Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti genové terapie faktorem IX s PF-06838435 u dospělých mužů se středně těžkou až těžkou hemofilií B (BENEGENE-2)

12. května 2026 aktualizováno: Pfizer

FÁZE 3, OTEVŘENÁ ŠTÍTEK, STUDIE JEDNORAŽÍ K VYHODNOCENÍ ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI PŘENOSU FIXU GENU POMOCÍ PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) U DOSPĚLÝCH MUŽSKÝCH ÚČASTNÍKŮ SE STŘEDNĚ TĚŽKÝM TĚŽKÝM TOPILEM: SEVERE SEVERE TOPHIX

Tato studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost PF-06838435 (lék pro genovou terapii) u dospělých účastníků mužského pohlaví se středně těžkou až těžkou hemofilií B (účastníci, kteří mají aktivitu v oběhu faktoru IX 2 % nebo méně). Genová terapie je navržena tak, aby vnesla do buněk genetický materiál pro kompenzaci chybějícího nebo nefunkčního faktoru IX. Způsobilí účastníci studie absolvují minimálně 6 měsíců rutinní profylaxe faktorem IX během úvodní studie (C0371004). Účastníkům bude aplikována jedna dávka (intravenózně) a budou hodnoceni v průběhu 6 let. Hlavním cílem studie bude vyhodnotit anualizovanou míru krvácení [ABR] u účastníků léčených genovou terapií oproti standardní péči (SOC) terapii (režim náhrady profylaxe FIX).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
51

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Herston, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazílie, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japonsko
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Saudská arábie, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saudská arábie, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Spojené království, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Spojené království, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Tchaj-wan
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Turecko (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Švédsko, 211 24
        • ApoEx AB

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Muži, kteří dokončili 6 měsíců rutinní profylaktické terapie faktorem IX během úvodní studie (C0371004) před poskytnutím souhlasu při screeningové návštěvě pro tuto studii.
  • Dokumentovaná středně závažná až závažná hemofilie B (aktivita faktoru IX < =2 %)
  • Pozastavení profylaktické léčby hemofilie B po podání studovaného léku
  • Laboratorní hodnoty (hemoglobin, krevní destičky a kreatinin) v mezích stanovených studií
  • Souhlaste s antikoncepcí, dokud se složky léku z jejich těla nevyloučí
  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení

  • Titr neutralizačních protilátek (nAb) anti-AAV Spark100 >= 1:1.
  • Anamnéza inhibitoru faktoru IX nebo inhibitoru zjištěného během screeningu.
  • Klinické známky nebo příznaky snížené odpovědi na faktor IX
  • Hypersenzitivita na přípravek nahrazující faktor IX nebo intravenózní podání imunoglobulinu
  • Anamnéza chronické infekce nebo jiného chronického onemocnění
  • Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo stav
  • Laboratorní hodnoty při screeningové návštěvě, které jsou abnormální nebo jsou mimo přijatelné limity studie
  • Významné a/nebo nestabilní onemocnění jater, onemocnění žlučových cest, významná jaterní fibróza
  • Plánovaný chirurgický výkon vyžadující chirurgickou profylaktickou léčbu faktorem IX 15 měsíců od screeningové návštěvy
  • Použití omezených terapií (např. krevních produktů, kyseliny acetylsalicylové [aspirinu] nebo ibuprofenu, jiné zkoumané terapie a bypassových látek)
  • Dříve dávkované ve výzkumné studii genové terapie kdykoli nebo v intervenční klinické studii během 12 týdnů od screeningové návštěvy
  • aktivní hepatitida B nebo C; povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), pozitivita deoxyribonukleové kyseliny (DNA) viru hepatitidy B (HBV) nebo pozitivita ribonukleové kyseliny (RNA) viru hepatitidy C (HCV)
  • Sérologický důkaz infekce virem lidské imunodeficience HIV-1 nebo HIV-2 s počtem buněk pozitivních na Cluster of Differentiation 4 (CD4+) ≤ 200 mm3 nebo virovou zátěží > 20 kopií/ml
  • Studijní a sponzorský personál a jejich rodiny zapojené do provádění studie
  • Nelze dodržet studijní postupy
  • Citlivost na heparin nebo heparinem indukovanou trombocytopenii
  • Citlivost na kteroukoli ze studijních intervencí nebo jejich složek nebo na lékovou nebo jinou alergii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Biologický: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
Genová terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro celkové krvácení (léčené a neléčené) od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR = počet celkových krvácivých epizod ve studii během daného časového období) *365,25/ (Datum posledního dne - datum prvního dne +1) v daném časovém období. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Léčené krvácení: Událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od známek nebo příznaků krvácení (definice protokolu, pokud se konkrétně nevztahuje na neléčené krvácení). Neléčené krvácení: Krvácení nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od známek nebo příznaků krvácení. Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ABR pro léčená krvácení od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR = počet celkových krvácivých epizod ve studii během daného časového období) *365,25/ (Datum posledního dne - datum prvního dne +1) v daném časovém období. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Léčené krvácení: Událost vyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od známek nebo příznaků krvácení (definice protokolu, pokud se konkrétně nevztahuje na neléčené krvácení). Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
Anualizovaná rychlost infuze (AIR) exogenního FIXu od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
AIR = počet exogenních infuzí (z jakéhokoli důvodu) přijatých během daného časového období *365,25/ (Datum posledního dne - datum prvního dne +1) v daném časovém období. Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
Faktor IX cirkulace v ustáleném stavu (FIX:C) od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: 12. týden až 15. měsíc
Certifikovaná centrální klinická laboratoř analyzovala vzorek dvěma jednostupňovými testy a chromogenním testem. První jednostupňový test byl proveden na analyzátoru BCSXP s činidlem Actin-FSL. Druhý jednostupňový test používal stejný analyzátor, ale SynthAsil jako činidlo. Údaje uvedené v tomto výstupním měření jsou geometrickým průměrem všech hodnocení od 12. týdne do 15. měsíce.
12. týden až 15. měsíc
Cirkulující faktor IX (FIX:C) ve 12. týdnu, 24. týdnu a 65. týdnu
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 65. týden
Certifikovaná centrální klinická laboratoř analyzovala vzorek dvěma jednostupňovými testy a chromogenním testem. První jednostupňový test byl proveden na analyzátoru BCSXP s činidlem Actin-FSL. Druhý jednostupňový test používal stejný analyzátor, ale SynthAsil jako činidlo.
12. týden, 24. týden, 65. týden
Anualizovaná spotřeba faktoru IX (FIX) od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
Anualizovaná spotřeba FIX byla hlášena v mezinárodních jednotkách na kilogram (IU/kg). Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002. Údaje uvedené v tomto výstupním opatření jsou průměrem všech hodnocení od 12. týdne do 15. měsíce.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR pro spontánní krvácení od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR = počet celkových krvácivých epizod ve studii během daného časového období) *365,25/ (Datum posledního dne - datum prvního dne +1) v daném časovém období. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Spontánní krvácení: Krvácení bez zjevného/známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání. Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR pro traumatická krvácení od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR = počet celkových krvácivých epizod ve studii během daného časového období) *365,25/ (Datum posledního dne - datum prvního dne +1) v daném časovém období. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Traumatická krvácení: Krvácení ze zjevného/známého důvodu. Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR pro neléčená krvácení od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
ABR = počet celkových krvácivých epizod ve studii během daného časového období) *365,25/ (Datum posledního dne - datum prvního dne +1) v daném časovém období. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Chirurgické výkony byly ze souhrnu/analýz vyloučeny. Neléčené krvácení: Krvácení nevyžadující podání koagulačního faktoru do 72 hodin od známek nebo příznaků krvácení. Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
Počet krvácení do cílového kloubu od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
Cílový kloub: Definován jako velký kloub (např. kyčel, loket, zápěstí, rameno, koleno a kotník), do kterého došlo k opakovanému krvácení (tři nebo více spontánních krvácení do jednoho kloubu během po sobě jdoucích 6 měsíců). Cílový kloub byl považován za vyřešený, když došlo k =<2 krvácení do kloubu během 12 měsíců. Krvácení do kloubu: Krvácení charakterizované rychlou ztrátou rozsahu pohybu ve srovnání s výchozí hodnotou, které bylo spojeno s jakoukoli kombinací následujících: bolest nebo neobvyklý pocit v kloubu, hmatatelný otok a teplo kůže nad kloubem. Toto měření výsledku porovnávalo údaje shromážděné ze úvodní studie C0371004 a ze současné studie C0371002. Období před infuzí = alespoň 6 měsíců prospektivně shromážděných údajů během užívání profylaxe FIX v úvodní studii C0371004 až do dávkování v aktuální studii C0371002.
Období před infuzí: minimálně 6 měsíců do první dávky současné studie, průměrně 1,31 roku (rameno profylaxe FIX); Týden 12 až 15. měsíc po infuzi v současné studii (rameno PF-06838435)
Procento účastníků bez krvácení od 12. týdne do 15. měsíce
Časové okno: 12. týden až 15. měsíc
Procento účastníků bez krvácení (celkové krvácení a léčené krvácení) bylo shrnuto podle typu od 12. týdne do 15. měsíce.
12. týden až 15. měsíc
Změna od výchozí hodnoty ve zdraví kloubů měřená nástrojem Hemophilia Joint Health Score (HJHS) v měsíci 12
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Kvalifikovaný zdravotnický pracovník posoudil šest kloubů (levý kotník, pravý kotník, levý loket, pravý loket, levé koleno, pravé koleno) se skóre od 0 do 20 na základě: trvání otoku, svalové atrofie, krepitu, ztráty flexe, ztráty extenze, nestability , bolest kloubů a síla. Chůze byla hodnocena (0 až 4) na základě chůze, schodů, běhu, poskakování na jedné noze. Celkové skóre = součet skóre ze všech kloubů + skóre chůze se pohybovalo od 0 do 124, přičemž vyšší číslo se rovná závažnějšímu poškození kloubu.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozího stavu v oblasti kvality života hemofilie (Haem A QoL) v oblasti fyzického zdraví ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Dotazník Haem-A-QoL obsahoval 46 položek s deseti doménami, které posuzovaly zdraví v následujících oblastech: fyzické zdraví; Pocity; Pohled na sebe; Sport a volný čas; Práce a škola; Zacházení s hemofilií; Léčba; Budoucnost; Rodinné plány; a Partnerství a sexualita. Doména fyzického zdraví byla v tomto dotazníku považována za primární doménu, měla transformovaný rozsah skóre od 0 do 100, přičemž nižší skóre představovalo vyšší kvalitu života. V tomto výstupním měření jsou uvedeny skóre Haem A QoL domény fyzického zdraví.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozího stavu v seznamu aktivit souvisejících s hemofilií (HAL) Skóre komplexních aktivit na dolních končetinách za 12. měsíc
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
HAL byla vícedoménovým měřítkem dopadu hemofilie na funkční schopnosti u dospělých. 7 domén tohoto nástroje obsahovalo celkem 42 položek, a to následovně: leh/sed/kleč/stoj; fungování dolních končetin; fungování horní části (paže); přeprava; péče o sebe; domácí práce; a sport/volný čas. Vybrané položky z pěti domén byly použity k vytvoření tří komponent: horní končetina; základní dolní končetina; a komplexní činnosti dolních končetin. Komponentní skóre „komplexních aktivit dolních končetin“ bylo v tomto dotazníku nejdůležitější, mělo transformované skóre od 0 do 100, vyšší hodnoty indikovaly menší funkční omezení při plnění úkolů.
Základní stav, 12. měsíc
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Počet účastníků s pozitivní neutralizační protilátkou (nAb) proti adeno-asociovanému virovému vektoru (AAV) a protilátce proti léčivu (ADA)
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
ABR pro celkové krvácení (léčené a neléčené) v průběhu studie
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
ABR pro léčené krvácení během studie
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
VZDUCH exogenního faktoru IX prostřednictvím studie
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
OPRAVA: Úroveň C v průběhu studia
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Anualizovaná spotřeba faktoru IX prostřednictvím studie
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
ABR pro spontánní a traumatická a neléčená krvácení během studie
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Změna od výchozí hodnoty ve zdraví kloubů měřená nástrojem HJHS během studie
Časové okno: Výchozí stav, 6 let
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Výchozí stav, 6 let
Počet krvácení do cílového kloubu během studie
Časové okno: Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Maximálně až 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Změna od výchozí hodnoty v Haem Doména QoL fyzického zdraví prostřednictvím studie
Časové okno: Výchozí stav, maximálně do 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Výchozí stav, maximálně do 6 let (312. týden) po infuzi PF-06838435
Změna skóre HAL komplexních aktivit dolních končetin od základní hodnoty v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav, 6 let
Výsledky budou zveřejněny k datu sekundárního dokončení.
Výchozí stav, 6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. listopadu 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. února 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení