Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti lucerastatu u subjektů s Fabryho chorobou

6. července 2018 aktualizováno: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Jednocentrová, otevřená, randomizovaná, versus kontrolní skupina, studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky perorálního lucerastatu u dospělých pacientů s Fabryho chorobou, kteří dostávají enzymatickou substituční terapii

Primárním účelem této studie bylo posoudit bezpečnost a snášenlivost lucerastatu u dospělých s Fabryho chorobou, kteří dostávají enzymovou substituční terapii (ERT).

Sekundárními cíli bylo prozkoumat účinky lucerastatu na hladiny biomarkerů v plazmě a moči, posoudit jeho účinky na renální a srdeční funkce a určit farmakokinetický profil lucerastatu v ustáleném stavu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Investigator Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu
  • Dospělí muži a ženy s diagnózou Fabryho choroby (FD) na základě historických hodnocení (úroveň zbytkové aktivity α-GAL A pod spodní hranicí normálu u mužů a přítomnost mutace galaktosidázy alfa u žen) a anamnéza klinických příznaků FD
  • Na ERT po dobu nejméně 24 měsíců bez jakékoli změny dávky během posledních 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Těžká porucha funkce ledvin
  • Těžký reziduální neurologický deficit
  • Klinicky významné nestabilní srdeční onemocnění
  • Jakékoli okolnosti nebo podmínky, které podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit plnou účast ve studii nebo soulad s protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina Lucerastat
Deset subjektů s Fabryho chorobou dostávalo 1000 mg perorálního lucerastatu dvakrát denně po dobu 12 týdnů navíc ke standardní péči (léčba nahrazující enzymy).
Lék: Lucerastat
Tvrdé želatinové tobolky pro perorální podání formulované v síle 250 mg a podávané jako 4 tobolky ráno a 4 tobolky večer.
Ostatní jména:
  • ACT-434964
Lék: Enzymová substituční terapie (ERT)
Všichni jedinci dostávali ERT jako základní terapii po dobu alespoň 24 měsíců před screeningovou návštěvou a museli pokračovat v této léčbě během provádění studie.
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Experimentální: Kontrolní skupina
Čtyři jedinci s Fabryho chorobou pod enzymovou substituční terapií (ERT) jako standardní léčbou byli zahrnuti jako kontrolní skupina.
Lék: Enzymová substituční terapie (ERT)
Všichni jedinci dostávali ERT jako základní terapii po dobu alespoň 24 měsíců před screeningovou návštěvou a museli pokračovat v této léčbě během provádění studie.
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Replagal

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Změna od výchozí hodnoty v proměnných elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Až do 12. týdne
Doba trvání (v ms) různých proměnných EKG byla měřena pomocí standardního 12svodového EKG
Až do 12. týdne
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a vážnými nežádoucími účinky
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Počet subjektů s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému vysazení lucerastatu nebo ERT
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Počet subjektů s abnormalitami souvisejícími s léčbou v laboratorních proměnných
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v plazmatických biomarkerech Fabryho choroby
Časové okno: Až do 12. týdne
Byly měřeny biomarkery odrážející metabolismus glykolipidů (měrná jednotka: ng/ml)
Až do 12. týdne
Změna biomarkeru Fabryho choroby od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Byl měřen biomarker odrážející metabolismus glykolipidů (měrná jednotka: ng/mg)
Až do 12. týdne
Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory (LVEF)
Časové okno: Až do 12. týdne
LVEF byla použita k monitorování srdeční funkce u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Změna indexu hmoty levé komory (LVMi) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
LVMi byl použit k monitorování srdeční funkce u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
eGFR byl použit k monitorování renálních funkcí u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Změna poměru albuminu ke kreatininu v moči (UACR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
UACR byl použit k monitorování renálních funkcí u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Cmax byla stanovena přímo z pozorovaných křivek závislosti plazmatické koncentrace lucerastatu na čase. Vzorky krve pro PK analýzy byly odebrány v naplánovaných časových bodech při návštěvě v týdnu 4
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Čas k dosažení Cmax (tmax) lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
tmax byl stanoven přímo z pozorovaných křivek závislosti koncentrace lucerastatu v plazmě na čase. Vzorky krve pro PK analýzy byly odebrány v naplánovaných časových bodech při návštěvě v týdnu 4
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase [AUC(tau)] lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
AUC(tau) odpovídá ploše pod křivkou plazmatické koncentrace lucerastatu v průběhu dávkovacího intervalu (tau = 12 hodin)
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Terminální poločas [t(1/2)] lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Nicolas Guérard, Actelion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AC-069-104

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení