Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti VTS-270 u pediatrických účastníků s Niemann-Pickovou chorobou typu C (NPC)

20. července 2020 aktualizováno: Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Otevřená, multicentrická studie bezpečnosti a snášenlivosti VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyklodextrin) u pediatrických subjektů ve věku < 4 roky s neurologickými projevy Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC)

Toto je multicentrická, vícedávková, otevřená, 2dílná hodnotící studie fáze 2, která bude primárně hodnotit bezpečnost a snášenlivost VTS-270 (2-hydroxypropyl beta-cyklodextrin [HP-β-CD]) u pediatrických pacientů. účastníci ve věku < 4 roky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V části A studie budou účastníci po potvrzení diagnózy NPC dostávat VTS-270 po dobu 20 týdnů během období aktivní léčby. Dále, na základě uvážení zkoušejícího, účastníci buď ukončí léčbu následnou návštěvou 28 dnů (+/- 7) dnů po poslední léčbě, nebo vstoupí do části B, aby měli prospěch z otevřené léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 4 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodič (rodiče)/zákonný zástupce (zákonní zástupci) musí být přiměřeně informováni a rozumět povaze a rizikům studie. Rodič nebo zákonný zástupce účastníka musí uvést podpis a datum na formuláři informovaného souhlasu (ICF).
  2. Účastníci musí mít neurologické symptomy definované jako jakákoli oblast vývojového opoždění 1 SD pod průměrem (příklad, vývojový kvocient nebo standardní skóre pod 85 v jakékoli doméně na Mullenově škále Early Learning [MSEL]) nebo významný vývojový kvocient / standardní pokles skóre na MSEL.

  3. Diagnóza NPC určená jedním z následujících:

    1. dvě mutace NPC1 nebo NPC2;
    2. Pozitivní barvení filipinu nebo testování oxysterolu a alespoň jedna mutace NPC1 nebo NPC2;
    3. Vertikální supranukleární obrna pohledu v kombinaci s:

    i. Jedna mutace NPC1/NPC2, popř

    ii. Pozitivní barvení filipinu nebo hladiny oxysterolu v souladu s onemocněním NPC1 nebo NPC2.

  4. Pokud užívali miglustat (Zavesca), účastníci museli mít stabilní dávku po dobu 6 týdnů před screeningovou návštěvou a byli ochotni zůstat na stabilní dávce po dobu účasti v této studii. Pokud neužíval migulstat, musí být účastník bez léčby minimálně 6 týdnů před základní návštěvou.
  5. Pokud má účastník v anamnéze záchvaty, musí být stav adekvátně kontrolován (vzorec záchvatové aktivity musí být stabilní) a účastník musí mít stabilní dávku a režim antiepileptické medikace (léků) 4 týdny před screeningovou návštěvou.
  6. Předchozí expozice VTS-270 je povolena.
  7. Rodiče/zákonní zástupci účastníka jsou schopni efektivně komunikovat se studijním personálem.
  8. Rodiče/zákonní zástupci jsou schopni a ochotni dodržovat všechny protokolární požadavky a studijní omezení.
  9. Rodiče/zákonní zástupci jsou schopni a ochotni vrátit účastníky na všechny studijní návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  1. Pochází ze zranitelné populace, jak je definováno v US CFR Hlava 45, Část 46, oddíl 46.111(b) a další místní a národní předpisy, včetně, ale nejen, zaměstnanců (dočasných, na částečný úvazek, na plný úvazek atd.) nebo rodinný příslušník výzkumného personálu provádějícího studii nebo sponzora nebo smluvní výzkumné organizace nebo institucionálního kontrolního výboru (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC).
  2. Má v minulosti citlivost nebo alergii na jakýkoli produkt obsahující HP-β-CD.
  3. Anamnéza reakcí z přecitlivělosti nebo alergie na anestetika a/nebo sedativní látky, které mají být použity pro proceduru lumbální punkce.
  4. Podána antikoagulancia 2 týdny před základní návštěvou nebo plánujete použít antikoagulancia během studie.
  5. Změna antiepileptické léčby mezi screeningovou návštěvou a základní návštěvou.
  6. Přijatá léčba pro jakýkoli hodnocený produkt (kromě VTS-270) během 4 týdnů od základní návštěvy nebo alespoň 5 poločasů, podle toho, které kritérium je nejdelší.
  7. Podezření na infekci centrálního nervového systému nebo jakoukoli systémovou infekci.
  8. Deformita páteře, která pravděpodobně ovlivní schopnost provádět opakované LP.
  9. Důkaz obstrukčního hydrocefalu nebo normálního tlaku hydrocefalu.
  10. Prochází intravenózní léčbou VTS-270. Poznámka: předchozí nebo současná léčba IT VTS-270 není vylučující.
  11. Známá krvácivá porucha.

  12. Má některou z následujících laboratorních abnormalit (větší než 1,5násobek horní hranice normálu) při screeningové návštěvě:

    • Neutropenie
    • Trombocytopenie
    • Aktivovaný parciální tromboplastinový čas
    • Prodloužení protrombinového času.
  13. Má jakékoli jiné klinicky významné onemocnění, poruchu nebo laboratorní abnormalitu, která by podle názoru zkoušejícího mohla účastníka vystavit riziku z důvodu účasti ve studii nebo mohla ovlivnit výsledky studie nebo schopnost účastníka studii dokončit .
  14. Účastní se nebo plánuje účastnit se jakékoli jiné intervenční výzkumné studie od doby screeningu a v průběhu této studie.
  15. Vyloučeni jsou také účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nejsou schopni dodržet protokol nebo kteří mají zdravotní stav (např. kardiovaskulární, respirační, hematologický, neurologický, psychiatrický, ledvinový), který by potenciálně zvýšil riziko účasti ve studii. .

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: VTS-270 (část A)
VTS-270 200 miligramů na mililitr (mg/ml) bude podáván intratekálně lumbální punkcí každé 2 týdny s následným zvyšováním dávky o 100 mg/ml až do maximální tolerovatelné dávky 900 mg/ml. Nejvyšší tolerovatelná dávka se považuje za klinicky relevantní dávku, která bude podávána po zbývající dobu trvání 20týdenního léčebného období části A.
Lék: VTS-270
VTS-270 200 mg/ml podávaný tak, jak je popsáno v popisu skupiny ramen.
EXPERIMENTÁLNÍ: VTS-270 (část B)
VTS-270 200 mg/ml bude podáván intratekálně lumbální punkcí každé 2 týdny v části B s následným opětovným zvýšením dávky o 100 mg/ml až do maximální tolerovatelné dávky 900 mg/ml. V případě intolerance by měla být dávka vrácena na dříve tolerovatelnou dávku a měla by pokračovat po celou dobu trvání části B (konec studie).
Lék: VTS-270
VTS-270 200 mg/ml podávaný tak, jak je popsáno v popisu skupiny ramen.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) nebo vážnými nežádoucími účinky (SAE): Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. SAE je AE, která vede k některému z následujících výsledků nebo je považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Léčebně naléhavé jsou události mezi první dávkou studovaného léčiva a až 28 dnů po poslední dávce, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou. SAE byly AE s výjimkou nezávažných AE.
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Počet účastníků s klinicky významnými vitálními funkcemi: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Klinicky významné vitální funkce jsou definovány jako abnormální výsledek vitálních funkcí, který vede k nežádoucím účinkům vyvolaným léčbou. Abnormální klinicky významné vitální funkce zahrnovaly hodnoty absolutního systolického krevního tlaku (TK) menší než (<) 90 milimetrů rtuťového sloupce (mmHg), maximální zvýšení nebo snížení větší nebo rovné (>=) 30 mmHg od výchozí hodnoty pro systolický TK; absolutní diastolický TK <50 mmHg s maximálním zvýšením nebo snížením >=20 mmHg od výchozí hodnoty a absolutními hodnotami srdeční frekvence <40 tepů za minutu (bpm), >120 tepů za minutu při měření vleže nebo vsedě, >140 tepů za minutu při měření ve stoje, teplota < 32 nebo >40 stupňů Celsia, dechová frekvence <10 nebo >50 dechů/minutu.
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Jakákoli změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné výšky od výchozí hodnoty: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Jakákoli změna tělesné výšky od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami laboratorních testů: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
Kritéria pro abnormality laboratorních testů zahrnovala: hemoglobin, hematokrit a červené krvinky (< 0,8*dolní hranice normálu[LLN]); leukocyty (<0,6/>1,5* horní limit normálu [ULN]); krevní destičky (<0,5*LLN/>1,75*ULN); neutrofily, lymfocyty (<0,8*LLN/>1,2*ULN); eozinofily, bazofily, monocyty (>1,2*ULN); celkový bilirubin (>1,5*ULN); aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza (>3*ULN), celkový protein, albumin (<0,8*LLN/>1,2*ULN); kreatinin, močovina (>1,3*ULN); glukóza (<0,6*LLN/>1,5*ULN); kyselina močová (>1,2 x ULN); sodík, draslík, chlorid, vápník, hydrogenuhličitan (<0,9*LLN/>1,1*ULN); červené krvinky v moči (RBC), bílé krvinky v moči (WBC), epiteliální buňky moči (>=6 vysoce výkonných polí), bakterie v moči >20 vysoce výkonné pole; kvalitativní hodnoty glukózy, ketonů a bílkovin v moči >=1 v testu močovou proužky. Byl hlášen celkový počet účastníků s jakýmikoli laboratorními abnormalitami.
Základní stav do 20. týdne (konec části A)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) nebo vážnými nežádoucími účinky (SAE): Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Léčebně naléhavé jsou události mezi první dávkou studovaného léčiva a až 28 dnů po poslední dávce, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou. SAE byly AE s výjimkou nezávažných AE.
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Počet účastníků s klinicky významnými vitálními funkcemi: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Klinicky významné vitální funkce jsou definovány jako abnormální výsledek vitálních funkcí, který vede k nežádoucím účinkům vyvolaným léčbou. Abnormální klinicky významné vitální funkce zahrnovaly hodnoty absolutního systolického krevního tlaku (TK) menší než (<) 90 milimetrů rtuťového sloupce (mmHg), maximální zvýšení nebo snížení větší nebo rovné (>=) 30 mmHg od výchozí hodnoty pro systolický TK; absolutní diastolický TK <50 mmHg s maximálním zvýšením nebo snížením >=20 mmHg od výchozí hodnoty a absolutními hodnotami srdeční frekvence <40 tepů za minutu (bpm), >120 tepů za minutu při měření vleže nebo vsedě, >140 tepů za minutu při měření ve stoje, teplota < 32 nebo >40 stupňů Celsia, dechová frekvence <10 nebo >50 dechů/minutu.
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Jakákoli změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné výšky od výchozí hodnoty: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Jakákoli změna tělesné výšky od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami laboratorních testů: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Kritéria pro abnormality laboratorních testů zahrnovala: hemoglobin, hematokrit a červené krvinky (< 0,8*dolní hranice normálu[LLN]); leukocyty (<0,6/>1,5* horní limit normálu [ULN]); krevní destičky (<0,5*LLN/>1,75*ULN); neutrofily, lymfocyty (<0,8*LLN/>1,2*ULN); eozinofily, bazofily, monocyty (>1,2*ULN); celkový bilirubin (>1,5*ULN); aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza (>3*ULN), celkový protein, albumin (<0,8*LLN/>1,2*ULN); kreatinin, močovina (>1,3*ULN); glukóza (<0,6*LLN/>1,5*ULN); kyselina močová (>1,2 x ULN); sodík, draslík, chlorid, vápník, hydrogenuhličitan (<0,9*LLN/>1,1*ULN); červené krvinky v moči (RBC), bílé krvinky v moči (WBC), epiteliální buňky moči (>=6 vysoce výkonných polí), bakterie v moči >20 vysoce výkonné pole; kvalitativní hodnoty glukózy, ketonů a bílkovin v moči >=1 v testu močovou proužky. Byl hlášen celkový počet účastníků s jakýmikoli laboratorními abnormalitami.
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
Změna od výchozího stavu u audiologických vyšetření v 6., 12., 20., 44. týdnu a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
K posouzení funkce sluchového systému (fyzické testy: tympanometrie a otoakustické emise) a citlivosti sluchu (behaviorální test: rozpoznávání slov a prahy čistého tónu a řeči) budou použita standardní vývojově vhodná audiologická vyšetření vhodná pro jednotlivé účastníky.
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
Změna od výchozího stavu v kognitivním a motorickém rozvoji hodnocená pomocí Mullenovy škály raného učení (MSEL) v 6., 12., 20., 44. týdnu a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
MSEL je standardizovaný vývojový test pro děti, který se skládá z pěti subškál: jemná motorika, vizuální příjem, expresivní jazyk, receptivní jazyk a volitelná pátá škála hrubé motoriky (škála zahrnuje stání, chůzi a běh), která měří dovednosti pouze do 36 měsíců. Hrubé skóre se uvádí pro každou doménu subškály. Potenciální rozsahy skóre jsou následující: Vizuální příjem: 33 položek, rozsah skóre = 0-50, Jemná motorika: 30 položek, rozsah skóre = 0-49, Receptivní jazyk: 33 položek, rozsah skóre = 0-48, Výrazný jazyk: 28 položek, rozsah skóre= 0-50. Vyšší hrubé skóre znamená pokročilejší schopnosti v dané sekci.
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
Změna sluchové odezvy mozkového kmene (ABR) od výchozí hodnoty hodnocená pomocí standardního klinického pediatrického skóre v týdnu 6, 12, 20, 44 a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
ABR je napěťová odezva vyvolaná akustickými podněty při zpracování zvuku podél sluchové dráhy. Skládá se z elektrických signálů, které jsou výsledkem součtu zvukem vyvolané aktivity podél sluchového nervu a jader mozkového kmene. Analýza ABR určuje intenzitu zvuku, při které se poprvé objeví nervová odpověď (prah slyšení). Mezi další sledované parametry patří amplituda (počet aktivujících neuronů), latence (rychlost přenosu), interpeak latence (doba mezi vrcholy) a interaurální latence (rozdíl v latenci vlny V mezi ušima). Interpeak latence I-V interval (neboli centrální přenosový čas) je považován za nejspolehlivější index funkce mozkového kmene. Hodnocení sluchové odpovědi mozkového kmene bylo založeno na standardních kritériích klinického hodnocení u dětí: mírná ztráta sluchu: 21-40 decibelů úroveň sluchu (dBHL), střední ztráta sluchu: 41-70 dBHL, těžká ztráta sluchu: 71-90 dBHL, hluboká ztráta sluchu: 91dBHL .
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu změny klinického lékaře (CGIC) pomocí Likertova skóre v týdnu 6, 12, 20, 44 a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
Clinician-CGIC provádí klinik, který je vyškolen v provádění neurologických vyšetření. CGIC se měří pomocí 7bodové Likertovy škály v rozsahu od 1 = „velmi výrazně lepší“ do 7 = „velmi mnohem horší“. Pokud hodnotitel zaznamená zlepšení nebo zhoršení na stupnici, hodnotitel by měl uvést hlavní faktor hlášených změn skóre.
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu změny pečovatele (CGIC) pomocí Likertova skóre v týdnu 6, 12, 20, 44 a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
Pečovatel-CGIC vyplní odpovědný rodič nebo zákonný zástupce. CGIC se měří pomocí 7bodové Likertovy škály v rozsahu od 1 = „velmi výrazně lepší“ do 7 = „velmi mnohem horší“. Pokud pečovatel zaznamená zlepšení nebo zhoršení na stupnici, měl by uvést hlavní důvod hlášených změn skóre.
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2020

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. října 2022

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. září 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VTS270-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení