Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost NBI-98854 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem

26. dubna 2022 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná abstinenční studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti NBI-98854 u pediatrických subjektů s Tourettovým syndromem

Toto je fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie s vysazením léku k vyhodnocení bezpečnosti a udržení účinnosti optimalizované dávky NBI-98854 jednou denně (qd) u pediatrických pacientů s TS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
81

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Spojené státy, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Spojené státy, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Spojené státy, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Spojené státy, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Spojené státy, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Spojené státy, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Spojené státy, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Spojené státy, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Spojené státy, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Spojené státy, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Spojené státy, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Spojené státy, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Spojené státy, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Spojené státy, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Spojené státy, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Spojené státy, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Spojené státy, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít klinickou diagnózu Tourettova syndromu (TS)
  2. Mít alespoň střední závažnost tiků
  3. Mít příznaky TS, které zhoršují školní, pracovní a/nebo sociální funkce
  4. Pokud používáte udržovací léky pro diagnostiku TS nebo spektra TS (např. obsedantně-kompulzivní porucha [OCD], porucha pozornosti s hyperaktivitou [ADHD]), být na stabilních dávkách
  5. Buďte v dobrém celkovém zdraví
  6. Dospívající subjekty (ve věku 12 až 17 let) musí mít negativní test na drogy v moči na amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, fencyklidin, kokain, opiáty nebo kanabinoidy a negativní test na alkohol.
  7. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) během období screeningu, léčby a následného sledování studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Mít aktivní, klinicky významný nestabilní zdravotní stav během 1 měsíce před screeningem
  2. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční arytmii
  3. Máte známou anamnézu neuroleptického maligního syndromu
  4. mít diagnózu rakoviny do 3 let před screeningem (povolené některé výjimky)
  5. Máte alergii, přecitlivělost nebo intoleranci na inhibitory VMAT2
  6. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 30 dnů před screeningem
  7. Mít známou anamnézu závislosti na látkách, zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu
  8. Mají značné riziko sebevražedného nebo násilného chování
  9. Zahájili komplexní behaviorální intervenci pro tiky (CBIT) během období screeningu nebo na začátku nebo plánují zahájit CBIT během studie
  10. Obdrželi testovaný lék během 30 dnů před screeningem nebo plánují používat testovaný lék (jiný než NBI-98854) během studie
  11. Dříve se účastnili klinické studie NBI-98854, s výjimkou NBI-98854-1403 nebo NBI-98854-1501.
  12. Máte HIV, hepatitidu B nebo hepatitidu C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Předrandomizace Valbenazin
Účastníci dostávali valbenazin jednou denně po dobu až 12 týdnů v závislosti na tom, zda a kdy došlo k randomizaci. Počáteční dávka byla 20 mg pro účastníky < 50 kg na začátku a 40 mg pro účastníky s hmotností ≥ 50 kg na začátku a mohla být zvyšována po 20 mg každé 2 týdny až na maximum 60 mg pro účastníky < 50 kg a 80 mg pro účastníky ≥50 kg k dosažení optimální dávky valbenazinu pro každého účastníka.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854
Komparátor placeba: Randomizované placebo
Účastníci dostávali placebo (odpovídající valbenazinu) jednou denně od randomizace (8., 10. nebo 12. týden) do 36. týdne. Randomizace do tohoto ramene nastala po léčbě valbenazinem jednou denně prostřednictvím randomizace.
Lék: Placebo perorální kapsle
neaktivní dávková forma
Experimentální: Randomizovaný valbenazin
Účastníci dostávali svou optimalizovanou dávku valbenazinu jednou denně od randomizace (8., 10. nebo 12. týden) do 36. týdne. Randomizace do tohoto ramene nastala po léčbě valbenazinem jednou denně prostřednictvím randomizace.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do ztráty odpovědi na léčbu
Časové okno: Randomizace (8., 10. nebo 12. týden) až 36
Ztráta léčebné odpovědi během období vysazení byla definována jako: 2 po sobě jdoucí návštěvy s 1) zvýšením Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) o více než 35 % nebo 7 bodů oproti výchozí hodnotě randomizovaného období pro vysazení a 2) zvýšení skóre CGI-Tics-Severity o ≥2 body od výchozí hodnoty randomizované ochranné lhůty; nebo přerušení z důvodu nedostatečné účinnosti nebo nežádoucích účinků léčby (TEAE) zhoršení tiků. Medián (dolní a horní kvartil) Kaplan-Meierovy odhady pro dobu do ztráty léčebné odpovědi nebylo možné vypočítat kvůli nízkému výskytu ztrát odpovědi na léčbu.
Randomizace (8., 10. nebo 12. týden) až 36

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu randomizace na časový bod 8 týdnů po randomizaci v YGTSS TTS
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
YGTSS je navržen tak, aby vyhodnotil celkovou závažnost motorických a fonických symptomů v celé řadě dimenzí: počet, frekvence, intenzita, složitost a interference. YGTSS byl administrován zkoušejícím (nebo kvalifikovaným zástupcem) pomocí počítačově založeného strukturovaného klinického rozhovoru. TTS je součtem 5 motorických položek a 5 fonických (vokálních) tiků a pohybuje se od 0 do 50, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost. Průměr nejmenších čtverců byl odhadnut pomocí modelu smíšených efektů pro opakovaná měření.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
Změna ze základního stavu randomizace na návštěvu 36. týdne v YGTSS TTS
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden
YGTSS je navržen tak, aby vyhodnotil celkovou závažnost motorických a fonických symptomů v celé řadě dimenzí: počet, frekvence, intenzita, složitost a interference. YGTSS byl administrován zkoušejícím (nebo kvalifikovaným zástupcem) pomocí počítačově založeného strukturovaného klinického rozhovoru. TTS je součtem 5 motorických položek a 5 fonických (vokálních) tiků a pohybuje se od 0 do 50, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden
Změna ze základního stavu randomizace na časový bod 8 týdnů po randomizaci ve skóre CGI-Tics-závažnost
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
Škála CGI-Tics-Severity se používá k posouzení celkové závažnosti na 7bodové škále. Každé z kategorií odpovědí CGI-Tics-Severity bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = Hraničně nemocný; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = těžce nemocný; 6 = těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocné pacienty.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
Změna ze základního stavu randomizace na návštěvu 36. týdne ve skóre CGI-Tics-závažnost
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden
Škála CGI-Tics-Severity se používá k posouzení celkové závažnosti na 7bodové škále. Každé z kategorií odpovědí CGI-Tics-Severity bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = Hraničně nemocný; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = těžce nemocný; 6 = těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocné pacienty.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. dubna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-98854-TS2005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení