Dlouhodobá bezpečnost amifampridin fosfátu u spinální svalové atrofie 3 (SMA3)

Kritéria pro zařazení:

Osoby způsobilé k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

1. Účastnil se studie SMA-001
2. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
3. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (lidský choriový gonadotropin v moči [HCG] na konci studie SMA-001); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
4. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

KRITÉRIA PRO ZAHRNUTÍ A VYLOUČENÍ:

Osoby způsobilé k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

1. Účastnil se studie SMA-001
2. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
3. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (lidský choriový gonadotropin v moči [HCG] na konci studie SMA-001); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
4. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

Jednotlivci, kteří splnili některá z vylučovacích kritérií v původním protokolu nebo níže uvedená, nejsou způsobilí k účasti ve studii:

1. Epilepsie a v současné době užívám léky.
2. Nekontrolované astma.
3. Současné užívání se sultopridem.
4. Současné užívání s léčivými přípravky s úzkým terapeutickým oknem.
5. Současné užívání s léčivými přípravky, o kterých je známo, že způsobují prodloužení QTc.
6. Klinicky významné abnormality na 12svodovém EKG podle názoru zkoušejícího.
7. Subjekty s vrozenými QT syndromy.
8. Kojení nebo těhotenství při screeningu nebo plánování těhotenství kdykoli během studie.
9. Netolerovatelné vedlejší účinky související s amifampridinem
10. Léčba zkoumaným lékem (jiným než amifampridin) nebo zařízením během účasti v této studii.
11. Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat pacientovu účast ve studii, představuje pro pacienta další riziko nebo zkresluje hodnocení pacienta.
12. Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku (pomocné látky) amifampridinu.