Vyhodnocení studie bezpečnosti a účinnosti topického gelu RGN-137 pro junkční a dystrofickou bulózní epidermolýzu (CELEB)
18. srpna 2022 aktualizováno: Lenus Therapeutics, LLC
Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná, nezávislé párování, nezávisle hodnocená studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti topického gelu RGN-137 u subjektů s junkční a dystrofickou epidermolysis bullosa (CELEB)
Cílem této studie je porovnat účinnost a bezpečnost topického gelu RGN-137 s placebem gelu pro léčbu junkční epidermolysis bullosa (JEB) nebo dystrofické epidermolysis bullosa (DEB).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
RGN-137 bude hodnocena z hlediska účinnosti a bezpečnosti ve srovnání s placebem.
Pro hodnocení léčby RGN-137 oproti placebu pro léčbu 15 subjektů JEB nebo DEB bude použit návrh párového páru.
Způsobilý subjekt musí mít 1 sadu ran ve shodném páru.
Vyšetřovatel přiřadí pár indexových ran, každá rána o ploše mezi 5 cm2 a 50 cm2, včetně, pro způsobilého subjektu v den 1, a pro každý pár bude jedna rána randomizována, aby obdržela gel RGN-137, a druhá pro příjem Placebo gel.
Subjekty a nezávislý hodnotitel budou zaslepeni k léčebným úkolům pro každou ránu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
- Northwestern University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku alespoň 4 let s diagnózou DEB nebo JEB
- Pacienti a jejich rodiče nebo opatrovníci musí být ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas
Přítomnost 1 páru stabilních indexových ran ve specifikovaném rozsahu velikosti při studii
- Indexové rány musí mít povrch mezi 5 cm2 a 50 cm2, včetně při screeningové návštěvě
- Indexové rány vybrané jako párování musí být relativně shodné, pokud jde o velikost a umístění
- Ženy ve fertilním věku musí mít před randomizací negativní těhotenský test
- Sexuálně aktivní subjekty musí souhlasit s používáním lékařsky uznávaných metod antikoncepce během studie
Kritéria vyloučení:
- Mít jakýkoli klinický důkaz lokální infekce indexové léze
- Užívání předchozí nebo souběžné medikace (jakýkoli hodnocený lék do 30 dnů, imunoterapie nebo cytotoxická chemoterapie do 60 dnů, systémová steroidní léčba do 30 dnů a lokální steroidní léčba do 14 dnů)
- Anamnéza citlivosti na kteroukoli složku léčby
- Neurologické, kardiovaskulární, respirační, jaterní, ledvinové nebo metabolické onemocnění, které pravděpodobně naruší účast subjektu ve studii nebo její dokončení (podle uvážení zkoušejícího se mohou účastnit účastníci s kardiomyopatií)
- Současná nebo bývalá malignita, včetně spinocelulárních karcinomů v anamnéze
- Arteriální nebo venózní porucha vedoucí k ulcerovaným ranám
- Nekontrolovaný diabetes mellitus
- Těhotenství nebo kojení během studie
- Dívky nebo ženy, které měly menarche, ale nedokončily menopauzu
- Jakýkoli stav nebo situace, která pravděpodobně způsobí, že subjekt nebude schopen nebo nebude ochoten účastnit se postupů studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RGN-137
Je formulován jako gel pro topické podávání.
|
Bude aplikován lokálně na příslušnou ránu jednou denně po dobu až 84 dnů.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Skládá se ze stejných pomocných látek jako přípravek RGN-137 bez aktivní složky.
|
Bude aplikován lokálně na příslušnou ránu jednou denně po dobu až 84 dnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba k dosažení 50% zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne.
Časové okno: až do dne 84
|
Tento primární cílový bod bude doba k dosažení 50% zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne, definovaného jako datum první studijní návštěvy, kdy bylo dosaženo 50% zmenšení plochy indexové rány mínus datum návštěvy 1. .
|
až do dne 84
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba k dosažení 50%, 75% a 100% (s drenáží nebo bez drenáže) zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne.
Časové okno: až do dne 84
|
Tímto sekundárním koncovým bodem bude doba k dosažení 50%, 75% a 100% zmenšení plochy každé indexové rány od 1. dne do 84. dne, definovaného jako datum první studijní návštěvy, kdy je 50% zmenšení plochy indexové rány dosažené mínus datum návštěvy dne 1.
|
až do dne 84
|
|
Výskyt 50%, 75% a 100% redukce a kompletní reepitelizace bez drenáže v oblasti každé indexové rány při plánovaných návštěvách.
Časové okno: až do dne 84
|
Tento sekundární cílový bod bude shrnut podle léčby pomocí četností a procent.
|
až do dne 84
|
|
Změna od základní linie a procentuální změna od základní linie v povrchové ploše každého indexového zranění při plánovaných návštěvách.
Časové okno: až do dne 84
|
Tento sekundární cílový bod bude vypočítán pro každou léčebnou skupinu, stejně jako pro rozdíl v léčbě při každé návštěvě.
|
až do dne 84
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Indexujte charakteristiky rány při plánovaných návštěvách.
Časové okno: až do dne 84
|
(zánět/erytém, indurace, krusty, exsudát, celulitida a další abnormality)
|
až do dne 84
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2021
Dokončení studie (Aktuální)
23. listopadu 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
5. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. srpna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGN-137-EB-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .