Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie přenosu genů pro mukopolysacharidózu (MPS) IIIB (MPSIIIB)

29. dubna 2022 aktualizováno: Abeona Therapeutics, Inc

Klinická studie Fáze I/II genového přenosu rAAV9.CMV.hNAGLU pro mukopolysacharidózu (MPS) IIIB

Otevřená klinická studie s eskalací dávky rAAV9.CMV.hNAGLU injekcí intravenózně periferní žilní končetinou

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Adeno-asociovaný virus sérotypu 9 nesoucí lidský gen NAGLU pod kontrolou zesilovače/promotoru CMV (rAAV9.CMV.hNAGLU) bude aplikován jednorázově žilním katetrem zavedeným do žilní periferní končetiny. Snižující se průběh profylaktického enterálního prednisonu nebo prednisolonu bude podáván po dobu alespoň dvou měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
11

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Španělsko
      • Santiago De Compostela, Španělsko, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza MPSIIIB oběma z následujících dvou metod:

    • Žádná detekovatelná nebo významně snížená aktivita enzymu NAGLU plazmou.
    • Analýza genomové DNA prokazující homozygotní nebo složené heterozygotní mutace v genu NAGLU
  • Věk: Od narození do 2 let nebo děti starší než 2 roky s minimálním kognitivním vývojovým kvocientem (DQ) 60 nebo vyšším (počítáno podle Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání)

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost zúčastnit se klinického hodnocení, jak určil hlavní zkoušející
  • Identifikace dvou nesmyslných nebo nulových variant na genetickém testování genu NAGLU
  • Má důkazy o oslabeném fenotypu MPS IIIB
  • Přítomnost doprovodného zdravotního stavu, který vylučuje lumbální punkci nebo použití anestetik
  • Aktivní virová infekce založená na klinických pozorováních jako infekce adenoviry, virem Epstein-Barrové, cytomegalovirem, respiračním syncytiálním virem
  • Souběžné onemocnění nebo požadavek na chronickou medikamentózní léčbu, které podle názoru PI vytváří zbytečná rizika pro přenos genů nebo znemožňují dítěti účastnit se protokolárních hodnocení a sledování jako autoimunitní onemocnění vyžadující imunosupresi, jako je juvenilní revmatoidní artritida nebo idiopatická trombocytopenie purpura
  • Subjekty s celkovými titry protilátek anti-AAV9 ≥ 1:100, jak bylo stanoveno imunotestem ELISA
  • Subjekty s pozitivní odpovědí na ELISPOT pro odpovědi T-buněk na AAV9
  • Sérologie odpovídající expozici HIV nebo sérologie odpovídající aktivní infekci hepatitidou B nebo C
  • Porucha krvácení nebo jakýkoli jiný zdravotní stav nebo okolnost, kdy je lumbální punkce (pro odběr CSF) kontraindikována podle místní institucionální politiky
  • Zrakové nebo sluchové postižení dostatečné k vyloučení spolupráce s neurovývojovým testováním
  • Nekontrolovaná záchvatová porucha
  • Jakákoli položka (rovnátka atd.), která by vylučovala subjekt z možnosti podstoupit MRI podle místní institucionální politiky
  • Jakákoli jiná situace, která subjektu brání podstoupit procedury požadované v této studii
  • Subjekty s kardiomyopatií nebo významnými vrozenými srdečními abnormalitami
  • Přítomnost významného poškození CNS nesouvisejícího s MPS nebo poruch chování, které by mohlo zmást vědeckou přísnost nebo interpretaci výsledků studie
  • Abnormální laboratorní hodnoty Stupeň 2 nebo vyšší, jak je definováno v CTCAE v4.0 pro GGT, celkový bilirubin, kreatinin, hemoglobin, počet bílých krvinek, počet krevních destiček, PT a aPTT
  • Účastnice, která je těhotná nebo má pozitivní výsledek v moči nebo séru při screeningovém hodnocení (pokud je to relevantní).
  • Jakékoli očkování virově oslabenými vakcínami méně než 30 dní před plánovaným datem léčby (a použití prednisolonu)
  • Předchozí léčba transplantací hematopoetických kmenových buněk
  • Předchozí účast na genové/buněčné terapii nebo klinické studii ERT

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1 (nízká dávka) rAAV9.CMV.hNAGLU

Subjekty dostanou jednu infuzi:

• Skupina 1 (nízká dávka): 2 X 10E13 vg/kg (n=2 účastníci)
Biologický: rAAV9.CMV.hNAGLU
Adeno-asociovaný virus sérotypu 9 nesoucí lidský gen NAGLU pod kontrolou zesilovače/promotoru CMV (rAAV9.CMV.hNAGLU) bude aplikován jednorázově žilním katetrem zavedeným do žilní periferní končetiny.
Experimentální: Kohorta 2 (Med Dose) rAAV9.CMV.hNAGLU

Subjekty dostanou jednu infuzi:

• Skupina 2 (střední dávka): 5 X 10E13 vg/kg (n=4–5 účastníků)
Biologický: rAAV9.CMV.hNAGLU
Adeno-asociovaný virus sérotypu 9 nesoucí lidský gen NAGLU pod kontrolou zesilovače/promotoru CMV (rAAV9.CMV.hNAGLU) bude aplikován jednorázově žilním katetrem zavedeným do žilní periferní končetiny.
Experimentální: Kohorta 3 (vysoká dávka) rAAV9.CMV.hNAGLU

Subjekty dostanou jednu infuzi:

• Kohorta 3 (vysoká dávka): 1 X 10E14 vg/kg (n=4–8 účastníků)
Biologický: rAAV9.CMV.hNAGLU
Adeno-asociovaný virus sérotypu 9 nesoucí lidský gen NAGLU pod kontrolou zesilovače/promotoru CMV (rAAV9.CMV.hNAGLU) bude aplikován jednorázově žilním katetrem zavedeným do žilní periferní končetiny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve vývojovém skóre ekvivalentního věku (vypočteného pomocí Mullenových škál raného učení nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti druhé vydání, na základě vývojového věku) ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Bezpečnost produktu definovaná výskytem, ​​typem a závažností nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty heparansulfátu centrální míšní tekutiny po léčbě
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna od výchozích hodnot plazmatických nebo močových glykosaminoglykanů nebo heparansulfátu po léčbě
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hladinách aktivity enzymu CSF nebo NAGLU v plazmě po léčbě
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna objemu jater a/nebo sleziny od výchozí hodnoty po léčbě, měřeno zobrazením magnetickou rezonancí
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna objemu mozku po léčbě oproti výchozí hodnotě, měřeno zobrazením magnetickou rezonancí
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v ekvivalentu kognitivního věku (vývojový věk) ve srovnání s přírodovědnou studií, vypočítaná pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Adaptive Age Equivalent po léčbě ve srovnání s údaji studie Natural History Study, jak bylo hodnoceno rodičovskou zprávou pomocí formuláře Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna oproti výchozímu vývojovému kvocientu po léčbě ve srovnání s údaji studie Natural History Study hodnocenými Mullenovými stupnicemi raného učení nebo Kaufmanovou hodnotící baterií pro děti.
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre generických základních škál Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života rodičů pomocí Parenting Stress Index, 4. vydání (PSI-4), zkrácená forma
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Stanovení analýzy uvolňování vektorů v plazmě, slinách, moči a stolici poskytne předběžná data pro hodnocení environmentálních rizik
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Abeona Therapeutics, Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. dubna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ABT-002 (Jiný identifikátor: TriCity Research Center)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán na sdílení dat

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení