Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba ALS související s FUS pomocí betamethasonu – studie TRANSLATE (TRANSLATE)

9. února 2020 aktualizováno: Edward Kasaraskis

Provedením této studie výzkumník doufá, že se dozví více o potenciální příčině amyotrofické laterální sklerózy (ALS) zvané „oxidační stres“. Oxidační stres je v podstatě nerovnováha mezi produkcí určitých chemických látek v těle nazývaných „volné radikály“ a schopností těla působit proti jejich škodlivým účinkům nebo je detoxikovat prostřednictvím neutralizace antioxidanty. Předpokládá se, že faktory, jako je expozice životního prostředí (chemikálie a olovo), strava, kouření, konzumace alkoholu, fyzická aktivita a psychický stres, způsobují oxidační stres uvnitř těla.

Provedením této studie výzkumník doufá, že zjistí, zda FDA schválený steroidní lék zvaný Betamethason obnoví celkovou antioxidační aktivitu pacientů fALS s mutacemi v genu Fused in Sarcoma (gen FUS).

Účastníci, kteří souhlasí s účastí na této výzkumné studii, souhlasí s následujícími povinnostmi:

  • Zúčastněte se všech plánovaných návštěv
  • Informujte lékaře studie o všech onemocněních, neočekávaných nebo obtížných vedlejších účincích nebo jakýchkoli jiných zdravotních problémech, které se během studie vyskytnou
  • Buďte naprosto upřímní s jejich odpověďmi na všechny otázky
  • Poraďte se se svým lékařem, než začnete užívat jakékoli nové léky, ať už předepsané nebo „volně prodejné“, dokonce i vitamíny a bylinné doplňky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Půjde o jednoduše zaslepenou farmakokinetickou a farmakodynamickou studii intramuskulárního (IM) betamethasonu u pacientů s ALS a příbuzných bez ALS z rodin s mutací v genu FUS. Účastníci zůstávají zaslepeni, pokud jde o jejich genotyp.

Betamethason je lék schválený FDA a je dostupný pouze v IM dávkovací formě (Celestone®). Toto bude proof-of-concept translační studie postavená na objevech našeho výzkumného týmu na University of Kentucky. Všichni účastníci obdrží aktivní drogu.

Výzkumné postupy budou prováděny na University of Kentucky (UK) Albert B. Chandler Hospital, Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. Účastníci se budou muset dostavit do Centra pro klinickou a translační vědu (CCTS) ve 3. patře (místnost C300) pavilonu H v nemocnici Alberta B. Chandlera ve Spojeném království za účelem souhlasné/screeningové návštěvy. Pokud budou shledáni způsobilými a mají nárok na studii, budou účastníci požádáni, aby dali dobrovolný písemný souhlas s účastí.

Po podepsání formuláře souhlasu budou účastníci přijati na 2 noci (přibližně 48 hodin) do nemocnice Alberta B. Chandlera ve Spojeném království, lůžkové jednotky CCTS, 5. patro, 5. severní křídlo nemocnice. Proběhnou následující testy a postupy:

  • Neurologické vyšetření
  • Budou měřeny vitální funkce (krevní tlak, srdeční frekvence a frekvence dýchání).
  • Bude shromažďována lékařská a medikační anamnéza
  • Dotazník
  • bude odebrán vzorek krve pro farmakokinetické a farmakodynamické testování*
  • Účastníci budou také požádáni, aby si otestovali své dechové a fyzické schopnosti.

Studované léčivo (betamethason fosfát sodný/betamethason acetát [Celestone® Soluspan®]) bude injikováno do svalu, jako je paže nebo hýždě – bude to první ze čtyř injekcí studovaného léčiva podaných během studie.

24 hodin po první injekci studovaného léčiva a ještě v nemocnici bude studovaný léčivý přípravek znovu injikován do svalu, jako je paže nebo hýždě – bude to druhá ze čtyř injekcí podaného studovaného léčiva. během studia.

Po tomto druhém ošetření a poté, co lékař studie určí, že je bezpečné, bude účastník propuštěn z nemocnice. Zůstanou přes noc v místním motelu a čekají na odběr krve, hodnocení, testování a 3. léčbu studovaným lékem další den.

Účastníkům, kteří nebydlí v blízkosti nemocnice, bude ubytování v motelu poskytnuto zdarma na přenocování mezi 48hodinovou návštěvou a 72hodinovou plánovanou následnou návštěvou.

72 hodin po první injekci studovaného léčiva bude studované léčivo znovu injikováno do svalu, jako je paže nebo hýždě - toto bude čtvrtá a poslední ze čtyř injekcí podaných během studie. Po tomto čtvrtém ošetření a poté, co lékař studie určí, zda je bezpečné, bude účastníkům dovoleno odejít.

Návštěvy 72 hodin (3. den), 168 hodin (7. den) a 336 hodin (14. den) zaberou každá přibližně 1 hodinu. Přibližná celková doba, po kterou budou účastníci požádáni, aby se dobrovolně zúčastnili této studie, je 51 hodin během 336 hodin (14 dní) trvání této výzkumné studie.

Účastníci nebo jejich pojišťovna, Medicare nebo Medicaid budou zodpovědní za náklady na veškerou běžnou lékařskou péči a léčbu, kterou by normálně dostali kvůli svému stavu. Univerzita v Kentucky nemusí mít povoleno účtovat pojišťovnám, Medicare nebo Medicaid za lékařské procedury prováděné výhradně pro výzkum.

Účastníkovi ani jeho poskytovateli nebudou účtovány náklady na žádný z postupů provedených pro výzkumnou studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40475
        • University of Kentucky Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza familiární ALS (fALS)
  • Příbuzný osoby fALS a nesoucí gen FUS

Kritéria vyloučení:

  • Do 20 let nebo nad 80 let
  • Nemůže tolerovat steroidy, včetně betamethasonu
  • Nejsou ochotni nebo schopni se zúčastnit všech plánovaných výzkumných návštěv
  • V současné době se účastní další klinické studie léčiv
  • Závažné neurologické onemocnění jiné než ALS
  • Těhotná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1 - Amyotrofická laterální skleróza
Betamethason fosfát sodný/betamethason acetát (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM jednou denně po dobu čtyř dnů
Lék: Betamethason fosfát sodný/betamethason acetát (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM jednou denně po dobu čtyř dnů
Účastníkům budou během studie podány čtyři IM injekce
Aktivní komparátor: Rameno 2 - Familiární amyotrofická laterální skleróza
Betamethason fosfát sodný/betamethason acetát (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM jednou denně po dobu čtyř dnů
Lék: Betamethason fosfát sodný/betamethason acetát (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM jednou denně po dobu čtyř dnů
Účastníkům budou během studie podány čtyři IM injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické hladiny betamethasonu
Časové okno: 14 dní
Krev bude odebírána v několika časových bodech (základní hodnota, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, den 7 a den 14) pro analýzu hladin betametazonu. Data budou hlášena jako změna betamethasonu v průběhu času.
14 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické hladiny karbonylu proteinu
Časové okno: 14 dní
Krev bude odebírána v několika časových bodech (základní linie, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, den 7 a den 14) pro analýzu hladin karbonylu proteinu. Data budou hlášena jako změna karbonylu proteinu v průběhu času.
14 dní
Plazmatické hladiny superoxiddismutázy
Časové okno: 14 dní
Krev bude odebírána v několika časových bodech (základní hodnota, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, den 7 a den 14) pro analýzu hladin superoxiddismutázy. Data budou hlášena jako změna superoxiddismutázy v průběhu času.
14 dní
Plazmatické hladiny peroxidu
Časové okno: 14 dní
Krev bude odebírána v několika časových bodech (základní hodnota, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, den 7 a den 14) pro analýzu hladin peroxidu. Data budou hlášena jako změna peroxidu v průběhu času.
14 dní
Plazmatické hladiny glutathiondisulfidu
Časové okno: 14 dní
Krev bude odebírána v několika časových bodech (základní linie, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, den 7 a den 14) pro analýzu hladin glutathion disulfidu. Data budou hlášena jako změna Glutathion disulfidu v průběhu času.
14 dní
Plazmatické hladiny glutathionu
Časové okno: 14 dní
Krev bude odebírána v několika časových bodech (základní linie, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, den 7 a den 14) pro analýzu hladin glutathion disulfidu. Data budou hlášena jako změna Glutathion disulfidu v průběhu času.
14 dní

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pomalá vitální kapacita
Časové okno: 14 dní
Účastníci budou foukat do spirometru přirozenou rychlostí výdechu, aby změřili vitální kapacitu jejich dýchacího systému. Data budou hlášena jako změna vitální kapacity v průběhu času.
14 dní
Maximální dobrovolná ventilace (MVV)
Časové okno: 14 dní
Účastníci se nadechnou co nejhlouběji a nejrychleji do spirometru, aby v průběhu 15 sekund vyhodnotili funkci dýchání. Data budou hlášena jako změna MMV v průběhu času.
14 dní
Síla úchopu
Časové okno: 14 dní
Účastníci zmáčknou dynamometr, který bude měřit maximální sílu generovanou v mmHG. Data budou hlášena jako změna síly úchopu v průběhu času.
14 dní
Manuální zručnost
Časové okno: 14 dní
Účastníci budou mít změřeny jejich hrubé pohyby paží, rukou a prstů a jejich jemné motorické kapacity pomocí hodnocení Purdue Pegboard. Test zahrnuje umístění malých kolíků do desky v různém rozsahu natažení končetin. Účastníci jsou bodováni podle počtu kolíčků, které mohou umístit v 30sekundovém hodnocení. Data jsou prezentována jako změna počtu kolíků umístěných v průběhu času.
14 dní
Hodnocení sedět a stát
Časové okno: 14 dní
Účastníci budou načasováni ve schopnosti vstát ze sedu do stoje zcela vzpřímeně. Data jsou prezentována jako změna v čase, která má růst v čase.
14 dní
Hodnocení časové procházky
Časové okno: 14 dní
Účastníci budou mít čas ve své schopnosti ujít 20 stop. Data jsou prezentována jako změna v čase k překonání vzdálenosti v čase.
14 dní
Izometrické generování síly
Časové okno: 14 dní
Pomocí přesného testu izometrické síly končetin (ATLIS) budou účastníci měřeni jejich statická izometrická síla končetin. Data jsou prezentována jako změna síly končetin v průběhu času.
14 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Edward Kasaraskis

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Edward Kasarskis, MD, University Of Kentucky

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 17-0159-F6A

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení