Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ventilační odezva po neinvazivní ventilaci u myotonické dystrofie 1. typu

9. července 2018 aktualizováno: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Vliv neinvazivní mechanické ventilace na ventilační odpověď u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1

Bylo navrženo, že pacienti s myotonickou dystrofií typu 1 mají primárně změněnou ventilační odpověď na chemické podněty a chronická hypoventilace nemusí vždy souviset se svalovou slabostí. Je také známo, že neinvazivní mechanická ventilace může zlepšit ventilační odezvu na chemické podněty, zejména na hyperkapnii.

Tato studie hodnotí vliv neinvazivní mechanické ventilace na ventilační odpověď u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, ventilační odpověď na chemické podněty bude měřena před a po mechanické ventilaci u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Myotonická dystrofie 1. typu je dědičné neuromuskulární onemocnění s autozomálně dominantním vzorem, jehož prevalence je 1/8000 obyvatel a je nejčastější svalovou dystrofií u dospělých. Jde o multisystémové onemocnění a vyznačuje se myotonií, progresivní ztrátou svalové hmoty a širokým spektrem projevů.

Myotonická dystrofie typu 1 má velký dopad na zdraví a kvalitu života pacientů, protože funkční postižení může dosáhnout neschopnosti a úplné závislosti na základních činnostech denního života. Stejně jako u většiny neuromuskulárních onemocnění postihuje progresivní svalová slabost v určité fázi evoluce dýchací svaly. U některých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1 však bylo pozorováno, že svalová slabost nevysvětluje ventilační selhání a předpokládá se, že je způsobena primárním snížením centrální ventilační odpovědi na hyperkapnii přítomnou u tohoto onemocnění.

Neinvazivní mechanická ventilace (NIV) je dlouhodobá léčba, která poskytuje ventilační pomoc prostřednictvím rozhraní, které nenarušuje dýchací cesty a v současnosti může být pacientům poskytnuto v domácím prostředí; Je to zdroj, který prokazatelně zlepšuje kvalitu života, denní výměnu plynů a přežití u pacientů s nervosvalovým onemocněním, i když je používán pouze během spánku. Není jasný mechanismus, kterým NIV během denního spánku zlepšuje výměnu plynů u pacientů s nervosvalovými onemocněními, a to i v pokročilých stádiích, kdy jsou efektory dýchacích svalů vážně postiženy.

Bylo navrženo, že NIV používaná během spánku může zlepšit citlivost dýchacího centra na oxid uhličitý, ale to nebylo prokázáno u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, pro zodpovězení této otázky se navrhuje porovnat centrální ventilační odpověď na chemickou stimuly po období NIV u pacientů s myotonickou dystrofií 1. typu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Mexiko
      • Mexico, Mexiko, 14080
        • Nábor
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klasická odrůda myotonické dystrofie typu 1
  • Molekulární potvrzení standardní metodou

Kritéria vyloučení:

  • Pomocí aktuálně invazivní mechanické ventilace.
  • Akutní dekompenzace respiračního nebo srdečního původu v posledních 6 měsících, která si vyžádala nemocniční péči.
  • Léky, které mohou změnit ventilační odpověď: benzodiazepiny, neuroleptika, kortikosteroidy, teofylin, acetazolamid

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Neinvazivní ventilace.

Bude poskytovat neinvazivní mechanickou ventilaci s následujícími specifikacemi:

Dvouúrovňová zařízení: Tlakový dvouúrovňový režim Spontánní/čas. Rozhraní: Obličejová maska ​​Použití: Během spánku Frekvence: Denně Trvání: Tři měsíce.
Přístroj: Neinvazivní ventilace.
Neinvazivní mechanická ventilace přes oronazální masku. Režim: Dvouúrovňový se zálohou rychlosti (spontánní/čas). Inspirační tlak: 30-10, Exspirační tlak: 4-15, Záložní frekvence;14-25 ot./min. Doba použití: Během spánku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce ventilace na chemické podněty
Časové okno: Tři měsíce
Zvyšte minutový objem na jednotku hyperkapnie nebo hypoxémie v testu akutní stimulace.
Tři měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím měřená krátkým formulářem 36 (SF-36)
Časové okno: Tři měsíce
Škála pro měření kvality života související se zdravím v 8 doménách (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, vnímání celkového zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí, duševní zdraví), každá hodnocená od 0 do 100 %. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Tři měsíce
Dušnost hodnocená upravenou stupnicí Rady pro lékařský výzkum (mMRC)
Časové okno: Tři měsíce
Hodnotit dušnost při 5 stupních od 0 do 5. 0: Netrápí vás dušnost kromě namáhavého cvičení. 1: Dušnost při spěchu na rovině nebo při chůzi do mírného kopce. 2: Jde pomaleji než většina lidí na rovině, zastaví se zhruba po míli nebo se zastaví po 15 minutách chůze vlastním tempem. 3: Zastaví se na dech po chůzi 100 yardů nebo po několika minutách na rovné zemi. 4: Příliš bez dechu na to, aby opustila dům, nebo bez dechu při oblékání/svlékání.
Tři měsíce
Kvalita spánku hodnocena podle Pittsburghského indexu kvality spánku (PSQI)
Časové okno: tři měsíce
Posuzuje kvalitu spánku. Obsahuje 19 otázek, každá vážená na intervalové stupnici 0-3. Globální skóre PSQI je převzato z průzkumu, přičemž nižší skóre koreluje s lepší kvalitou spánku.
tři měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Vrchní vyšetřovatel: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. července 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C46-15

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Údaje o účastnících, které budou sdíleny, budou: Výsledky funkčního testování a ventilace na předpis.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení