Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet forlængelsesundersøgelse for at vurdere vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

28. april 2021 opdateret af: ReveraGen BioPharma, Inc.

Et 24-måneders fase II åbent, multicenter langsigtet forlængelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Dette langsigtede forlængelsesstudie er et åbent studie med flere doser til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og PD af vamorolone administreret én gang dagligt med flydende oral suspension over en behandlingsperiode på 24 måneder til unge drenge med DMD som deltog i VBP15-002 fase IIa og VBP15-003 fase IIa forlængelse af kernestudierne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil evaluere, om det er sikkert at bruge en ny medicin kaldet vamorolone i mere end to uger hos børn med DMD, hvis drenge med DMD, der tager undersøgelsesmedicinen, har forbedret muskelfunktion sammenlignet med drenge med DMD i andre undersøgelser, der ikke tog enhver form for steroid, og for at se, om drenge med DMD, der tager undersøgelsesmedicinen, tager mindre på i vægt sammenlignet med drenge med DMD i en tidligere undersøgelse, som tog en anden type steroid kaldet prednison. Tilmeldte deltagere vil tage undersøgelsesmedicinen i 24 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
46

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke og HIPAA-godkendelse (hvis relevant) forud for eventuelle VBP15-LTE langsigtede forlængelsesundersøgelsesspecifikke procedurer;
  2. Forsøgspersonen har tidligere afsluttet undersøgelse VBP15-003 til og med uge 24 endelige vurderinger, før tilmelding til VBP15-LTE undersøgelsen ved afslutningen af ​​VBP15-003 uge 24 besøg [Bemærk: hvis du går ind i dosisnedtrapningsperioden, skal emnet tilmelder sig inden for 8 uger efter det endelige besøg i VBP15-003 efter dosisnedsættelse]; og
  3. Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen havde en alvorlig eller alvorlig bivirkning i undersøgelse VBP15-003, som efter investigatorens opfattelse sandsynligvis eller helt sikkert var relateret til brug af vamorolon og udelukker sikker brug af vamorolon for forsøgspersonen i denne langsigtede forlængelsesundersøgelse;
  2. Forsøgsperson har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
  3. Forsøgsperson har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
  4. Forsøgspersonen har brugt mineralocorticoid-receptormidler, såsom spironolacton, eplerenon, canrenon (canrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (mexrenoatkalium) inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  5. Forsøgspersonen har tegn på symptomatisk kardiomyopati. [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende];
  6. Forsøgsperson er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler. af undersøgelsesmedicin, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag. Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider ordineret til en anden indikation end DMD er tilladt, men skal indgives i stabil dosis i mindst 3 måneder før administration af studielægemidlet;
  7. Forsøgspersonen har brugt idebenon inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  8. Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller nogen af ​​dens bestanddele;
  9. Forsøgspersonen har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter Investigators mening;
  10. Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening
  11. Forsøgspersonen tager i øjeblikket ethvert forsøgslægemiddel eller har taget andet forsøgslægemiddel end vamorolone inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen.

Bemærk: Emner kan blive revurderet, hvis de ikke er kvalificerede på grund af en forbigående tilstand, som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 1
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 1, vil modtage vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,25 mg/dag/dag
Oral administration af 0,25 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 2
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 2, vil modtage vamorolon 0,75 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,75 mg/dag/dag
Oral administration af 0,75 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 3
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 3, vil modtage vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 2,0 mg/dag/dag
Oral administration af 2,0 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveaugruppe 4
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 4, vil modtage vamorolone 6,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 6,0 mg/dag/dag
Oral administration af 6,0 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: 24 måneder
For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg/dag over en 24-måneders behandlingsperiode, hos drenge i alderen 4-7 år med DMD; Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning);
24 måneder
Samlet antal uønskede hændelser vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: 24 måneder
For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg/dag over en 24-måneders behandlingsperiode, hos drenge i alderen 4-7 år med DMD. Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ReveraGen BioPharma, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2017

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VBP15-LTE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger