Léčba ALS související s FUS pomocí betamethasonu – studie TRANSLATE (TRANSLATE)

Půjde o jednoduše zaslepenou farmakokinetickou a farmakodynamickou studii intramuskulárního (IM) betamethasonu u pacientů s ALS a příbuzných bez ALS z rodin s mutací v genu FUS. Účastníci zůstávají zaslepeni, pokud jde o jejich genotyp.

Betamethason je lék schválený FDA a je dostupný pouze v IM dávkovací formě (Celestone®). Toto bude proof-of-concept translační studie postavená na objevech našeho výzkumného týmu na University of Kentucky. Všichni účastníci obdrží aktivní drogu.

Výzkumné postupy budou prováděny na University of Kentucky (UK) Albert B. Chandler Hospital, Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. Účastníci se budou muset dostavit do Centra pro klinickou a translační vědu (CCTS) ve 3. patře (místnost C300) pavilonu H v nemocnici Alberta B. Chandlera ve Spojeném království za účelem souhlasné/screeningové návštěvy. Pokud budou shledáni způsobilými a mají nárok na studii, budou účastníci požádáni, aby dali dobrovolný písemný souhlas s účastí.

Po podepsání formuláře souhlasu budou účastníci přijati na 2 noci (přibližně 48 hodin) do nemocnice Alberta B. Chandlera ve Spojeném království, lůžkové jednotky CCTS, 5. patro, 5. severní křídlo nemocnice. Proběhnou následující testy a postupy:

• Neurologické vyšetření
• Budou měřeny vitální funkce (krevní tlak, srdeční frekvence a frekvence dýchání).
• Bude shromažďována lékařská a medikační anamnéza
• Dotazník
• bude odebrán vzorek krve pro farmakokinetické a farmakodynamické testování*
• Účastníci budou také požádáni, aby si otestovali své dechové a fyzické schopnosti.

Studované léčivo (betamethason fosfát sodný/betamethason acetát [Celestone® Soluspan®]) bude injikováno do svalu, jako je paže nebo hýždě – bude to první ze čtyř injekcí studovaného léčiva podaných během studie.

24 hodin po první injekci studovaného léčiva a ještě v nemocnici bude studovaný léčivý přípravek znovu injikován do svalu, jako je paže nebo hýždě – bude to druhá ze čtyř injekcí podaného studovaného léčiva. během studia.

Po tomto druhém ošetření a poté, co lékař studie určí, že je bezpečné, bude účastník propuštěn z nemocnice. Zůstanou přes noc v místním motelu a čekají na odběr krve, hodnocení, testování a 3. léčbu studovaným lékem další den.

Účastníkům, kteří nebydlí v blízkosti nemocnice, bude ubytování v motelu poskytnuto zdarma na přenocování mezi 48hodinovou návštěvou a 72hodinovou plánovanou následnou návštěvou.

72 hodin po první injekci studovaného léčiva bude studované léčivo znovu injikováno do svalu, jako je paže nebo hýždě - toto bude čtvrtá a poslední ze čtyř injekcí podaných během studie. Po tomto čtvrtém ošetření a poté, co lékař studie určí, zda je bezpečné, bude účastníkům dovoleno odejít.

Návštěvy 72 hodin (3. den), 168 hodin (7. den) a 336 hodin (14. den) zaberou každá přibližně 1 hodinu. Přibližná celková doba, po kterou budou účastníci požádáni, aby se dobrovolně zúčastnili této studie, je 51 hodin během 336 hodin (14 dní) trvání této výzkumné studie.

Účastníci nebo jejich pojišťovna, Medicare nebo Medicaid budou zodpovědní za náklady na veškerou běžnou lékařskou péči a léčbu, kterou by normálně dostali kvůli svému stavu. Univerzita v Kentucky nemusí mít povoleno účtovat pojišťovnám, Medicare nebo Medicaid za lékařské procedury prováděné výhradně pro výzkum.

Účastníkovi ani jeho poskytovateli nebudou účtovány náklady na žádný z postupů provedených pro výzkumnou studii.