Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení studie bezpečnosti a účinnosti topického gelu RGN-137 pro junkční a dystrofickou bulózní epidermolýzu (CELEB)

18. srpna 2022 aktualizováno: Lenus Therapeutics, LLC

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná, nezávislé párování, nezávisle hodnocená studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti topického gelu RGN-137 u subjektů s junkční a dystrofickou epidermolysis bullosa (CELEB)

Cílem této studie je porovnat účinnost a bezpečnost topického gelu RGN-137 s placebem gelu pro léčbu junkční epidermolysis bullosa (JEB) nebo dystrofické epidermolysis bullosa (DEB).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

RGN-137 bude hodnocena z hlediska účinnosti a bezpečnosti ve srovnání s placebem. Pro hodnocení léčby RGN-137 oproti placebu pro léčbu 15 subjektů JEB nebo DEB bude použit návrh párového páru. Způsobilý subjekt musí mít 1 sadu ran ve shodném páru. Vyšetřovatel přiřadí pár indexových ran, každá rána o ploše mezi 5 cm2 a 50 cm2, včetně, pro způsobilého subjektu v den 1, a pro každý pár bude jedna rána randomizována, aby obdržela gel RGN-137, a druhá pro příjem Placebo gel. Subjekty a nezávislý hodnotitel budou zaslepeni k léčebným úkolům pro každou ránu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku alespoň 4 let s diagnózou DEB nebo JEB
  • Pacienti a jejich rodiče nebo opatrovníci musí být ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas

  • Přítomnost 1 páru stabilních indexových ran ve specifikovaném rozsahu velikosti při studii

    1. Indexové rány musí mít povrch mezi 5 cm2 a 50 cm2, včetně při screeningové návštěvě
    2. Indexové rány vybrané jako párování musí být relativně shodné, pokud jde o velikost a umístění
  • Ženy ve fertilním věku musí mít před randomizací negativní těhotenský test
  • Sexuálně aktivní subjekty musí souhlasit s používáním lékařsky uznávaných metod antikoncepce během studie

Kritéria vyloučení:

  • Mít jakýkoli klinický důkaz lokální infekce indexové léze
  • Užívání předchozí nebo souběžné medikace (jakýkoli hodnocený lék do 30 dnů, imunoterapie nebo cytotoxická chemoterapie do 60 dnů, systémová steroidní léčba do 30 dnů a lokální steroidní léčba do 14 dnů)
  • Anamnéza citlivosti na kteroukoli složku léčby
  • Neurologické, kardiovaskulární, respirační, jaterní, ledvinové nebo metabolické onemocnění, které pravděpodobně naruší účast subjektu ve studii nebo její dokončení (podle uvážení zkoušejícího se mohou účastnit účastníci s kardiomyopatií)
  • Současná nebo bývalá malignita, včetně spinocelulárních karcinomů v anamnéze
  • Arteriální nebo venózní porucha vedoucí k ulcerovaným ranám
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus
  • Těhotenství nebo kojení během studie
  • Dívky nebo ženy, které měly menarche, ale nedokončily menopauzu
  • Jakýkoli stav nebo situace, která pravděpodobně způsobí, že subjekt nebude schopen nebo nebude ochoten účastnit se postupů studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: RGN-137
Je formulován jako gel pro topické podávání.
Lék: RGN-137
Bude aplikován lokálně na příslušnou ránu jednou denně po dobu až 84 dnů.
Ostatní jména:
  • Dermální topický gel
Komparátor placeba: Placebo
Skládá se ze stejných pomocných látek jako přípravek RGN-137 bez aktivní složky.
Lék: Placebo
Bude aplikován lokálně na příslušnou ránu jednou denně po dobu až 84 dnů.
Ostatní jména:
  • Ovládání vozidla

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba k dosažení 50% zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne.
Časové okno: až do dne 84
Tento primární cílový bod bude doba k dosažení 50% zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne, definovaného jako datum první studijní návštěvy, kdy bylo dosaženo 50% zmenšení plochy indexové rány mínus datum návštěvy 1. .
až do dne 84

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba k dosažení 50%, 75% a 100% (s drenáží nebo bez drenáže) zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne.
Časové okno: až do dne 84
Tímto sekundárním koncovým bodem bude doba k dosažení 50%, 75% a 100% zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne, definovaného jako datum první studijní návštěvy, kdy je 50% zmenšení plochy indexové rány dosažené mínus datum návštěvy dne 1.
až do dne 84
Výskyt 50%, 75% a 100% redukce a kompletní reepitelizace bez drenáže v oblasti každé indexové rány při plánovaných návštěvách.
Časové okno: až do dne 84
Tento sekundární cílový bod bude shrnut podle léčby pomocí četností a procent.
až do dne 84
Změna od základní linie a procentuální změna od základní linie v povrchové ploše každého indexového zranění při plánovaných návštěvách.
Časové okno: až do dne 84
Tento sekundární cílový bod bude vypočítán pro každou léčebnou skupinu, stejně jako pro rozdíl v léčbě při každé návštěvě.
až do dne 84

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Indexujte charakteristiky rány při plánovaných návštěvách.
Časové okno: až do dne 84
(zánět/erytém, indurace, krusty, exsudát, celulitida a další abnormality)
až do dne 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Lenus Therapeutics, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RGN-137-EB-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení