Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti lucerastatu u subjektů s Fabryho chorobou

6. července 2018 aktualizováno: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Jednocentrová, otevřená, randomizovaná, versus kontrolní skupina, studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky perorálního lucerastatu u dospělých pacientů s Fabryho chorobou, kteří dostávají enzymatickou substituční terapii

Primárním účelem této studie bylo posoudit bezpečnost a snášenlivost lucerastatu u dospělých s Fabryho chorobou, kteří dostávají enzymovou substituční terapii (ERT).

Sekundárními cíli bylo prozkoumat účinky lucerastatu na hladiny biomarkerů v plazmě a moči, posoudit jeho účinky na renální a srdeční funkce a určit farmakokinetický profil lucerastatu v ustáleném stavu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Investigator Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu
  • Dospělí muži a ženy s diagnózou Fabryho choroby (FD) na základě historických hodnocení (úroveň zbytkové aktivity α-GAL A pod spodní hranicí normálu u mužů a přítomnost mutace galaktosidázy alfa u žen) a anamnéza klinických příznaků FD
  • Na ERT po dobu nejméně 24 měsíců bez jakékoli změny dávky během posledních 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Těžká porucha funkce ledvin
  • Těžký reziduální neurologický deficit
  • Klinicky významné nestabilní srdeční onemocnění
  • Jakékoli okolnosti nebo podmínky, které podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit plnou účast ve studii nebo soulad s protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina Lucerastat
Deset subjektů s Fabryho chorobou dostávalo 1000 mg perorálního lucerastatu dvakrát denně po dobu 12 týdnů navíc ke standardní péči (léčba nahrazující enzymy).
Lék: Lucerastat
Tvrdé želatinové tobolky pro perorální podání formulované v síle 250 mg a podávané jako 4 tobolky ráno a 4 tobolky večer.
Ostatní jména:
  • ACT-434964
Lék: Enzymová substituční terapie (ERT)
Všichni jedinci dostávali ERT jako základní terapii po dobu alespoň 24 měsíců před screeningovou návštěvou a museli pokračovat v této léčbě během provádění studie.
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Replagal
Experimentální: Kontrolní skupina
Čtyři jedinci s Fabryho chorobou pod enzymovou substituční terapií (ERT) jako standardní léčbou byli zahrnuti jako kontrolní skupina.
Lék: Enzymová substituční terapie (ERT)
Všichni jedinci dostávali ERT jako základní terapii po dobu alespoň 24 měsíců před screeningovou návštěvou a museli pokračovat v této léčbě během provádění studie.
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Replagal

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Změna od výchozí hodnoty v proměnných elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Až do 12. týdne
Doba trvání (v ms) různých proměnných EKG byla měřena pomocí standardního 12svodového EKG
Až do 12. týdne
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a vážnými nežádoucími účinky
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Počet subjektů s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému vysazení lucerastatu nebo ERT
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Počet subjektů s abnormalitami souvisejícími s léčbou v laboratorních proměnných
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v plazmatických biomarkerech Fabryho choroby
Časové okno: Až do 12. týdne
Byly měřeny biomarkery odrážející metabolismus glykolipidů (měrná jednotka: ng/ml)
Až do 12. týdne
Změna biomarkeru Fabryho choroby od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
Byl měřen biomarker odrážející metabolismus glykolipidů (měrná jednotka: ng/mg)
Až do 12. týdne
Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory (LVEF)
Časové okno: Až do 12. týdne
LVEF byla použita k monitorování srdeční funkce u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Změna indexu hmoty levé komory (LVMi) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
LVMi byl použit k monitorování srdeční funkce u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
eGFR byl použit k monitorování renálních funkcí u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Změna poměru albuminu ke kreatininu v moči (UACR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 12. týdne
UACR byl použit k monitorování renálních funkcí u subjektů s Fabryho chorobou
Až do 12. týdne
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Cmax byla stanovena přímo z pozorovaných křivek závislosti plazmatické koncentrace lucerastatu na čase. Vzorky krve pro PK analýzy byly odebrány v naplánovaných časových bodech při návštěvě v týdnu 4
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Čas k dosažení Cmax (tmax) lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
tmax byl stanoven přímo z pozorovaných křivek závislosti koncentrace lucerastatu v plazmě na čase. Vzorky krve pro PK analýzy byly odebrány v naplánovaných časových bodech při návštěvě v týdnu 4
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase [AUC(tau)] lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
AUC(tau) odpovídá ploše pod křivkou plazmatické koncentrace lucerastatu v průběhu dávkovacího intervalu (tau = 12 hodin)
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Terminální poločas [t(1/2)] lucerastatu
Časové okno: Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce
Při návštěvě v týdnu 4 byly odebrány vzorky krve v následujících časových bodech: před dávkou, 0,5 h, 1 h, 1,5 h, 2 h, 2,5 h, 3 h, 3,5 h, 4 h, 6 h, 8 h, 10 h, 12 h po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Nicolas Guérard, Actelion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

12. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AC-069-104

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit