Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nirogacestat pro dospělé s desmoidním nádorem/agresivní fibromatózou (DT/AF) (DeFi)

19. srpna 2026 aktualizováno: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 nirogacestat versus placebo u dospělých pacientů s progredujícími desmoidními nádory/agresivní fibromatózou (DT/AF)

Tato studie hodnotí nirogacestat (PF-03084014) v léčbě desmoidního tumoru/agresivní fibromatózy (DT/AF). Ve dvojitě zaslepené fázi bude polovina účastníků dostávat nirogacestat, zatímco druhá polovina dostane placebo. Jakmile budou účastníci způsobilí vstoupit do otevřené fáze, dostanou nirogacestat.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Desmoidní nádory, označované také jako agresivní fibromatóza, jsou vzácné, lokálně invazivní, pomalu rostoucí nádory měkkých tkání. Ačkoli jsou desmoidní nádory považovány za benigní kvůli své neschopnosti metastázovat, mohou u pacientů způsobit významnou morbiditu a příležitostně mortalitu.

Nirogacestat (PF-03084014) je silný, malomolekulární, selektivní, reverzibilní, nekompetitivní inhibitor γ-sekretázy (GS) s potenciální protinádorovou aktivitou.

Nirogacestat je zkoumán pro léčbu desmoidních nádorů kvůli své schopnosti vázat se na GS, blokující proteolytickou aktivaci Notch receptorů. Předchozí údaje z klinických studií ukázaly, že signalizace Notch hraje důležitou roli ve vývoji rakoviny. Inhibice signalizace Notch je tedy důležitou strategií terapeutické léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
142

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgie, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Holandsko, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525GA
        • Radboud university medical centre
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Itálie, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milan, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Itálie, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Německo, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Dvojitě zaslepená kritéria zahrnutí klíče:

  • Účastník histologicky potvrdil DT/AF (místním patologem před informovaným souhlasem), který progredoval o ≥ 20 %, jak bylo změřeno pomocí RECIST v1.1 během 12 měsíců od skenování screeningové návštěvy.

  • Účastník má:

    1. Naivní léčba, měřitelně progredující DT/AF, která není považována za vhodnou k operaci bez rizika významné morbidity; NEBO
    2. Rekurentní, měřitelně progredující DT/AF po alespoň jedné linii terapie; NEBO
    3. Refrakterní, měřitelně progredující DT/AF po alespoň jedné linii terapie.
  • Účastník má nádor DT/AF, kde pokračující progresivní onemocnění nebude mít za následek bezprostřední významné riziko pro účastníka.
  • Účastník souhlasí s poskytnutím archivní nebo nové nádorové tkáně pro opětovné potvrzení onemocnění.
  • Pokud je účastník v současné době léčen jakoukoli terapií pro léčbu DT/AF, musí být tato léčba dokončena alespoň 28 dní (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studijní léčby. Všechny toxicity z předchozí léčby musí být vyřešeny na ≤ 1. stupeň nebo klinický výchozí stav.
  • Účastníci, kteří dostávají chronická nesteroidní protizánětlivá léčiva (NSAID) jako léčbu jiných stavů než DT/AF, je musí dostávat před zdokumentovaným progresivním onemocněním DT/AF (kritéria pro zařazení 2) a ve stabilní dávce po dobu nejméně 28 dnů. před první dávkou studijní léčby.
  • Účastník má při screeningu výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  • Účastník má adekvátní funkci orgánů a kostní dřeně.

Dvojitě zaslepená kritéria vyloučení klíče:

  • Účastník má známý malabsorpční syndrom nebo již existující gastrointestinální stavy, které mohou zhoršit absorpci nirogacestatu.
  • Účastník prodělal do 6 měsíců od podpisu informovaného souhlasu některý z následujících stavů: klinicky významné srdeční onemocnění (třída III nebo IV New York Heart Association), infarkt myokardu, těžká/nestabilní angina pectoris, bypass koronární/periferní tepny, symptomatické městnavé srdeční selhání, cerebrovaskulární příhoda, tranzitorní ischemická ataka nebo symptomatická plicní embolie.
  • Účastník má při screeningu abnormální QT interval.
  • Účastník současně užívá léky, o kterých je známo, že prodlužují interval QT/QTcF, včetně antiarytmik třídy Ia a třídy III v době informovaného souhlasu. Neantiarytmické léky, které mohou prodloužit QT/QTcF interval, jsou povoleny za předpokladu, že účastník nemá další rizikové faktory pro Torsades de Pointes (TdP).
  • Účastník má vrozený syndrom dlouhého QT.
  • Účastník má v anamnéze další rizikové faktory pro Torsades de Pointes (TdP) (např. srdeční selhání, hypokalémie, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu).
  • Účastník měl v posledních 5 letech v době informovaného souhlasu lymfom, leukémii nebo jakoukoli malignitu, s výjimkou jakéhokoli lokálně se opakujícího karcinomu, který byl léčen kurativním způsobem (např. resekovaný bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, povrchový karcinom močového měchýře, karcinom v situ děložního čípku nebo prsu), bez známek metastatického onemocnění po dobu 3 let v době informovaného souhlasu.
  • Účastník má současnou nebo chronickou anamnézu onemocnění jater nebo známé abnormality jater nebo žlučových cest (kromě Gilbertova syndromu nebo asymptomatických žlučových kamenů).
  • Účastník dříve dostal nebo v současné době dostává terapii GS inhibitory nebo anti-Notch protilátkovou terapii.
  • Účastník v současné době používá jakoukoli léčbu DT/AF včetně inhibitorů tyrozinkinázy (TKI), NSAID (chronické denní užívání) nebo jakoukoli hodnocenou léčbu 28 dní (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studijní léčby.

NEBO

Účastník zahájil jakoukoli léčbu DT/AF po zdokumentovaném progresivním onemocnění DT/AF.

  • Účastník v současné době užívá nebo předpokládá použití potravin nebo léků, které jsou známé silnými/středně silnými inhibitory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo silnými induktory CYP3A během 14 dnů před první dávkou studijní léčby.
  • Účastník má pozitivní test na protilátky proti viru lidské imunodeficience.
  • Účastník má při screeningu přítomnost povrchového antigenu hepatitidy B.
  • Účastník má pozitivní výsledek testu na protilátky proti hepatitidě C nebo na ribonukleovou kyselinu (RNA) na hepatitidu C při screeningu nebo do 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Účastník není schopen tolerovat MRI nebo pro koho je MRI kontraindikováno.
  • Účastník s aktivní nebo chronickou infekcí v době informovaného souhlasu a během období screeningu.
  • Účastník prodělal během 1 roku od podpisu informovaného souhlasu jiné závažné akutní nebo chronické zdravotní nebo psychiatrické stavy.
  • Účastník není schopen dodržet postupy související se studií (mimo jiné včetně vyplňování výsledků elektronické zprávy pacienta (ePRO) nebo dotazníky ePRO nejsou dostupné v preferovaném jazyce účastníka).

Otevřené zahrnutí klíče

  • Účastník je zařazen do dvojitě zaslepené fáze, když byl pozorován odhadovaný počet příhod PFS a byla dokončena primární analýza PFS; NEBO
  • Účastník je randomizován tak, aby dostával placebo ve dvojitě zaslepené fázi a Central Imaging Review určí, že účastník má radiografické progresivní onemocnění; NEBO
  • Účastník je randomizován tak, aby dostával nirogacestat ve dvojitě zaslepené fázi a Central Imaging Review určí, že účastník má radiografické progresivní onemocnění, ale účastník má klinický přínos bez významné toxicity (jak určil zkoušející).
  • Účastník má adekvátní funkci orgánů a kostní dřeně

Otevřené vyloučení klíče

  • Účastník potřebuje chirurgický zákrok, aby se zabránilo dysfunkci orgánů.
  • Účastník předčasně ukončil dvojitě zaslepenou fázi z jakéhokoli jiného důvodu, než je radiografické progresivní onemocnění (jak bylo stanoveno Central Imaging Review).
  • U účastníka se vyvinulo souběžné onemocnění/stav, který by podle názoru zkoušejícího představoval riziko pro celkové zdraví, pokud by se do této studie zapsal.
  • Účastník zahájil novou léčbu DT/AF poté, co Central Imaging Review určí, že účastník má radiografické progresivní onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dvojitě slepá fáze - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg perorálně dvakrát denně
Lék: Nirogacestat perorální tableta
Tableta Nirogacestat
Ostatní jména:
  • PF-03084014
Experimentální: Otevřená fáze - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg perorálně dvakrát denně
Lék: Nirogacestat perorální tableta
Tableta Nirogacestat
Ostatní jména:
  • PF-03084014
Komparátor placeba: Dvojitě slepá fáze - Placebo
Placebo ústy, dvakrát denně
Lék: Placebo perorální tableta
Cukrová pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tabletu nirogacestatu 50 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS) Definováno jako doba od randomizace do data posouzení progrese nebo smrti z jakékoli příčiny.
Časové okno: První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do přibližně 2 let
Progrese bude stanovena radiograficky pomocí RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) nebo klinicky podle hodnocení zkoušejícího. Klinická progrese je definována jako nástup nebo zhoršení příznaků vedoucí k celkovému zhoršení zdravotního stavu, které způsobí trvalé přerušení studijní léčby a zahájení urgentní léčby (např. DT/AF. Události klinické progrese budou posuzovány nezávislou zaslepenou centrální komisí pro posuzování koncových bodů (EAC), která kvalifikuje události klinické progrese pro zahrnutí do koncového bodu PFS před odslepením studie podle charty EAC Review Charter.
První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do přibližně 2 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cílová míra odezvy pomocí kritérií RECIST verze 1.1.
Časové okno: První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Míra objektivní odpovědi (ORR) je definována jako podíl účastníků, kteří mají potvrzenou nejlepší celkovou odpověď (BOR) CR nebo PR centrálním čtenářem pomocí kritérií RECIST v1.1. Do hodnocení ORR budou zahrnuty odpovědi získané až do progrese nebo posledního hodnotitelného hodnocení při absenci progrese. Žádné odpovědi, ke kterým došlo po obdržení nové protinádorové terapie, však nebudou zahrnuty. ORR je prezentováno procenty respondentů.
První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od základní hodnoty v cyklu 10 ve skóre průměrné intenzity bolesti (API) krátkého inventáře bolesti (BPI).
Časové okno: Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Stručný inventář bolesti se skládá z 9 otázek a využívá 11bodovou číselnou stupnici hodnocení bolesti od 0 do 10 měřící závažnost od „žádné bolesti“ po „bolest tak hroznou, jak si dovedete představit“, s 24hodinovou periodou vzpomínání. Průměrná intenzita bolesti se vypočítá jako 7denní průměr (pokud jsou k dispozici výsledky alespoň za 4 dny pro NÁVŠTĚVU) stručné inventarizační otázky bolesti č. 3 – Nejhorší bolest za posledních 24 hodin. Nižší skóre znamená větší úlevu od bolesti. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (0, 8) pro Nirogacestat a (0,9) pro placebo. Pozitivní změna od základní hodnoty znamená zhoršení průměrné intenzity bolesti a negativní změna od základní hodnoty znamená zlepšení průměrné intenzity bolesti. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-7, 3) pro Nirogacestat a (-5, 5) pro placebo.
Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od základní hodnoty v cyklu 10 v GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) – celkové skóre
Časové okno: Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Škála příznaků DEsmoidního nádoru je 11bodová číselná hodnotící stupnice od 0 do 10, která měří závažnost od „žádné“ po „tak špatné, jak si dokážete představit“, s 24hodinovou dobou stažení. Celkové skóre příznaků se vypočítá jako průměr položek bolesti (položky 1-3) jako jediné skóre, poté jako střední hodnota s položkami 4-7). Týdenní souhrnné skóre bude vytvořeno zprůměrováním denních skóre za období 7 dní před každou návštěvou. Týdenní skóre bude odvozeno pouze v případě, že 4 nebo více z období 7 dnů nemá chybějící skóre. V analýzách bude použito týdenní souhrnné skóre. Není-li možné vypočítat žádné týdenní souhrnné skóre, budou údaje účastníka při této návštěvě považovány za chybějící. Vyšší skóre představuje horší závažnost symptomů. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (0,7) pro Nirogacestat a (0,10) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení symptomů. Minimální a maximální změna od výchozí hodnoty je (-6,1) pro Nirogacestat a (-4,5) pro placebo.
Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od základní hodnoty v GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) – Skóre fyzické funkční domény
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, průměrně 2 roky.
Položky jsou hodnoceny na 5-bodové Likertově škále v rozsahu od „nikdy“ po „vždy“ pro měření frekvence, se 7denní periodou opakování. Skóre fyzické funkce domény se vypočítá jako průměr položky 01 Pohyb, Položka 02 Dosažení (frekvence), Položka 06 Intenzivní aktivita, Položka 7 Střední aktivita a Položka 08 Dosaženo méně. Vyšší skóre představuje nejhorší závažnost dopadu. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (1, 5) pro Nirogacestat a (1,5) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty znamená zhoršení dopadu a negativní změna od výchozí hodnoty znamená zlepšení dopadu. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-3, 0) pro Nirogacestat a (-1, 2) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, průměrně 2 roky.
Změna od výchozího stavu v cyklu 10 v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – jádro 30 (QLQ-C30) Globální zdravotní stav/kvalita života (GHS/QoL).
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Byl použit EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 verze 3.0 se 7denní lhůtou pro stažení. Skládá se ze 30 otázek se všemi položkami ohodnocenými 1 („vůbec ne“) až 4 („velmi velmi“) s výjimkou 2 položek přispívajících ke globálnímu zdravotnímu stavu/QoL, které jsou ohodnoceny 1 („velmi špatné“). 7 ("výborné"). Přístroj poskytuje následující škály: 5 funkčních škál, 3 škály symptomů a škála globálního zdravotního stavu/kvality života. Vysoké skóre pro globální zdravotní stav/QoL představuje vysokou kvalitu života. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (33, 100) pro Nirogacestat a (8,92) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zlepšení globálního zdravotního stavu a negativní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení globálního zdravotního stavu. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-58, 67) pro Nirogacestat a (-67, 42) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od výchozího stavu v cyklu 10 v Evropské organizaci pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) Dotazník kvality života – jádro 30 (QLQ-C30) Fyzické fungování
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Byl použit EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 verze 3.0 se 7denní lhůtou pro stažení. Skládá se ze 30 otázek se všemi položkami ohodnocenými 1 („vůbec ne“) až 4 („velmi velmi“) s výjimkou 2 položek přispívajících ke globálnímu zdravotnímu stavu/QoL, které jsou ohodnoceny 1 („velmi špatné“). 7 ("výborné"). Přístroj poskytuje následující škály: 5 funkčních škál, 3 škály symptomů a škála globálního zdravotního stavu/kvality života. Vysoké skóre pro fyzickou funkční stupnici představuje vysokou/zdravou úroveň fungování. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (27 100) pro Nirogacestat a (7 100) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zlepšení globálního zdravotního stavu a negativní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení skóre fyzického fungování. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-7, 40) pro Nirogacestat a (-40, 27) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od výchozího stavu v cyklu 10 v Dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – jádro 30 (QLQ-C30) Fungování rolí.
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Byl použit EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 verze 3.0 se 7denní lhůtou pro stažení. Skládá se ze 30 otázek se všemi položkami ohodnocenými 1 („vůbec ne“) až 4 („velmi velmi“) s výjimkou 2 položek přispívajících ke globálnímu zdravotnímu stavu/QoL, které jsou ohodnoceny 1 („velmi špatné“). 7 ("výborné"). Přístroj poskytuje následující škály: 5 funkčních škál, 3 škály symptomů a škála globálního zdravotního stavu/kvality života. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zlepšení globálního zdravotního stavu a negativní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení globálního zdravotního stavu a funkčního skóre. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-17, 83) pro Nirogacestat a (-100, 50) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Bernd Kasper, MD, Mannheim University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NIR-DT-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

SpringWorks Therapeutics se zavázala k transparentnosti dat a sdílení dat pro další výzkum při zachování soukromí a důvěrnosti účastníků výzkumu. Příslušná data na úrovni pacienta z dokončených registračních klinických studií zpřístupní SpringWorks kvalifikovaným výzkumným pracovníkům po schválení přiměřených požadavků po zrušení identifikace/anonymizace v souladu s platnými zákony.

Časový rámec sdílení IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení