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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Faktor-IX-Gentherapie mit PF-06838435 bei erwachsenen Männern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (BENEGENE-2)

2. November 2026 aktualisiert von: Pfizer

PHASE 3, OPEN-LABEL, SINGLE-ARM STUDY TO EVALUATE EFFICACY AND SAFETY OF FIX GENE TRANSFER WITH PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-R338L) IN ADULT MALE PARTICIPANTS WITH MODERATELY SEVERE TO SEVERE HEMOPHILIA B (FIX:C ≤2%) (BENEGENE-2)

This study will evaluate the efficacy and safety of PF-06838435 (a gene therapy drug) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (participants that have a Factor IX circulating activity of 2% or less). The gene therapy is designed to introduce genetic material into cells to compensate for missing or non-functioning Factor IX. Eligible study participants will have completed a minimum 6 months of routine Factor IX prophylaxis therapy during the lead in study (C0371004). Participants will be dosed once (intravenously) and will be evaluated over the course of 6 years. The main objective of the study will evaluate the annualized bleeding rate [ABR] for participants treated with gene therapy versus standard of care (SOC) therapy (FIX prophylaxis replacement regimen).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
51

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Herston, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - Hemoes
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saudi-Arabien, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Schweden, 211 24
        • ApoEx AB
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Türkei (türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Inclusion Criteria

  • Males who completed 6 months of Factor IX prophylaxis therapy during the lead-in study (C0371004) prior to providing consent at the screening visit for this study.
  • Documented moderately severe to severe hemophilia B (Factor IX activity < =2%)
  • Previous experience with FIX therapy (=>50 documented exposure days to a FIX protein product)
  • Suspension of prophylaxis therapy for hemophilia B after administration of the study drug
  • Laboratory values (hemoglobin, platelets and creatinine) within study specified limits
  • Agree to contraception until components of the drug are eliminated from their body
  • Capable of giving signed informed consent

Exclusion Criteria

  • Anti-AAVRh74var neutralizing antibodies (nAb) titer above the established threshold (ie, positive for nAb).
  • History of inhibitor to Factor IX or inhibitor detected during screening. Clinical signs or symptoms of decreased response to Factor IX
  • Hypersensitivity to Factor IX replacement product or IV immunoglobulin administration
  • History of chronic infection or other chronic disease
  • Any conditions associated with increased thromboembolic risk
  • Concurrent clinically significant major disease or condition unsuitable for participation and/or may interfere with the interpretation of study results
  • Laboratory values at screening visit that are abnormal or outside acceptable study limits
  • Current unstable liver or biliary disease
  • Currently on antiviral therapy for hepatitis B or C
  • Planned surgical procedure requiring Factor IX surgical prophylactic factor treatment 15 months from screening visit
  • Use of restricted therapies (e.g., blood products, acetylsalicylic acid [aspirin] or ibuprofen, other investigational therapy, and by-passing agents)
  • Previously dosed in a gene therapy research trial at any time or in an interventional clinical study within 12 weeks of screening visit
  • Active hepatitis B or C; hepatitis B surface antigen, hepatitis B virus deoxyribonucleic acid positivity, or hepatitis C virus ribonucleic acid positivity
  • Significant liver disease
  • Serological evidence of HIV1 or HIV2 infection with either CD4+ cell count <=200 mm3 and/or a viral load >20 copies/mL
  • Study and sponsor staff involved in the conduct of the study and their families
  • Unable to comply with study procedures
  • Sensitivity to heparin or heparin induced thrombocytopenia
  • Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: PF-06838435/fidanacogene elaparvovec
Biologisch: PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec

Gene Therapy

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualized Bleeding Rate (ABR) for Total Bleeds (Treated and Untreated) From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

ABR = number of total bleeding episodes on study during the given time period) *365.25/ (Date of last day - date of first day +1) in that time period. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Treated Bleed: An event necessitating administration of coagulation factor within 72 hours of signs or symptoms of bleeding (protocol definition, unless specifically referring to untreated bleed). Untreated Bleed: A bleeding event not necessitating administration of coagulation factor within 72 hours of signs or symptoms of bleeding. This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ABR for Treated Bleeds From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

ABR = number of total bleeding episodes on study during the given time period) *365.25/ (Date of last day - date of first day +1) in that time period. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Treated Bleed: An event necessitating administration of coagulation factor within 72 hours of signs or symptoms of bleeding (protocol definition, unless specifically referring to untreated bleed). This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
Annualized Infusion Rate (AIR) of Exogenous FIX From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

AIR = number of exogenous infusions (for any reason) received during given time period *365.25/ (Date of last day - date of first day +1) in that time period. This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
Steady State Circulating Factor IX (FIX:C) From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Week 12 to Month 15

The certified central clinical laboratory analyzed the sample by two one-stage assays and a chromogenic assay. The first one-stage assay was performed on BCSXP analyzer with Actin-FSL reagent. The second one-stage assay used the same analyzer but SynthAsil as reagent. Data reported in this Outcome Measure is the geometric mean of all assessments from week 12 to Month 15.
Week 12 to Month 15
Circulating Factor IX (FIX:C) at Week 12, Week 24, Week 65
Zeitfenster: Week 12, Week 24, Week 65

The certified central clinical laboratory analyzed the sample by two one-stage assays and a chromogenic assay. The first one-stage assay was performed on BCSXP analyzer with Actin-FSL reagent. The second one-stage assay used the same analyzer but SynthAsil as reagent.
Week 12, Week 24, Week 65
Annualized Factor IX (FIX) Consumption From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

Annualized FIX consumption was reported by International Units per kilogram (IU/kg). This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002. Data reported in this Outcome Measure is average of all assessments from Week 12 to Month 15.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
ABR for Spontaneous Bleeds From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

ABR = number of total bleeding episodes on study during the given time period) *365.25/ (Date of last day - date of first day +1) in that time period. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Spontaneous Bleeds: Bleeding for no apparent/known reason particularly into the joints, muscles, and soft tissues. This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
ABR for Traumatic Bleeds From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

ABR = number of total bleeding episodes on study during the given time period) *365.25/ (Date of last day - date of first day +1) in that time period. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Traumatic Bleeds: Bleeding event occurring for an apparent/known reason. This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
ABR for Untreated Bleeds From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

ABR = number of total bleeding episodes on study during the given time period) *365.25/ (Date of last day - date of first day +1) in that time period. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Surgical procedures were excluded from summary/analyses. Untreated Bleed: A bleeding event not necessitating administration of coagulation factor within 72 hours of signs or symptoms of bleeding. This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
Number of Target Joint Bleeds From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)

Target Joint: Defined as a major joint (e.g., hip, elbow, wrist, shoulder, knee, and ankle) into which repeated bleeds occurred (three or more spontaneous bleeds into a single joint within a consecutive 6-month period). A target joint was considered resolved when there were =<2 bleeds into the joint within a 12-month period. Joint Bleed: A bleeding episode characterized by rapid loss of range of motion as compared with baseline that was associated with any combination of the following: pain or an unusual sensation in the joint, palpable swelling, and warmth of the skin over the joint. This outcome measure compared data collected from lead-in study C0371004 and from current study C0371002. Pre-infusion period = at least 6 months of prospectively collected data while receiving FIX prophylaxis replacement therapy in lead-in study C0371004 up to dosing in current study C0371002.
Pre-infusion period: minimum of 6 months through first dose of current study, an average of 1.31 years (FIX Prophylaxis arm); Week 12 to Month 15 post infusion in current study (PF-06838435 arm)
Percentage of the Participants Without Bleeds From Week 12 to Month 15
Zeitfenster: Week 12 to Month 15

Percentage of participants without bleeds (total bleeds and treated bleeds) were summarized by type from Week 12 to Month 15.
Week 12 to Month 15
Change From Baseline in Joint Health as Measured by the Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Instrument at Month 12
Zeitfenster: Baseline, Month 12

A qualified healthcare professional assessed six joints (left ankle, right ankle, left elbow, right elbow, left knee, right knee) scored from 0 to 20 based on: duration of swelling, muscle atrophy, crepitus, flexion loss, extension loss, instability, joint pain, and strength. Gait was scored (0 to 4) based on walking, stairs, running, hopping on one leg. Total score = sum of scores from all joints + gait score ranged from 0 to 124, with the higher the number equating to more severe joint damage.
Baseline, Month 12
Change From Baseline in Hemophilia Quality of Life (Haem A QoL) Physical Health Domain at Month 12
Zeitfenster: Baseline, Month 12

The Haem-A-QoL questionnaire contained 46 items with ten domains that assessed health in the following areas: Physical Health; Feelings; View of Self; Sports and Leisure; Work and School; Dealing with Haemophilia; Treatment; Future; Family Planning; and Partnership and Sexuality. The physical health domain was considered as the primary domain in this questionnaire, had a transformed score range from 0 to 100, with lower scores representing higher quality of life. In this Outcome Measure Physical Health domain scores of Haem A QoL are reported.
Baseline, Month 12
Change From Baseline in Hemophilia Activities List (HAL) Complex Lower Extremity Activities Component Score at Month 12
Zeitfenster: Baseline, Month 12

The HAL was a multiple domain measure of the impact of hemophilia on functional abilities in adults. The 7 domains of this instrument contained 42 items in total, as follows: lying/sitting/kneeling/standing; lower (leg) functioning; upper (arm) functioning; transportation; self-care; household tasks; and sports/leisure. Selected items from five of the domains were used to create three components: upper extremity; basic lower extremity; and complex lower extremity activities. The component score of "complex lower extremity activities" was the most important in this questionnaire, had a transformed score range from 0 to 100, higher values indicated less functional limitations in performing tasks.
Baseline, Month 12
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
Number of Participants With Positive Neutralizing Antibody (nAb) to Adeno-associated Virus Vector (AAV) and Anti-Drug Antibody (ADA)
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
ABR for Total Bleeds (Treated and Untreated) Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
ABR for Treated Bleeds Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
AIR of Exogenous Factor IX Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
FIX: C Level Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
Annualized Factor IX Consumption Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
ABR for Spontaneous and Traumatic, and Untreated Bleeds Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
Change From Baseline in Joint Health as Measured by the HJHS Instrument Through the Study
Zeitfenster: Baseline, 6 years

Results would be posted at secondary completion date.
Baseline, 6 years
Number of Target Joint Bleeds Through the Study
Zeitfenster: Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
Change From Baseline in Haem A QoL Physical Health Domain Through the Study
Zeitfenster: Baseline, Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion

Results would be posted at secondary completion date.
Baseline, Maximum up to 6 years (Week 312) after PF-06838435 infusion
Change From Baseline in HAL Complex Lower Extremity Activities Component Score Through the Study
Zeitfenster: Baseline, 6 years

Results would be posted at secondary completion date.
Baseline, 6 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Pfizer

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
16. November 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. November 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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