Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ventilační odezva po neinvazivní ventilaci u myotonické dystrofie 1. typu

9. července 2018 aktualizováno: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Vliv neinvazivní mechanické ventilace na ventilační odpověď u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1

Bylo navrženo, že pacienti s myotonickou dystrofií typu 1 mají primárně změněnou ventilační odpověď na chemické podněty a chronická hypoventilace nemusí vždy souviset se svalovou slabostí. Je také známo, že neinvazivní mechanická ventilace může zlepšit ventilační odezvu na chemické podněty, zejména na hyperkapnii.

Tato studie hodnotí vliv neinvazivní mechanické ventilace na ventilační odpověď u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, ventilační odpověď na chemické podněty bude měřena před a po mechanické ventilaci u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myotonická dystrofie 1. typu je dědičné neuromuskulární onemocnění s autozomálně dominantním vzorem, jehož prevalence je 1/8000 obyvatel a je nejčastější svalovou dystrofií u dospělých. Jde o multisystémové onemocnění a vyznačuje se myotonií, progresivní ztrátou svalové hmoty a širokým spektrem projevů.

Myotonická dystrofie typu 1 má velký dopad na zdraví a kvalitu života pacientů, protože funkční postižení může dosáhnout neschopnosti a úplné závislosti na základních činnostech denního života. Stejně jako u většiny neuromuskulárních onemocnění postihuje progresivní svalová slabost v určité fázi evoluce dýchací svaly. U některých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1 však bylo pozorováno, že svalová slabost nevysvětluje ventilační selhání a předpokládá se, že je způsobena primárním snížením centrální ventilační odpovědi na hyperkapnii přítomnou u tohoto onemocnění.

Neinvazivní mechanická ventilace (NIV) je dlouhodobá léčba, která poskytuje ventilační pomoc prostřednictvím rozhraní, které nenarušuje dýchací cesty a v současnosti může být pacientům poskytnuto v domácím prostředí; Je to zdroj, který prokazatelně zlepšuje kvalitu života, denní výměnu plynů a přežití u pacientů s nervosvalovým onemocněním, i když je používán pouze během spánku. Není jasný mechanismus, kterým NIV během denního spánku zlepšuje výměnu plynů u pacientů s nervosvalovými onemocněními, a to i v pokročilých stádiích, kdy jsou efektory dýchacích svalů vážně postiženy.

Bylo navrženo, že NIV používaná během spánku může zlepšit citlivost dýchacího centra na oxid uhličitý, ale to nebylo prokázáno u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, pro zodpovězení této otázky se navrhuje porovnat centrální ventilační odpověď na chemickou stimuly po období NIV u pacientů s myotonickou dystrofií 1. typu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

27

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Mexiko
      • Mexico, Mexiko, 14080
        • Nábor
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klasická odrůda myotonické dystrofie typu 1
  • Molekulární potvrzení standardní metodou

Kritéria vyloučení:

  • Pomocí aktuálně invazivní mechanické ventilace.
  • Akutní dekompenzace respiračního nebo srdečního původu v posledních 6 měsících, která si vyžádala nemocniční péči.
  • Léky, které mohou změnit ventilační odpověď: benzodiazepiny, neuroleptika, kortikosteroidy, teofylin, acetazolamid

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Neinvazivní ventilace.

Bude poskytovat neinvazivní mechanickou ventilaci s následujícími specifikacemi:

Dvouúrovňová zařízení: Tlakový dvouúrovňový režim Spontánní/čas. Rozhraní: Obličejová maska ​​Použití: Během spánku Frekvence: Denně Trvání: Tři měsíce.
Přístroj: Neinvazivní ventilace.
Neinvazivní mechanická ventilace přes oronazální masku. Režim: Dvouúrovňový se zálohou rychlosti (spontánní/čas). Inspirační tlak: 30-10, Exspirační tlak: 4-15, Záložní frekvence;14-25 ot./min. Doba použití: Během spánku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce ventilace na chemické podněty
Časové okno: Tři měsíce
Zvyšte minutový objem na jednotku hyperkapnie nebo hypoxémie v testu akutní stimulace.
Tři měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím měřená krátkým formulářem 36 (SF-36)
Časové okno: Tři měsíce
Škála pro měření kvality života související se zdravím v 8 doménách (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, vnímání celkového zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí, duševní zdraví), každá hodnocená od 0 do 100 %. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Tři měsíce
Dušnost hodnocená upravenou stupnicí Rady pro lékařský výzkum (mMRC)
Časové okno: Tři měsíce
Hodnotit dušnost při 5 stupních od 0 do 5. 0: Netrápí vás dušnost kromě namáhavého cvičení. 1: Dušnost při spěchu na rovině nebo při chůzi do mírného kopce. 2: Jde pomaleji než většina lidí na rovině, zastaví se zhruba po míli nebo se zastaví po 15 minutách chůze vlastním tempem. 3: Zastaví se na dech po chůzi 100 yardů nebo po několika minutách na rovné zemi. 4: Příliš bez dechu na to, aby opustila dům, nebo bez dechu při oblékání/svlékání.
Tři měsíce
Kvalita spánku hodnocena podle Pittsburghského indexu kvality spánku (PSQI)
Časové okno: tři měsíce
Posuzuje kvalitu spánku. Obsahuje 19 otázek, každá vážená na intervalové stupnici 0-3. Globální skóre PSQI je převzato z průzkumu, přičemž nižší skóre koreluje s lepší kvalitou spánku.
tři měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Vrchní vyšetřovatel: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

26. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C46-15

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Údaje o účastnících, které budou sdíleny, budou: Výsledky funkčního testování a ventilace na předpis.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Klinické studie na Neinvazivní ventilace.

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit