Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá rozšiřující studie k posouzení vamorolonu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

28. dubna 2021 aktualizováno: ReveraGen BioPharma, Inc.

24měsíční otevřená, multicentrická dlouhodobá rozšiřující studie fáze II s cílem posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost vamorolonu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Tato dlouhodobá prodloužená studie je otevřená studie s více dávkami k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a PD vamorolonu podávaného jednou denně v tekuté perorální suspenzi po dobu léčby 24 měsíců mladým chlapcům s DMD kteří se účastnili hlavních studií VBP15-002 fáze IIa a VBP15-003 fáze IIa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie vyhodnotí, zda je bezpečné používat nový lék zvaný vamorolon po dobu delší než dva týdny u dětí s DMD, pokud chlapci s DMD užívající zkoumaný lék mají zlepšenou svalovou funkci ve srovnání s chlapci s DMD v jiných studiích, kteří neužívali jakýkoli typ steroidu a zjistit, zda chlapci s DMD, kteří užívají zkoumaný lék, přiberou na váze méně než chlapci s DMD v předchozí studii, kteří užívali jiný typ steroidu zvaný prednison. Zapsaní účastníci budou užívat studijní léky po dobu 24 měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
46

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Sydney Children's Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikwah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Davis, California, Spojené státy, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl písemný informovaný souhlas a autorizaci HIPAA (pokud je to relevantní) před jakýmikoli postupy specifickými pro VBP15-LTE dlouhodobé prodloužené studie;
  2. Subjekt dříve dokončil studii VBP15-003 až do závěrečného hodnocení 24. týdne včetně, před zařazením do studie VBP15-LTE na závěr návštěvy VBP15-003 v týdnu 24 [Poznámka: pokud vstupuje do období snižování dávky, subjekt se zapisuje do 8 týdnů po poslední návštěvě VBP15-003 po snižování dávky]; a
  3. Subjekt a rodič/opatrovník jsou ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studovaného léku a postupy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt měl vážnou nebo závažnou nežádoucí příhodu ve studii VBP15-003, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nebo určitě souvisela s užíváním vamorolonu a vylučuje bezpečné použití vamorolonu u subjektu v této dlouhodobé prodloužené studii;
  2. Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze závažné poškození ledvin nebo jater, diabetes mellitus nebo imunosupresi;
  3. Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze chronické systémové plísňové nebo virové infekce;
  4. Subjekt použil činidla mineralokortikoidního receptoru, jako je spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoát draselný), prorenon (prorenoát draselný), mexrenon (mexrenoát draselný) během 4 týdnů před první dávkou studijní medikace;
  5. Subjekt má známky symptomatické kardiomyopatie. [Poznámka: Asymptomatická srdeční abnormalita při vyšetření není vylučující];
  6. Subjekt je v současné době léčen nebo byl dříve léčen perorálními glukokortikoidy nebo jinými imunosupresivními látkami [Poznámky: Minulé přechodné užívání perorálních glukokortikoidů nebo jiných perorálních imunosupresiv po dobu ne delší než 3 měsíce kumulativně, s posledním užitím alespoň 3 měsíce před první dávkou studijní medikace, bude zvažována způsobilost případ od případu. Inhalační a/nebo topické glukokortikoidy předepsané pro jinou indikaci než DMD jsou povoleny, ale musí být podávány ve stabilní dávce alespoň 3 měsíce před podáním studovaného léku];
  7. Subjekt použil idebenon během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku;
  8. Subjekt má alergii nebo přecitlivělost na studovaný lék nebo na kteroukoli z jeho složek;
  9. Subjekt má vážné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru výzkumníka znemožňují účast ve studii;
  10. Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie
  11. Subjekt v současné době užívá jakýkoli testovaný lék nebo užil jakýkoli testovaný lék jiný než vamorolon během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.

Poznámka: Subjekty mohou být přehodnoceny, pokud nejsou způsobilé z důvodu přechodných podmínek, které by subjektu bránily v účasti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina úrovní dávky 1
Účastníci zařazení do skupiny s úrovní dávky 1 dostanou vamorolon 0,25 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 0,25 mg/den/den
Orální podávání 0,25 mg/kg/den denně po dobu 24 měsíců.
Ostatní jména:
  • VBP15
Experimentální: Skupina úrovní dávky 2
Účastníci zařazení do skupiny s úrovní dávky 2 dostanou vamorolon 0,75 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 0,75 mg/den/den
Perorální podávání 0,75 mg/kg/den denně po dobu 24 měsíců.
Ostatní jména:
  • VBP15
Experimentální: Skupina úrovní dávky 3
Účastníci zařazení do skupiny 3 úrovně dávky obdrží vamorolon 2,0 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 2,0 mg/den/den
Orální podávání 2,0 mg/kg/den denně po dobu 24 měsíců.
Ostatní jména:
  • VBP15
Experimentální: Skupina úrovní dávky 4
Účastníci zařazení do skupiny 4 s úrovní dávky obdrží vamorolon 6,0 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 6,0 mg/den/den
Perorální podávání 6,0 mg/kg/den denně po dobu 24 měsíců.
Ostatní jména:
  • VBP15

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE verze 4.03
Časové okno: 24 měsíců
Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost vamorolonu podávaného perorálně v denních dávkách až 6,0 mg/kg/den během 24měsíčního léčebného období u chlapců ve věku 4–7 let s DMD; Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) jsou definovány jako jakákoli nepříznivá příhoda nebo zhoršení existujícího stavu po zahájení zkoušeného produktu a během poslední studijní návštěvy subjektu (dokončení studie nebo předčasné ukončení);
24 měsíců
Celkový počet nežádoucích příhod podle hodnocení CTCAE verze 4.03
Časové okno: 24 měsíců
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost vamorolonu podávaného perorálně v denních dávkách až 6,0 mg/kg/den po dobu 24 měsíců léčby u chlapců ve věku 4–7 let s DMD. Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) jsou definovány jako jakákoli nepříznivá příhoda nebo zhoršení existujících stavů po zahájení zkoušeného produktu a během poslední studijní návštěvy subjektu (dokončení studie nebo předčasné ukončení).
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ReveraGen BioPharma, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. února 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VBP15-LTE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení