Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Arbaklofen vs. Placebo v léčbě dětí a dospívajících s PAS (ARBA) (ARBA)

14. července 2025 aktualizováno: Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Randomizovaná placebem kontrolovaná studie ARBaclofen vs. Placebo v léčbě dětí a dospívajících s ASD

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a účinnost arbaclofenu vs. placeba na sociální funkce u dětí a dospívajících s poruchou autistického spektra (ASD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pro deficity sociálních funkcí u jedinců s PAS nejsou k dispozici žádné farmakologické léčby. Údaje o farmakologické léčbě repetitivního chování u této poruchy se také obtížně interpretují vzhledem k tomu, že poslední dvě velké vícemístné studie selektivních inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu (SSRI) u autismu jsou pro léčbu repetitivního chování negativní. Pouze přidružený symptom podrážděnosti má 2 léky s indikacemi Food and Drug Administration (FDA), zatímco neexistují žádné systematické údaje o farmakologické léčbě úzkosti u ASD a odezva na míru stimulantů hyperaktivity je nižší, než je pozorováno u deficitu pozornosti Porucha hyperaktivity (ADHD). Navíc v této populaci nejsou v tomto okamžiku identifikovány žádné biologické markery léčebné odpovědi. Tato studie bude zkoumat potenciální účinnost a bezpečnost arbaclofenu pro sociální funkci a prozkoumá biologické markery bezpečnosti a odpovědi na léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
90

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University, Offord Centre for Child Studies
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7M 8A6
        • Queen's Universtiy
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ambulantní pacienti ve věku 5-17 let včetně.
  2. Seznamte se s Diagnostickým a statistickým manuálem duševních poruch, páté vydání (DSM-5). Kritéria DSM-5 stanoví lékař se zkušenostmi s jedinci s ASD. Diagnostika bude podporována Autism Diagnostic Observation Schedule, druhé vydání (ADOS-2).
  3. Složitý jazyk pro kvalifikaci pro moduly ADOS-2 3 nebo 4.
  4. Pokud již dostáváte stabilní souběžnou medikaci ovlivňující chování, mějte stabilní režimy beze změn během předchozích 6 týdnů před screeningem a po dobu trvání studie elektivně nezahajujte nové nebo upravujte probíhající medikaci.
  5. Pokud již dostáváte stabilní nefarmakologické edukační a behaviorální intervence, zúčastněte se kontinuálně během předchozích 3 měsíců před screeningem a po dobu trvání studie dobrovolně nezahajujte nové ani neupravujte probíhající intervence.
  6. Při screeningu absolvujte normální fyzikální vyšetření a výsledky laboratorních testů. Pokud jsou abnormální, musí být nález(y) zkoušejícím považován za klinicky nevýznamný.
  7. Schopnost získat písemný informovaný souhlas od účastníka, je-li to vývojově vhodné. Pokud účastník nemá schopnost souhlasit, schopnost získat souhlas (pokud je to vývojově vhodné), stejně jako písemný informovaný souhlas od svého rodiče (rodičů) / zákonného zástupce (zákonných zástupců).

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné ženy; sexuálně aktivní ženy s nedostatečnou antikoncepcí.
  2. Mají vážný zdravotní stav, který by na základě úsudku zkoušejícího mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. Mít známky jakýchkoli významných hematologických, endokrinních, kardiovaskulárních (včetně nekorigovaných symptomatických vrozených srdečních chorob), respiračních, ledvinových, jaterních nebo gastrointestinálních onemocnění, s výjimkou mírných běžných dětských onemocnění v těchto oblastech, které jsou stabilní (např. mírné astma, zácpa atd.).
  3. Máte nestabilní epilepsii (tj. záchvaty vyskytující se během posledních 6 měsíců) nebo máte epilepsii a neužívate stabilní dávky antiepileptických léků (tj. změny dávky během posledních 3 měsíců).
  4. Mít v anamnéze zneužívání drog.
  5. Máte přecitlivělost na arbaklofen nebo kteroukoli složku jeho přípravku.
  6. Neschopný tolerovat postupy venepunkce při odběru krve.
  7. Aktivně zařazen do jiné intervenční studie.
  8. Užívání racemického bacblofenu, vigabatrinu, tiagapinu, riluzolu, klobazamu nebo pravidelné užívání benzodiazepinů (je povoleno užívání prn a hs).
  9. Nelze užívat perorální léky.
  10. Známá přecitlivělost na racemický baklofen.
  11. Neschopnost mluvit a rozumět dostatečně anglicky, aby bylo možné absolvovat všechna studijní hodnocení (rodič/zákonný zástupce; účastník).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Jiný: Placebo
Podává se orálně jako rozpadavé tablety, kulaté, bílé a zkosené okraje
Aktivní komparátor: Arbaklofen
Lék: Arbaklofen
Podává se orálně jako rozpadavé tablety, kulaté, bílé a zkosené okraje, v následujících silách: 5 mg, 10 mg, 15 mg a 20 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Škály adaptivního chování Vineland, třetí vydání (Vineland-3) – sociální doména
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat účinek arbaklofenu vs. sociální funkce placeba
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické globální dojmy – škála zobrazení – zlepšení (CGI-I)
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat účinek arbaklofenu vs. placeba na měření globální funkce
16 týdnů
Kontrolní seznam pro aberantní chování (ABC) – Subškála sociálního stažení
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat účinek arbaclofenu vs. placeba na sociální stažení
16 týdnů
Škály adaptivního chování Vineland, třetí vydání (Vineland-3) – komunikační doména
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat vliv arbaclofenu vs. placeba na komunikaci
16 týdnů
Formulář jednotné zprávy o monitorování bezpečnosti (SMURF)
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat bezpečnost a snášenlivost arbaclofenu u dětí a dospívajících s ASD
16 týdnů
Klinické globální dojmy – škála zobrazení – globální (CGI-I-Global)
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat bezpečnost a snášenlivost arbaclofenu u dětí a dospívajících s ASD
16 týdnů
Epworthova škála ospalosti pro děti a dospívající (ESS-CHAD)
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat bezpečnost a snášenlivost arbaclofenu u dětí a dospívajících s ASD
16 týdnů
Hodnocení sebevražednosti pomocí Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: 16 týdnů
Zkoumat bezpečnost a snášenlivost arbaclofenu u dětí a dospívajících s ASD
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
McMaster University
Unity Health Toronto
University of Toronto
Queen's University
Western University, Canada

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Evdokia Anagnostou, M.D, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Nicolson, M.D, University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
  • Vrchní vyšetřovatel: Julia Frei, M.D, McMaster University, Offord Centre for Child Studies
  • Vrchní vyšetřovatel: Muhammad Ayub, M.D, Queen's University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARB-05-2018

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení