Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní a prospektivní přírodní anamnéza u pacientů se syndromem WHIM

5. prosince 2018 aktualizováno: X4 Pharmaceuticals
Tato přírodovědná studie je prospektivní a retrospektivní observační studie pacientů s WHIM. WHIM syndrom je vzácná, genetická, primární imunodeficitní porucha (porucha, při které imunitní systém těla nefunguje správně). WHIM je zkratka pro některé symptomy poruchy – bradavice, hypogamaglobulinémie (nízké hladiny určitých protilátek), infekce a myelokatexie (příliš mnoho bílých krvinek v kostní dřeni). Tato studie zahrnuje 10letou retrospektivu (retrospektivní fázi) a až 5leté prospektivní složky (prospektivní fáze).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vzhledem k vzácnosti pacientů se syndromem WHIM je tato studie vedena za účelem lepšího pochopení klinického průběhu neléčených pacientů se syndromem WHIM.

Cílem této přírodovědné studie je definovat jak frekvenci, tak diverzitu syndromu WHIM specifickou genetickou mutací, a také porozumět klinickému průběhu a fenotypu neléčených pacientů s WHIM.

Typ studie

Pozorovací

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou WHIM syndrom.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Má potvrzenou klinickou diagnózu syndromu WHIM.
  2. podepsal aktuální schválený formulář informovaného souhlasu; pacienti mladší 18 let podepíší schválený formulář informovaného souhlasu a musí mít také podepsaný souhlas rodičů.
  3. Buďte ochotni a schopni dodržovat protokol studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Během 6 měsíců před 1. dnem dostal antagonistu CXCR4.
  2. V současné době se účastní výzkumné studie pro léčbu WHIM.
  3. Má jakýkoli jiný zdravotní nebo osobní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl potenciálně ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo by mohl zabránit pacientovi úspěšnému dokončení klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt infekcí
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Infekce hodnocené podle hospitalizací (včetně intenzivní péče), užívání antibiotik, ambulantní lékařské schůzky a zameškané dny ve škole/práci.
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Závažnost infekcí
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Výskyt bradavic
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Závažnost bradavic
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Bradavice hodnocené podle počtu a velikosti lézí, potřeby chirurgické, systémové nebo lokální léčby a komplikací.
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života 36-položkovým krátkým průzkumem (SF-36)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života Indexem kvality života (LQI)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna kvality života v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Kvalita života hodnocená nástrojem kvality života HPV Impact Profile (HIP)
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna ve využití lékařských zdrojů
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna absolutního počtu neutrofilů (ANC) v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna absolutního počtu lymfocytů (ALC) v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změna sérového imunoglobulinu v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Změny protilátek proti vakcíně v průběhu času
Časové okno: Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení
Až pět let od zápisu do studia přes ukončení studia nebo předčasné ukončení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

X4 Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. června 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • X4-WHIM-NTHX

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WHIM syndrom

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit