- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03687476
Studie bezpečnosti a snášenlivosti VTS-270 u pediatrických účastníků s Niemann-Pickovou chorobou typu C (NPC)
20. července 2020 aktualizováno: Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company
Otevřená, multicentrická studie bezpečnosti a snášenlivosti VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyklodextrin) u pediatrických subjektů ve věku < 4 roky s neurologickými projevy Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC)
Toto je multicentrická, vícedávková, otevřená, 2dílná hodnotící studie fáze 2, která bude primárně hodnotit bezpečnost a snášenlivost VTS-270 (2-hydroxypropyl beta-cyklodextrin [HP-β-CD]) u pediatrických pacientů. účastníci ve věku < 4 roky.
Přehled studie
Detailní popis
V části A studie budou účastníci po potvrzení diagnózy NPC dostávat VTS-270 po dobu 20 týdnů během období aktivní léčby.
Dále, na základě uvážení zkoušejícího, účastníci buď ukončí léčbu následnou návštěvou 28 dnů (+/- 7) dnů po poslední léčbě, nebo vstoupí do části B, aby měli prospěch z otevřené léčby.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 4 roky (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Rodič (rodiče)/zákonný zástupce (zákonní zástupci) musí být přiměřeně informováni a rozumět povaze a rizikům studie. Rodič nebo zákonný zástupce účastníka musí uvést podpis a datum na formuláři informovaného souhlasu (ICF).
- Účastníci musí mít neurologické symptomy definované jako jakákoli oblast vývojového opoždění 1 SD pod průměrem (příklad, vývojový kvocient nebo standardní skóre pod 85 v jakékoli doméně na Mullenově škále Early Learning [MSEL]) nebo významný vývojový kvocient / standardní pokles skóre na MSEL.
Diagnóza NPC určená jedním z následujících:
- dvě mutace NPC1 nebo NPC2;
- Pozitivní barvení filipinu nebo testování oxysterolu a alespoň jedna mutace NPC1 nebo NPC2;
- Vertikální supranukleární obrna pohledu v kombinaci s:
i. Jedna mutace NPC1/NPC2, popř
ii. Pozitivní barvení filipinu nebo hladiny oxysterolu v souladu s onemocněním NPC1 nebo NPC2.
- Pokud užívali miglustat (Zavesca), účastníci museli mít stabilní dávku po dobu 6 týdnů před screeningovou návštěvou a byli ochotni zůstat na stabilní dávce po dobu účasti v této studii. Pokud neužíval migulstat, musí být účastník bez léčby minimálně 6 týdnů před základní návštěvou.
- Pokud má účastník v anamnéze záchvaty, musí být stav adekvátně kontrolován (vzorec záchvatové aktivity musí být stabilní) a účastník musí mít stabilní dávku a režim antiepileptické medikace (léků) 4 týdny před screeningovou návštěvou.
- Předchozí expozice VTS-270 je povolena.
- Rodiče/zákonní zástupci účastníka jsou schopni efektivně komunikovat se studijním personálem.
- Rodiče/zákonní zástupci jsou schopni a ochotni dodržovat všechny protokolární požadavky a studijní omezení.
- Rodiče/zákonní zástupci jsou schopni a ochotni vrátit účastníky na všechny studijní návštěvy.
Kritéria vyloučení:
- Pochází ze zranitelné populace, jak je definováno v US CFR Hlava 45, Část 46, oddíl 46.111(b) a další místní a národní předpisy, včetně, ale nejen, zaměstnanců (dočasných, na částečný úvazek, na plný úvazek atd.) nebo rodinný příslušník výzkumného personálu provádějícího studii nebo sponzora nebo smluvní výzkumné organizace nebo institucionálního kontrolního výboru (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC).
- Má v minulosti citlivost nebo alergii na jakýkoli produkt obsahující HP-β-CD.
- Anamnéza reakcí z přecitlivělosti nebo alergie na anestetika a/nebo sedativní látky, které mají být použity pro proceduru lumbální punkce.
- Podána antikoagulancia 2 týdny před základní návštěvou nebo plánujete použít antikoagulancia během studie.
- Změna antiepileptické léčby mezi screeningovou návštěvou a základní návštěvou.
- Přijatá léčba pro jakýkoli hodnocený produkt (kromě VTS-270) během 4 týdnů od základní návštěvy nebo alespoň 5 poločasů, podle toho, které kritérium je nejdelší.
- Podezření na infekci centrálního nervového systému nebo jakoukoli systémovou infekci.
- Deformita páteře, která pravděpodobně ovlivní schopnost provádět opakované LP.
- Důkaz obstrukčního hydrocefalu nebo normálního tlaku hydrocefalu.
- Prochází intravenózní léčbou VTS-270. Poznámka: předchozí nebo současná léčba IT VTS-270 není vylučující.
- Známá krvácivá porucha.
Má některou z následujících laboratorních abnormalit (větší než 1,5násobek horní hranice normálu) při screeningové návštěvě:
- Neutropenie
- Trombocytopenie
- Aktivovaný parciální tromboplastinový čas
- Prodloužení protrombinového času.
- Má jakékoli jiné klinicky významné onemocnění, poruchu nebo laboratorní abnormalitu, která by podle názoru zkoušejícího mohla účastníka vystavit riziku z důvodu účasti ve studii nebo mohla ovlivnit výsledky studie nebo schopnost účastníka studii dokončit .
- Účastní se nebo plánuje účastnit se jakékoli jiné intervenční výzkumné studie od doby screeningu a v průběhu této studie.
- Vyloučeni jsou také účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nejsou schopni dodržet protokol nebo kteří mají zdravotní stav (např. kardiovaskulární, respirační, hematologický, neurologický, psychiatrický, ledvinový), který by potenciálně zvýšil riziko účasti ve studii. .
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SEKVENČNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: VTS-270 (část A)
VTS-270 200 miligramů na mililitr (mg/ml) bude podáván intratekálně lumbální punkcí každé 2 týdny s následným zvyšováním dávky o 100 mg/ml až do maximální tolerovatelné dávky 900 mg/ml.
Nejvyšší tolerovatelná dávka se považuje za klinicky relevantní dávku, která bude podávána po zbývající dobu trvání 20týdenního léčebného období části A.
|
VTS-270 200 mg/ml podávaný tak, jak je popsáno v popisu skupiny ramen.
|
EXPERIMENTÁLNÍ: VTS-270 (část B)
VTS-270 200 mg/ml bude podáván intratekálně lumbální punkcí každé 2 týdny v části B s následným opětovným zvýšením dávky o 100 mg/ml až do maximální tolerovatelné dávky 900 mg/ml.
V případě intolerance by měla být dávka vrácena na dříve tolerovatelnou dávku a měla by pokračovat po celou dobu trvání části B (konec studie).
|
VTS-270 200 mg/ml podávaný tak, jak je popsáno v popisu skupiny ramen.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) nebo vážnými nežádoucími účinky (SAE): Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti.
SAE je AE, která vede k některému z následujících výsledků nebo je považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Léčebně naléhavé jsou události mezi první dávkou studovaného léčiva a až 28 dnů po poslední dávce, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
SAE byly AE s výjimkou nezávažných AE.
|
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Počet účastníků s klinicky významnými vitálními funkcemi: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Klinicky významné vitální funkce jsou definovány jako abnormální výsledek vitálních funkcí, který vede k nežádoucím účinkům vyvolaným léčbou.
Abnormální klinicky významné vitální funkce zahrnovaly hodnoty absolutního systolického krevního tlaku (TK) menší než (<) 90 milimetrů rtuťového sloupce (mmHg), maximální zvýšení nebo snížení větší nebo rovné (>=) 30 mmHg od výchozí hodnoty pro systolický TK; absolutní diastolický TK <50 mmHg s maximálním zvýšením nebo snížením >=20 mmHg od výchozí hodnoty a absolutními hodnotami srdeční frekvence <40 tepů za minutu (bpm), >120 tepů za minutu při měření vleže nebo vsedě, >140 tepů za minutu při měření ve stoje, teplota < 32 nebo >40 stupňů Celsia, dechová frekvence <10 nebo >50 dechů/minutu.
|
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Jakákoli změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
|
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné výšky od výchozí hodnoty: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Jakákoli změna tělesné výšky od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
|
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami laboratorních testů: Část A
Časové okno: Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Kritéria pro abnormality laboratorních testů zahrnovala: hemoglobin, hematokrit a červené krvinky (< 0,8*dolní hranice normálu[LLN]); leukocyty (<0,6/>1,5* horní
limit normálu [ULN]); krevní destičky (<0,5*LLN/>1,75*ULN);
neutrofily, lymfocyty (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
eozinofily, bazofily, monocyty (>1,2*ULN); celkový bilirubin (>1,5*ULN); aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza (>3*ULN), celkový protein, albumin (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
kreatinin, močovina (>1,3*ULN); glukóza (<0,6*LLN/>1,5*ULN);
kyselina močová (>1,2 x ULN); sodík, draslík, chlorid, vápník, hydrogenuhličitan (<0,9*LLN/>1,1*ULN);
červené krvinky v moči (RBC), bílé krvinky v moči (WBC), epiteliální buňky moči (>=6 vysoce výkonných polí), bakterie v moči >20 vysoce výkonné pole; kvalitativní hodnoty glukózy, ketonů a bílkovin v moči >=1 v testu močovou proužky.
Byl hlášen celkový počet účastníků s jakýmikoli laboratorními abnormalitami.
|
Základní stav do 20. týdne (konec části A)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) nebo vážnými nežádoucími účinky (SAE): Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Léčebně naléhavé jsou události mezi první dávkou studovaného léčiva a až 28 dnů po poslední dávce, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
SAE byly AE s výjimkou nezávažných AE.
|
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Počet účastníků s klinicky významnými vitálními funkcemi: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Klinicky významné vitální funkce jsou definovány jako abnormální výsledek vitálních funkcí, který vede k nežádoucím účinkům vyvolaným léčbou.
Abnormální klinicky významné vitální funkce zahrnovaly hodnoty absolutního systolického krevního tlaku (TK) menší než (<) 90 milimetrů rtuťového sloupce (mmHg), maximální zvýšení nebo snížení větší nebo rovné (>=) 30 mmHg od výchozí hodnoty pro systolický TK; absolutní diastolický TK <50 mmHg s maximálním zvýšením nebo snížením >=20 mmHg od výchozí hodnoty a absolutními hodnotami srdeční frekvence <40 tepů za minutu (bpm), >120 tepů za minutu při měření vleže nebo vsedě, >140 tepů za minutu při měření ve stoje, teplota < 32 nebo >40 stupňů Celsia, dechová frekvence <10 nebo >50 dechů/minutu.
|
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Jakákoli změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
|
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou tělesné výšky od výchozí hodnoty: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Jakákoli změna tělesné výšky od výchozí hodnoty je zkoušejícím považována za klinicky významnou a bude zaznamenána jako AE související s léčbou.
|
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami laboratorních testů: Část B
Časové okno: Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Kritéria pro abnormality laboratorních testů zahrnovala: hemoglobin, hematokrit a červené krvinky (< 0,8*dolní hranice normálu[LLN]); leukocyty (<0,6/>1,5* horní
limit normálu [ULN]); krevní destičky (<0,5*LLN/>1,75*ULN);
neutrofily, lymfocyty (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
eozinofily, bazofily, monocyty (>1,2*ULN); celkový bilirubin (>1,5*ULN); aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza (>3*ULN), celkový protein, albumin (<0,8*LLN/>1,2*ULN);
kreatinin, močovina (>1,3*ULN); glukóza (<0,6*LLN/>1,5*ULN);
kyselina močová (>1,2 x ULN); sodík, draslík, chlorid, vápník, hydrogenuhličitan (<0,9*LLN/>1,1*ULN);
červené krvinky v moči (RBC), bílé krvinky v moči (WBC), epiteliální buňky moči (>=6 vysoce výkonných polí), bakterie v moči >20 vysoce výkonné pole; kvalitativní hodnoty glukózy, ketonů a bílkovin v moči >=1 v testu močovou proužky.
Byl hlášen celkový počet účastníků s jakýmikoli laboratorními abnormalitami.
|
Týden 22 až 3 roky (konec studia nebo část B)
|
Změna od výchozího stavu u audiologických vyšetření v 6., 12., 20., 44. týdnu a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
K posouzení funkce sluchového systému (fyzické testy: tympanometrie a otoakustické emise) a citlivosti sluchu (behaviorální test: rozpoznávání slov a prahy čistého tónu a řeči) budou použita standardní vývojově vhodná audiologická vyšetření vhodná pro jednotlivé účastníky.
|
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Změna od výchozího stavu v kognitivním a motorickém rozvoji hodnocená pomocí Mullenovy škály raného učení (MSEL) v 6., 12., 20., 44. týdnu a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
MSEL je standardizovaný vývojový test pro děti, který se skládá z pěti subškál: jemná motorika, vizuální příjem, expresivní jazyk, receptivní jazyk a volitelná pátá škála hrubé motoriky (škála zahrnuje stání, chůzi a běh), která měří dovednosti pouze do 36 měsíců.
Hrubé skóre se uvádí pro každou doménu subškály.
Potenciální rozsahy skóre jsou následující: Vizuální příjem: 33 položek, rozsah skóre = 0-50, Jemná motorika: 30 položek, rozsah skóre = 0-49, Receptivní jazyk: 33 položek, rozsah skóre = 0-48, Výrazný jazyk: 28 položek, rozsah skóre= 0-50.
Vyšší hrubé skóre znamená pokročilejší schopnosti v dané sekci.
|
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Změna sluchové odezvy mozkového kmene (ABR) od výchozí hodnoty hodnocená pomocí standardního klinického pediatrického skóre v týdnu 6, 12, 20, 44 a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
ABR je napěťová odezva vyvolaná akustickými podněty při zpracování zvuku podél sluchové dráhy.
Skládá se z elektrických signálů, které jsou výsledkem součtu zvukem vyvolané aktivity podél sluchového nervu a jader mozkového kmene.
Analýza ABR určuje intenzitu zvuku, při které se poprvé objeví nervová odpověď (prah slyšení).
Mezi další sledované parametry patří amplituda (počet aktivujících neuronů), latence (rychlost přenosu), interpeak latence (doba mezi vrcholy) a interaurální latence (rozdíl v latenci vlny V mezi ušima).
Interpeak latence I-V interval (neboli centrální přenosový čas) je považován za nejspolehlivější index funkce mozkového kmene.
Hodnocení sluchové odpovědi mozkového kmene bylo založeno na standardních kritériích klinického hodnocení u dětí: mírná ztráta sluchu: 21-40 decibelů úroveň sluchu (dBHL), střední ztráta sluchu: 41-70 dBHL, těžká ztráta sluchu: 71-90 dBHL, hluboká ztráta sluchu: 91dBHL .
|
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu změny klinického lékaře (CGIC) pomocí Likertova skóre v týdnu 6, 12, 20, 44 a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Clinician-CGIC provádí klinik, který je vyškolen v provádění neurologických vyšetření.
CGIC se měří pomocí 7bodové Likertovy škály v rozsahu od 1 = „velmi výrazně lepší“ do 7 = „velmi mnohem horší“.
Pokud hodnotitel zaznamená zlepšení nebo zhoršení na stupnici, hodnotitel by měl uvést hlavní faktor hlášených změn skóre.
|
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu změny pečovatele (CGIC) pomocí Likertova skóre v týdnu 6, 12, 20, 44 a poté každých 24 týdnů až do konce léčby (EOT: 3 roky)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Pečovatel-CGIC vyplní odpovědný rodič nebo zákonný zástupce.
CGIC se měří pomocí 7bodové Likertovy škály v rozsahu od 1 = „velmi výrazně lepší“ do 7 = „velmi mnohem horší“.
Pokud pečovatel zaznamená zlepšení nebo zhoršení na stupnici, měl by uvést hlavní důvod hlášených změn skóre.
|
Výchozí stav, týden 6, 12, 20, 44, poté každých 24 týdnů až do EOT (3 roky)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (OČEKÁVANÝ)
1. května 2020
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
30. října 2022
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
30. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. září 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
27. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
22. července 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. července 2020
Naposledy ověřeno
1. července 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Lymfatická onemocnění
- Neurokognitivní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Demence
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Frontotemporální lobární degenerace
- Histiocytóza, non-Langerhansovy buňky
- Histiocytóza
- Frontotemporální demence
- Vyberte si nemoc mozku
- Niemann-Pickovy choroby
- Niemann-Pickova choroba, typ A
- Niemann-Pickova choroba, typ C
Další identifikační čísla studie
- VTS270-303
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C
-
Eline C. B. EskesNáborAsmd, viscerální typHolandsko
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...NeznámýNiemann-Pickova choroba, typ C1Čína
-
National Eye Institute (NEI)DokončenoNiemann Pickovy chorobySpojené státy, Spojené království
-
Cyclo Therapeutics, Inc.NáborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy, Španělsko, Izrael, Tchaj-wan, Brazílie, Německo, Austrálie, Polsko, Krocan, Itálie, Spojené království
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba typu CSpojené státy
-
ActelionDokončeno
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...UkončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.DokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Izrael, Švédsko, Spojené království
-
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
Klinické studie na VTS-270
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba typu CSpojené státy
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...UkončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Krocan, Švýcarsko, Německo, Nový Zéland, Singapur, Francie
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba, typ CKostarika
-
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Mandos LLCDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Německo, Francie, Nový Zéland, Singapur, Španělsko, Krocan
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...NáborNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy
-
AxeroVision, Inc.DokončenoDysfunkce Meibomské žlázy | Zadní blefaritidaSpojené státy
-
Helen S. Driver, PhDBraebon Medical Corporation; National Research Council, CanadaDokončeno
-
University of MinnesotaZatím nenabírámeAdductor Spasmodic Dysfonia | Laryngeální dystonie | Abduktor spastická dysfonieSpojené státy