Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nirogacestat pro dospělé s desmoidním nádorem/agresivní fibromatózou (DT/AF) (DeFi)

17. ledna 2025 aktualizováno: SpringWorks Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 nirogacestat versus placebo u dospělých pacientů s progredujícími desmoidními nádory/agresivní fibromatózou (DT/AF)

Tato studie hodnotí nirogacestat (PF-03084014) v léčbě desmoidního tumoru/agresivní fibromatózy (DT/AF). Ve dvojitě zaslepené fázi bude polovina účastníků dostávat nirogacestat, zatímco druhá polovina dostane placebo. Jakmile budou účastníci způsobilí vstoupit do otevřené fáze, dostanou nirogacestat.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Desmoidní nádory, označované také jako agresivní fibromatóza, jsou vzácné, lokálně invazivní, pomalu rostoucí nádory měkkých tkání. Ačkoli jsou desmoidní nádory považovány za benigní kvůli své neschopnosti metastázovat, mohou u pacientů způsobit významnou morbiditu a příležitostně mortalitu.

Nirogacestat (PF-03084014) je silný, malomolekulární, selektivní, reverzibilní, nekompetitivní inhibitor γ-sekretázy (GS) s potenciální protinádorovou aktivitou.

Nirogacestat je zkoumán pro léčbu desmoidních nádorů kvůli své schopnosti vázat se na GS, blokující proteolytickou aktivaci Notch receptorů. Předchozí údaje z klinických studií ukázaly, že signalizace Notch hraje důležitou roli ve vývoji rakoviny. Inhibice signalizace Notch je tedy důležitou strategií terapeutické léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

142

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc, Institut Roi Albert II
      • Brussels, Belgie, 1000
        • Institut Jules Bordet-Medical Oncology
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1066
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Holandsko, 23333
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525GA
        • Radboud University Medical Centre
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Candiolo, Itálie, 10060
        • Istituto di Candiolo IRCCS Oncologia Medica
      • Milano, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Instituto Nazionale dei Tumori di Milano
      • Roma, Itálie, 00128
        • Policlinico Unvrsitario Campus Bio-Medico
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3JI
        • McGill University Health Centre
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mannheim, Německo, D-68167
        • Universitätsmedizin Mannheim
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW36JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, NW12PG
        • Department of Oncology, University College of London Hospital
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Cancer Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Mission Bay
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital-Anschutz Cancer Pavilion (ACP)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hosptial (MGH)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • DUMC/Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • James Cancer Hospital and Solove Research Institute at The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97201
        • Oregon Health & Science University-Center for Health & Healing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19106
        • Abramson Cancer Center at Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Clinical Science Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Dvojitě zaslepená kritéria zahrnutí klíče:

  • Účastník histologicky potvrdil DT/AF (místním patologem před informovaným souhlasem), který progredoval o ≥ 20 %, jak bylo změřeno pomocí RECIST v1.1 během 12 měsíců od skenování screeningové návštěvy.

  • Účastník má:

    1. Naivní léčba, měřitelně progredující DT/AF, která není považována za vhodnou k operaci bez rizika významné morbidity; NEBO
    2. Rekurentní, měřitelně progredující DT/AF po alespoň jedné linii terapie; NEBO
    3. Refrakterní, měřitelně progredující DT/AF po alespoň jedné linii terapie.
  • Účastník má nádor DT/AF, kde pokračující progresivní onemocnění nebude mít za následek bezprostřední významné riziko pro účastníka.
  • Účastník souhlasí s poskytnutím archivní nebo nové nádorové tkáně pro opětovné potvrzení onemocnění.
  • Pokud je účastník v současné době léčen jakoukoli terapií pro léčbu DT/AF, musí být tato léčba dokončena alespoň 28 dní (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studijní léčby. Všechny toxicity z předchozí léčby musí být vyřešeny na ≤ 1. stupeň nebo klinický výchozí stav.
  • Účastníci, kteří dostávají chronická nesteroidní protizánětlivá léčiva (NSAID) jako léčbu jiných stavů než DT/AF, je musí dostávat před zdokumentovaným progresivním onemocněním DT/AF (kritéria pro zařazení 2) a ve stabilní dávce po dobu nejméně 28 dnů. před první dávkou studijní léčby.
  • Účastník má při screeningu výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  • Účastník má adekvátní funkci orgánů a kostní dřeně.

Dvojitě zaslepená kritéria vyloučení klíče:

  • Účastník má známý malabsorpční syndrom nebo již existující gastrointestinální stavy, které mohou zhoršit absorpci nirogacestatu.
  • Účastník prodělal do 6 měsíců od podpisu informovaného souhlasu některý z následujících stavů: klinicky významné srdeční onemocnění (třída III nebo IV New York Heart Association), infarkt myokardu, těžká/nestabilní angina pectoris, bypass koronární/periferní tepny, symptomatické městnavé srdeční selhání, cerebrovaskulární příhoda, tranzitorní ischemická ataka nebo symptomatická plicní embolie.
  • Účastník má při screeningu abnormální QT interval.
  • Účastník současně užívá léky, o kterých je známo, že prodlužují interval QT/QTcF, včetně antiarytmik třídy Ia a třídy III v době informovaného souhlasu. Neantiarytmické léky, které mohou prodloužit QT/QTcF interval, jsou povoleny za předpokladu, že účastník nemá další rizikové faktory pro Torsades de Pointes (TdP).
  • Účastník má vrozený syndrom dlouhého QT.
  • Účastník má v anamnéze další rizikové faktory pro Torsades de Pointes (TdP) (např. srdeční selhání, hypokalémie, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu).
  • Účastník měl v posledních 5 letech v době informovaného souhlasu lymfom, leukémii nebo jakoukoli malignitu, s výjimkou jakéhokoli lokálně se opakujícího karcinomu, který byl léčen kurativním způsobem (např. resekovaný bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, povrchový karcinom močového měchýře, karcinom v situ děložního čípku nebo prsu), bez známek metastatického onemocnění po dobu 3 let v době informovaného souhlasu.
  • Účastník má současnou nebo chronickou anamnézu onemocnění jater nebo známé abnormality jater nebo žlučových cest (kromě Gilbertova syndromu nebo asymptomatických žlučových kamenů).
  • Účastník dříve dostal nebo v současné době dostává terapii GS inhibitory nebo anti-Notch protilátkovou terapii.
  • Účastník v současné době používá jakoukoli léčbu DT/AF včetně inhibitorů tyrozinkinázy (TKI), NSAID (chronické denní užívání) nebo jakoukoli hodnocenou léčbu 28 dní (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studijní léčby.

NEBO

Účastník zahájil jakoukoli léčbu DT/AF po zdokumentovaném progresivním onemocnění DT/AF.

  • Účastník v současné době užívá nebo předpokládá použití potravin nebo léků, které jsou známé silnými/středně silnými inhibitory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo silnými induktory CYP3A během 14 dnů před první dávkou studijní léčby.
  • Účastník má pozitivní test na protilátky proti viru lidské imunodeficience.
  • Účastník má při screeningu přítomnost povrchového antigenu hepatitidy B.
  • Účastník má pozitivní výsledek testu na protilátky proti hepatitidě C nebo na ribonukleovou kyselinu (RNA) na hepatitidu C při screeningu nebo do 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Účastník není schopen tolerovat MRI nebo pro koho je MRI kontraindikováno.
  • Účastník s aktivní nebo chronickou infekcí v době informovaného souhlasu a během období screeningu.
  • Účastník prodělal během 1 roku od podpisu informovaného souhlasu jiné závažné akutní nebo chronické zdravotní nebo psychiatrické stavy.
  • Účastník není schopen dodržet postupy související se studií (mimo jiné včetně vyplňování výsledků elektronické zprávy pacienta (ePRO) nebo dotazníky ePRO nejsou dostupné v preferovaném jazyce účastníka).

Otevřené zahrnutí klíče

  • Účastník je zařazen do dvojitě zaslepené fáze, když byl pozorován odhadovaný počet příhod PFS a byla dokončena primární analýza PFS; NEBO
  • Účastník je randomizován tak, aby dostával placebo ve dvojitě zaslepené fázi a Central Imaging Review určí, že účastník má radiografické progresivní onemocnění; NEBO
  • Účastník je randomizován tak, aby dostával nirogacestat ve dvojitě zaslepené fázi a Central Imaging Review určí, že účastník má radiografické progresivní onemocnění, ale účastník má klinický přínos bez významné toxicity (jak určil zkoušející).
  • Účastník má adekvátní funkci orgánů a kostní dřeně

Otevřené vyloučení klíče

  • Účastník potřebuje chirurgický zákrok, aby se zabránilo dysfunkci orgánů.
  • Účastník předčasně ukončil dvojitě zaslepenou fázi z jakéhokoli jiného důvodu, než je radiografické progresivní onemocnění (jak bylo stanoveno Central Imaging Review).
  • U účastníka se vyvinulo souběžné onemocnění/stav, který by podle názoru zkoušejícího představoval riziko pro celkové zdraví, pokud by se do této studie zapsal.
  • Účastník zahájil novou léčbu DT/AF poté, co Central Imaging Review určí, že účastník má radiografické progresivní onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dvojitě slepá fáze - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg perorálně dvakrát denně
Lék: Nirogacestat perorální tableta
Tableta Nirogacestat
Ostatní jména:
  • PF-03084014
Experimentální: Otevřená fáze - Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg perorálně dvakrát denně
Lék: Nirogacestat perorální tableta
Tableta Nirogacestat
Ostatní jména:
  • PF-03084014
Komparátor placeba: Dvojitě slepá fáze - Placebo
Placebo ústy, dvakrát denně
Lék: Placebo perorální tableta
Cukrová pilulka vyrobená tak, aby napodobovala tabletu nirogacestatu 50 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS) Definováno jako doba od randomizace do data posouzení progrese nebo smrti z jakékoli příčiny.
Časové okno: První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do přibližně 2 let
Progrese bude stanovena radiograficky pomocí RECIST v1.1 (Eisenhauer, 2009) nebo klinicky podle hodnocení zkoušejícího. Klinická progrese je definována jako nástup nebo zhoršení příznaků vedoucí k celkovému zhoršení zdravotního stavu, které způsobí trvalé přerušení studijní léčby a zahájení urgentní léčby (např. DT/AF. Události klinické progrese budou posuzovány nezávislou zaslepenou centrální komisí pro posuzování koncových bodů (EAC), která kvalifikuje události klinické progrese pro zahrnutí do koncového bodu PFS před odslepením studie podle charty EAC Review Charter.
První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do přibližně 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cílová míra odezvy pomocí kritérií RECIST verze 1.1.
Časové okno: První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Míra objektivní odpovědi (ORR) je definována jako podíl účastníků, kteří mají potvrzenou nejlepší celkovou odpověď (BOR) CR nebo PR centrálním čtenářem pomocí kritérií RECIST v1.1. Do hodnocení ORR budou zahrnuty odpovědi získané až do progrese nebo posledního hodnotitelného hodnocení při absenci progrese. Žádné odpovědi, ke kterým došlo po obdržení nové protinádorové terapie, však nebudou zahrnuty. ORR je prezentováno procenty respondentů.
První den každých 3 cyklů (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od základní hodnoty v cyklu 10 ve skóre průměrné intenzity bolesti (API) krátkého inventáře bolesti (BPI).
Časové okno: Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Stručný inventář bolesti se skládá z 9 otázek a využívá 11bodovou číselnou stupnici hodnocení bolesti od 0 do 10 měřící závažnost od „žádné bolesti“ po „bolest tak hroznou, jak si dovedete představit“, s 24hodinovou periodou vzpomínání. Průměrná intenzita bolesti se vypočítá jako 7denní průměr (pokud jsou k dispozici výsledky alespoň za 4 dny pro NÁVŠTĚVU) stručné inventarizační otázky bolesti č. 3 – Nejhorší bolest za posledních 24 hodin. Nižší skóre znamená větší úlevu od bolesti. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (0, 8) pro Nirogacestat a (0,9) pro placebo. Pozitivní změna od základní hodnoty znamená zhoršení průměrné intenzity bolesti a negativní změna od základní hodnoty znamená zlepšení průměrné intenzity bolesti. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-7, 3) pro Nirogacestat a (-5, 5) pro placebo.
Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od základní hodnoty v cyklu 10 v GOunder/Desmoid Tumor Research Tumor Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Symptom Scale (DTSS) – celkové skóre
Časové okno: Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Škála příznaků DEsmoidního nádoru je 11bodová číselná hodnotící stupnice od 0 do 10, která měří závažnost od „žádné“ po „tak špatné, jak si dokážete představit“, s 24hodinovou dobou stažení. Celkové skóre příznaků se vypočítá jako průměr položek bolesti (položky 1-3) jako jediné skóre, poté jako střední hodnota s položkami 4-7). Týdenní souhrnné skóre bude vytvořeno zprůměrováním denních skóre za období 7 dní před každou návštěvou. Týdenní skóre bude odvozeno pouze v případě, že 4 nebo více z období 7 dnů nemá chybějící skóre. V analýzách bude použito týdenní souhrnné skóre. Není-li možné vypočítat žádné týdenní souhrnné skóre, budou údaje účastníka při této návštěvě považovány za chybějící. Vyšší skóre představuje horší závažnost symptomů. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (0,7) pro Nirogacestat a (0,10) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení symptomů. Minimální a maximální změna od výchozí hodnoty je (-6,1) pro Nirogacestat a (-4,5) pro placebo.
Denně za posledních 7 dní každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od základní hodnoty v GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Tumor Impact Scale (DTIS) – Skóre fyzické funkční domény
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, průměrně 2 roky.
Položky jsou hodnoceny na 5-bodové Likertově škále v rozsahu od „nikdy“ po „vždy“ pro měření frekvence, se 7denní periodou opakování. Skóre fyzické funkce domény se vypočítá jako průměr položky 01 Pohyb, Položka 02 Dosažení (frekvence), Položka 06 Intenzivní aktivita, Položka 7 Střední aktivita a Položka 08 Dosaženo méně. Vyšší skóre představuje nejhorší závažnost dopadu. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (1, 5) pro Nirogacestat a (1,5) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty znamená zhoršení dopadu a negativní změna od výchozí hodnoty znamená zlepšení dopadu. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-3, 0) pro Nirogacestat a (-1, 2) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, průměrně 2 roky.
Změna od výchozího stavu v cyklu 10 v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – jádro 30 (QLQ-C30) Globální zdravotní stav/kvalita života (GHS/QoL).
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Byl použit EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 verze 3.0 se 7denní lhůtou pro stažení. Skládá se ze 30 otázek se všemi položkami ohodnocenými 1 („vůbec ne“) až 4 („velmi velmi“) s výjimkou 2 položek přispívajících ke globálnímu zdravotnímu stavu/QoL, které jsou ohodnoceny 1 („velmi špatné“). 7 ("výborné"). Přístroj poskytuje následující škály: 5 funkčních škál, 3 škály symptomů a škála globálního zdravotního stavu/kvality života. Vysoké skóre pro globální zdravotní stav/QoL představuje vysokou kvalitu života. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (33, 100) pro Nirogacestat a (8,92) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zlepšení globálního zdravotního stavu a negativní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení globálního zdravotního stavu. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-58, 67) pro Nirogacestat a (-67, 42) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od výchozího stavu v cyklu 10 v Evropské organizaci pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) Dotazník kvality života – jádro 30 (QLQ-C30) Fyzické fungování
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Byl použit EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 verze 3.0 se 7denní lhůtou pro stažení. Skládá se ze 30 otázek se všemi položkami ohodnocenými 1 („vůbec ne“) až 4 („velmi velmi“) s výjimkou 2 položek přispívajících ke globálnímu zdravotnímu stavu/QoL, které jsou ohodnoceny 1 („velmi špatné“). 7 ("výborné"). Přístroj poskytuje následující škály: 5 funkčních škál, 3 škály symptomů a škála globálního zdravotního stavu/kvality života. Vysoké skóre pro fyzickou funkční stupnici představuje vysokou/zdravou úroveň fungování. Minimum a maximum skutečného skóre jsou (27 100) pro Nirogacestat a (7 100) pro placebo. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zlepšení globálního zdravotního stavu a negativní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení skóre fyzického fungování. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-7, 40) pro Nirogacestat a (-40, 27) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Změna od výchozího stavu v cyklu 10 v Dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – jádro 30 (QLQ-C30) Fungování rolí.
Časové okno: Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky
Byl použit EORTC Quality of Life Questionnaire-Core 30 verze 3.0 se 7denní lhůtou pro stažení. Skládá se ze 30 otázek se všemi položkami ohodnocenými 1 („vůbec ne“) až 4 („velmi velmi“) s výjimkou 2 položek přispívajících ke globálnímu zdravotnímu stavu/QoL, které jsou ohodnoceny 1 („velmi špatné“). 7 ("výborné"). Přístroj poskytuje následující škály: 5 funkčních škál, 3 škály symptomů a škála globálního zdravotního stavu/kvality života. Pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zlepšení globálního zdravotního stavu a negativní změna od výchozí hodnoty indikovala zhoršení globálního zdravotního stavu a funkčního skóre. Minimální a maximální změna od základního skóre je (-17, 83) pro Nirogacestat a (-100, 50) pro placebo.
Poslední den každého cyklu (každý cyklus je 28 dní) po dokončení studie, v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SpringWorks Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bernd Kasper, MD, Mannheim university medical center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

7. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

24. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIR-DT-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

SpringWorks Therapeutics se zavázala k transparentnosti dat a sdílení dat pro další výzkum při zachování soukromí a důvěrnosti účastníků výzkumu. Příslušná data na úrovni pacienta z dokončených registračních klinických studií zpřístupní SpringWorks kvalifikovaným výzkumným pracovníkům po schválení přiměřených požadavků po zrušení identifikace/anonymizace v souladu s platnými zákony.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Desmoidní nádor

Klinické studie na Nirogacestat perorální tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit