významné onemocnění jater (zvýšené transaminázy > 2násobek horní hranice normy) Zneužívání alkoholu (> 7 nápojů nebo 84 g týdně u žen a > 14 nápojů nebo 168 g týdně u mužů)
- Těžká anémie (hematokrit < 24 %)
- Užívání drog (kokain, marihuana, LSD atd.)
- Velká operace za poslední tři měsíce
- Městnavé srdeční selhání
- Sérový kreatinin vyšší než 2,5 mg/dl
- Rakovina v posledních pěti letech
- Gastrointestinální chirurgie v minulosti
- Současná léčba antikoagulancii, digoxinem a antiarytmiky
- Současná léčba cyklosporinem
- Chronické malabsorpční syndromy
- Cholestáza
- Akutní onemocnění, jako je akutní pankreatitida v posledních 8 týdnech
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Orlistat
120 mg orlistatu bude podáváno 3krát pacientům s hmotností vyšší než 50 kg a pacientům s hmotností nižší než 40 kg bude podáváno 60 mg orlistatu 3krát denně po dobu 3 měsíců.
|
Orlistat je inhibitor žaludeční a pankreatické lipázy, který je schválen FDA pro hubnutí.
Je volně prodejný jako 60mg tablety pod obchodním názvem Alli a na předpis je dostupný jako 120mg tobolky pod obchodním názvem Xenical.
Ostatní jména:
|
|
NO_INTERVENTION: Bez drog
Standardní terapie bude podávána po dobu tří měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Triglyceridy v séru nalačno
Časové okno: 3 dny
|
Vzorky krve nalačno byly odebírány tři po sobě jdoucí dny na konci každého tříměsíčního období.
Byly vypočteny průměrné hodnoty za tři dny.
|
3 dny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Abhimanyu Garg, MD, University of Texas
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Dyslipidemie
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Hyperlipidemie
- Hypertriglyceridémie
- Hyperlipoproteinémie
- Hyperlipoproteinémie typu I
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Látky regulující lipidy
- Prostředky proti obezitě
- Orlistat
Další identifikační čísla studie
- 012013-042
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .