Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost NBI-98854 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem

26. dubna 2022 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná abstinenční studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti NBI-98854 u pediatrických subjektů s Tourettovým syndromem

Toto je fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie s vysazením léku k vyhodnocení bezpečnosti a udržení účinnosti optimalizované dávky NBI-98854 jednou denně (qd) u pediatrických pacientů s TS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

81

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Spojené státy, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Spojené státy, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Spojené státy, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Spojené státy, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Spojené státy, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Spojené státy, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Spojené státy, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Spojené státy, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Spojené státy, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Spojené státy, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Spojené státy, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Spojené státy, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Spojené státy, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Spojené státy, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Spojené státy, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Spojené státy, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Spojené státy, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít klinickou diagnózu Tourettova syndromu (TS)
  2. Mít alespoň střední závažnost tiků
  3. Mít příznaky TS, které zhoršují školní, pracovní a/nebo sociální funkce
  4. Pokud používáte udržovací léky pro diagnostiku TS nebo spektra TS (např. obsedantně-kompulzivní porucha [OCD], porucha pozornosti s hyperaktivitou [ADHD]), být na stabilních dávkách
  5. Buďte v dobrém celkovém zdraví
  6. Dospívající subjekty (ve věku 12 až 17 let) musí mít negativní test na drogy v moči na amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, fencyklidin, kokain, opiáty nebo kanabinoidy a negativní test na alkohol.
  7. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) během období screeningu, léčby a následného sledování studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Mít aktivní, klinicky významný nestabilní zdravotní stav během 1 měsíce před screeningem
  2. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční arytmii
  3. Máte známou anamnézu neuroleptického maligního syndromu
  4. mít diagnózu rakoviny do 3 let před screeningem (povolené některé výjimky)
  5. Máte alergii, přecitlivělost nebo intoleranci na inhibitory VMAT2
  6. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 30 dnů před screeningem
  7. Mít známou anamnézu závislosti na látkách, zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu
  8. Mají značné riziko sebevražedného nebo násilného chování
  9. Zahájili komplexní behaviorální intervenci pro tiky (CBIT) během období screeningu nebo na začátku nebo plánují zahájit CBIT během studie
  10. Obdrželi testovaný lék během 30 dnů před screeningem nebo plánují používat testovaný lék (jiný než NBI-98854) během studie
  11. Dříve se účastnili klinické studie NBI-98854, s výjimkou NBI-98854-1403 nebo NBI-98854-1501.
  12. Máte HIV, hepatitidu B nebo hepatitidu C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Předrandomizace Valbenazin
Účastníci dostávali valbenazin jednou denně po dobu až 12 týdnů v závislosti na tom, zda a kdy došlo k randomizaci. Počáteční dávka byla 20 mg pro účastníky < 50 kg na začátku a 40 mg pro účastníky s hmotností ≥ 50 kg na začátku a mohla být zvyšována po 20 mg každé 2 týdny až na maximum 60 mg pro účastníky < 50 kg a 80 mg pro účastníky ≥50 kg k dosažení optimální dávky valbenazinu pro každého účastníka.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854
Komparátor placeba: Randomizované placebo
Účastníci dostávali placebo (odpovídající valbenazinu) jednou denně od randomizace (8., 10. nebo 12. týden) do 36. týdne. Randomizace do tohoto ramene nastala po léčbě valbenazinem jednou denně prostřednictvím randomizace.
Lék: Placebo perorální kapsle
neaktivní dávková forma
Experimentální: Randomizovaný valbenazin
Účastníci dostávali svou optimalizovanou dávku valbenazinu jednou denně od randomizace (8., 10. nebo 12. týden) do 36. týdne. Randomizace do tohoto ramene nastala po léčbě valbenazinem jednou denně prostřednictvím randomizace.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do ztráty odpovědi na léčbu
Časové okno: Randomizace (8., 10. nebo 12. týden) až 36
Ztráta léčebné odpovědi během období vysazení byla definována jako: 2 po sobě jdoucí návštěvy s 1) zvýšením Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) o více než 35 % nebo 7 bodů oproti výchozí hodnotě randomizovaného období pro vysazení a 2) zvýšení skóre CGI-Tics-Severity o ≥2 body od výchozí hodnoty randomizované ochranné lhůty; nebo přerušení z důvodu nedostatečné účinnosti nebo nežádoucích účinků léčby (TEAE) zhoršení tiků. Medián (dolní a horní kvartil) Kaplan-Meierovy odhady pro dobu do ztráty léčebné odpovědi nebylo možné vypočítat kvůli nízkému výskytu ztrát odpovědi na léčbu.
Randomizace (8., 10. nebo 12. týden) až 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu randomizace na časový bod 8 týdnů po randomizaci v YGTSS TTS
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
YGTSS je navržen tak, aby vyhodnotil celkovou závažnost motorických a fonických symptomů v celé řadě dimenzí: počet, frekvence, intenzita, složitost a interference. YGTSS byl administrován zkoušejícím (nebo kvalifikovaným zástupcem) pomocí počítačově založeného strukturovaného klinického rozhovoru. TTS je součtem 5 motorických položek a 5 fonických (vokálních) tiků a pohybuje se od 0 do 50, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost. Průměr nejmenších čtverců byl odhadnut pomocí modelu smíšených efektů pro opakovaná měření.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
Změna ze základního stavu randomizace na návštěvu 36. týdne v YGTSS TTS
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden
YGTSS je navržen tak, aby vyhodnotil celkovou závažnost motorických a fonických symptomů v celé řadě dimenzí: počet, frekvence, intenzita, složitost a interference. YGTSS byl administrován zkoušejícím (nebo kvalifikovaným zástupcem) pomocí počítačově založeného strukturovaného klinického rozhovoru. TTS je součtem 5 motorických položek a 5 fonických (vokálních) tiků a pohybuje se od 0 do 50, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden
Změna ze základního stavu randomizace na časový bod 8 týdnů po randomizaci ve skóre CGI-Tics-závažnost
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
Škála CGI-Tics-Severity se používá k posouzení celkové závažnosti na 7bodové škále. Každé z kategorií odpovědí CGI-Tics-Severity bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = Hraničně nemocný; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = těžce nemocný; 6 = těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocné pacienty.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 8 týdnů po randomizaci
Změna ze základního stavu randomizace na návštěvu 36. týdne ve skóre CGI-Tics-závažnost
Časové okno: Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden
Škála CGI-Tics-Severity se používá k posouzení celkové závažnosti na 7bodové škále. Každé z kategorií odpovědí CGI-Tics-Severity bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = Hraničně nemocný; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = těžce nemocný; 6 = těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocné pacienty.
Výchozí stav randomizace (8., 10. nebo 12. týden); 36. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

16. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

16. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-98854-TS2005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit