Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost amifampridin fosfátu u spinální svalové atrofie 3 (SMA3)

29. listopadu 2023 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Dlouhodobá bezpečnostní studie amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 3

Dlouhodobá studie bezpečnosti amifampridin fosfátu u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 3.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů s diagnózou SMA typu 3 po delší dobu. Studie je plánována tak, aby zahrnovala přibližně 12 mužů a žen s SMA typu 3. Plánovaná délka účasti pro každého pacienta může být až 1 rok. Pacienti museli prokázat přínos během počáteční studie SMA-001.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Itálie, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Osoby způsobilé k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Účastnil se studie SMA-001
  2. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  3. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (lidský choriový gonadotropin v moči [HCG] na konci studie SMA-001); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
  4. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

KRITÉRIA PRO ZAHRNUTÍ A VYLOUČENÍ:

Osoby způsobilé k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Účastnil se studie SMA-001
  2. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  3. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (lidský choriový gonadotropin v moči [HCG] na konci studie SMA-001); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
  4. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

Jednotlivci, kteří splnili některá z vylučovacích kritérií v původním protokolu nebo níže uvedená, nejsou způsobilí k účasti ve studii:

  1. Epilepsie a v současné době užívám léky.
  2. Nekontrolované astma.
  3. Současné užívání se sultopridem.
  4. Současné užívání s léčivými přípravky s úzkým terapeutickým oknem.
  5. Současné užívání s léčivými přípravky, o kterých je známo, že způsobují prodloužení QTc.
  6. Klinicky významné abnormality na 12svodovém EKG podle názoru zkoušejícího.
  7. Subjekty s vrozenými QT syndromy.
  8. Kojení nebo těhotenství při screeningu nebo plánování těhotenství kdykoli během studie.
  9. Netolerovatelné vedlejší účinky související s amifampridinem
  10. Léčba zkoumaným lékem (jiným než amifampridin) nebo zařízením během účasti v této studii.
  11. Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat pacientovu účast ve studii, představuje pro pacienta další riziko nebo zkresluje hodnocení pacienta.
  12. Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku (pomocné látky) amifampridinu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: amifampridin fosfát
Dávka amifampridinu byla založena na optimálním neuromuskulárním přínosu stanoveném z Run-in Period z SMA-001 nebo mohla být upravena podle uvážení výzkumníka. Maximální jednotlivá dávka byla 20 mg. Dávkové rozmezí pro pacienty ve věku 6 až 16 let bylo 15 až 60 mg a pro pacienty ve věku 17 let a starší bylo rozmezí od 30 do 80 mg denně.
Lék: Amifampridin fosfát 10 MG perorální tableta
Perorální tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost amifampridinu
Časové okno: 18 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE).
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit klinickou účinnost amifampridin fosfátu v průběhu času u pacientů se SMA typu 3 na základě změn v kvalitě života (QoL).
Časové okno: Screening do konce studie.

Kvalita života (QoL): Individualizovaná kvalita života pro nervosvalové onemocnění (INQoL) nebo Pediatrická kvalita života (PEDSQLTM) byla použita pro dospělé, respektive dětské pacienty. Protože nebyli žádní dětští pacienti, žádný z pacientů nedokončil PEDSQL.

INQol hodnotil slabost, bolest, únavu, dvojité vidění, zablokování svalů, pokleslá víčka, potíže s polykáním, aktivity, sociální vztahy, emoce a tělesný obraz. Každá z těchto oblastí byla měřena ve čtyřech kategoriích následovně: 1- Incidence (0= Ne, 1 = Ano), 2-Závažnost (0= Žádná až 7 = extrémní), 3- Dopad - (0= Žádný až 6 = extrémní ) a 4-Důležitost (0 = žádná až 6 = extrémní). Čísla byla sumativní a jsou vstupem do výpočtu QOL, což je procento závažnosti na stupnici 0-100. U této populace byla vzata průměrná hodnota. Vyšší skóre znamenalo horší výsledek.
Screening do konce studie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SMA-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení