Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní a prospektivní přírodní anamnéza u pacientů se syndromem WHIM

5. prosince 2018 aktualizováno: X4 Pharmaceuticals
Tato přírodovědná studie je prospektivní a retrospektivní observační studie pacientů s WHIM. WHIM syndrom je vzácná, genetická, primární imunodeficitní porucha (porucha, při které imunitní systém těla nefunguje správně). WHIM je zkratka pro některé symptomy poruchy – bradavice, hypogamaglobulinémie (nízké hladiny určitých protilátek), infekce a myelokatexie (příliš mnoho bílých krvinek v kostní dřeni). Tato studie zahrnuje 10letou retrospektivu (retrospektivní fázi) a až 5leté prospektivní složky (prospektivní fáze).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vzhledem k vzácnosti pacientů se syndromem WHIM je tato studie vedena za účelem lepšího pochopení klinického průběhu neléčených pacientů se syndromem WHIM.

Cílem této přírodovědné studie je definovat jak frekvenci, tak diverzitu syndromu WHIM specifickou genetickou mutací, a také porozumět klinickému průběhu a fenotypu neléčených pacientů s WHIM.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou WHIM syndrom.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Má potvrzenou klinickou diagnózu syndromu WHIM.
  2. podepsal aktuální schválený formulář informovaného souhlasu; pacienti mladší 18 let podepíší schválený formulář informovaného souhlasu a musí mít také podepsaný souhlas rodičů.
  3. Buďte ochotni a schopni dodržovat protokol studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Během 6 měsíců před 1. dnem dostal antagonistu CXCR4.
  2. V současné době se účastní výzkumné studie pro léčbu WHIM.
  3. Má jakýkoli jiný zdravotní nebo osobní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl potenciálně ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo by mohl zabránit pacientovi úspěšnému dokončení klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt infekcí
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Infekce hodnocené podle hospitalizací (včetně intenzivní péče), užívání antibiotik, ambulantní lékařské schůzky a zameškané dny ve škole/práci.
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Závažnost infekcí
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Výskyt bradavic
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Závažnost bradavic
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Bradavice hodnocené podle počtu a velikosti lézí, potřeby chirurgické, systémové nebo lokální léčby a komplikací.
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života 36-položkovým krátkým průzkumem (SF-36)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života Indexem kvality života (LQI)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života HPV Impact Profile (HIP)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna ve využití lékařských zdrojů
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna absolutního počtu neutrofilů (ANC) v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna absolutního počtu lymfocytů (ALC) v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna sérového imunoglobulinu v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změny protilátek proti vakcíně v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
X4 Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • X4-WHIM-NTHX

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení