Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u účastníků s plicní hypertenzí spojenou se sarkoidózou (SAPH) k posouzení účinnosti a bezpečnosti perorálního selexipagu (SPHINX)

16. dubna 2024 aktualizováno: Actelion

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie u účastníků s plicní hypertenzí spojenou se sarkoidózou (SAPH) k posouzení účinnosti a bezpečnosti perorálního selexipagu.

Perorální selexipag je komerčně dostupný v několika zemích pro léčbu určité skupiny plicní hypertenze (PH) nazývané pulmonální arteriální hypertenze (PAH). Cílem této studie je zjistit, zda by selexipag mohl pomoci při léčbě pacientů s jinou formou PH zvanou sarkoidózou asociovaná plicní hypertenze (SAPH).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Plicní hypertenze (PH) je patofyziologická porucha, která může zahrnovat řadu klinických stavů a ​​může komplikovat řadu kardiovaskulárních a respiračních onemocnění. Sarkoidóza je multisystémové onemocnění, které je charakterizováno nekaseizujícími granulomy, které jsou přítomny ve více tkáních, zejména v plicích a lymfatickém systému. Těžká neléčená plicní hypertenze (PH) má špatnou prognózu a je spojena s vyšší mortalitou u účastníků s intersticiálními plicními chorobami a sarkoidózou. I když neexistuje žádná schválená léčba SAPH, často se používá léčba specifická pro PH. Selexipag je selektivní, perorálně dostupný a dlouhodobě působící neprostanoidní agonista prostacyklinového receptoru (prostacyklin [IP] receptor) pro léčbu pacientů s PAH. Odůvodnění této studie je založeno na nenaplněné lékařské potřebě nových terapeutických možností pro pacienty se SAPH a je podporováno prokázanou účinností a bezpečností selexipagu v indikaci PAH, sdíleným patomechanismem mezi SAPH a PAH a dostupnými údaji o účinnost a bezpečnost PH-specifických terapií u SAPH. Tato studie se skládá z období screeningu, hlavního období pozorování a dvojitě zaslepeného období prodloužení a období sledování bezpečnosti. Délka individuální účasti ve studii se bude pro každého jednotlivého účastníka lišit (přibližně 15 měsíců až přibližně 3,5 roku) a bude záviset na době individuálního data vstupu každého účastníka do studie a celkové době náboru. Hodnocení účinnosti zahrnuje pravostrannou srdeční katetrizaci (RHC), hodnocení zátěžové kapacity, dušnost, testy funkce plic atd. Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena v průběhu studie a zahrnuje přehled souběžných léků a nežádoucích účinků (AE), klinické laboratorní testy, 12svodový elektrokardiogram (EKG), vitální funkce, fyzikální vyšetření a těhotenský test.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazílie
      • Fortaleza, Brazílie, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
        • Hospital das Clinicas de Porto Alegre
      • Sao Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Francie
      • Bobigny, Francie, 93000
        • Hopital Avicenne
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • GH est - Hôpital Cardiovasculaire et Pneumologie Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Francie, 94270
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Marseille cedex 20, Francie, 13915
        • Hôpital Nord
      • Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francie, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • VUMC Amsterdam
      • Nieuwegein, Holandsko, 3435 CM
        • Sint Antonius Ziekenhuis
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20123
        • Ospedale S.Giuseppe, Gruppo MultiMedica
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione Maugeri Montescano
      • Roma, Itálie, 00165
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Itálie, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario 'A. Gemelli'
      • Torino, Itálie, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13125
        • Evangelische Lungenklinik Berlin
      • Bonn, Německo, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Dresden, Německo, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
      • Heidelberg, Německo, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg
      • Luebeck, Německo, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig Holstein
      • Regensburg, Německo, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg
      • Stuttgart, Německo, 70839
        • RBK Lungenzentrum Stuttgart am Robert-Bosch-Krankenhaus
      • Würzburg, Německo, 97074
        • Klinikum Würzburg Mitte gGmbH Standort Missioklinik
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • LSU Health Sciences Center New Orleans
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195-0001
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-8900
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - College of Medicine (COM)
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hosp. Clinic de Barcelona
      • Santander, Španělsko, 39008
        • Hosp. Univ. Marques de Valdecilla

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza sarkoidózy podle kritérií American Thoracic Society (ATS).
  • Prekapilární PH spojená se sarkoidózou, potvrzená RHC (v klidu) během 90 dnů před randomizací.
  • závažnost PH podle modifikovaného WHO FC II-IV při screeningu a randomizaci; účastníci WHO FC IV musí být ve stabilním stavu a schopni provést 6MWT.
  • buď nepodstupují léčbu specifickou pro PH nebo perorální monoterapii specifickou pro PH (tj. riociguát nebo PDE5i nebo ERA); pokud na perorální monoterapii specifické pro PH, pak léčba musela být stabilní (tj. bez zavádění nových terapií nebo změn v dávce) po dobu alespoň 90 dnů před oběma a RHC způsobilá pro zařazení a randomizaci
  • Stabilní léčebný režim sarkoidózy, tj. žádná nová specifická protizánětlivá léčba sarkoidózy po dobu alespoň 90 dnů a stabilní dávka (dávky) po dobu nejméně 30 dnů před tím, než se RHC kvalifikuje pro zařazení a randomizaci
  • Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) větší nebo rovna (>=) 50 metrů jak při screeningu, tak v době randomizace. Účastníci mohou při zkoušce používat své obvyklé pomůcky pro chůzi (příklad, hůl, berle). Pro všechny 6minutové testy chůze (6MWT) by měla být použita stejná pomůcka pro chůzi. Chodci nejsou povoleni
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) větší než (>) 50 procent (%) a nucený exspirační objem (za 1 sekundu) (FEV1) > 50 % předpokládané při screeningu
  • Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) >= 40 % předpokládané hodnoty. Pokud je DLCO nižší než (<) 40 % předpokládané hodnoty, rozsah emfyzému by neměl být větší než rozsah fibrózy, jak bylo stanoveno pomocí skenování pomocí počítačové tomografie (CT) s vysokým rozlišením
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a randomizaci, musí souhlasit s prováděním těhotenských testů z moči každý měsíc a s praktikováním přijatelné metody antikoncepce a souhlasit s tím, že během intervence ve studii a do 30 dnů po poslední dávka studijní intervence
  • Žena užívající pouze hormonální antikoncepci musí tuto metodu používat alespoň 30 dní před randomizací

Hlavní kritéria vyloučení:

  • PH v důsledku onemocnění levého srdce (PAWP >15 mmHg).
  • Anamnéza selhání levého srdce (LHF) podle hodnocení zkoušejícího včetně kardiomyopatií a srdeční sarkoidózy s ejekční frakcí levé komory (LVEF) < 40 %.
  • Léčba prostacyklinem, analogy prostacyklinu nebo agonisty IP receptoru (tj. selexipag) během 90 dnů před randomizací a/nebo před kvalifikací RHC pro zařazení, s výjimkou těch, které byly podávány při vazodilatačním testování během RHC.
  • SBP <90 mmHg při screeningu nebo při randomizaci.
  • Zahrnuto na seznamu transplantací plic nebo plánováno být zahrnuto do návštěvy 6 / 39. týden.
  • Změna v dávce nebo zahájení nových diuretik a/nebo blokátorů kalciových kanálů během 1 týdne před RHC kvalifikací pro zařazení.
  • Jakákoli podmínka, pro kterou by podle názoru zkoušejícího nebyla účast v nejlepším zájmu účastníka (např. ohrozila pohodu), nebo která by mohla bránit, omezovat nebo zmást protokolem specifikovaná hodnocení.
  • Jakékoli akutní nebo chronické poškození, které může ovlivnit schopnost vyhovět požadavkům studie, jako je provedení RHC, spolehlivé a reprodukovatelné 6MWT nebo testy funkce plic.
  • Jakákoli další kritéria podle souhrnu údajů o přípravku (SmPC) selexipagu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Selexipag 200 mikro gramů (μg)
Intervence studie bude titrována nahoru, aby každý účastník mohl dosáhnout své individuální maximální tolerované dávky (iMTD) v rozmezí 200 μg až 1600 μg (tj. 1 až 8 tablet) dvakrát denně/jednou denně. Frekvence dávkování bude dvakrát denně, s výjimkou účastníků se středně těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída B) nebo kteří současně užívají (a) středně silné inhibitory CYP2C8, kteří dostávají studijní intervenci jednou denně. Dávka bude titrována zkoušejícím/delegátem v přírůstcích 200 μg dvakrát denně/jednou denně v týdenních intervalech během plánovaných TC až do dosažení iMTD. Pokud dávkovací režim není dobře tolerován nebo symptomy nemohou být plně zvládnuty symptomatickou léčbou, lze délku titrace prodloužit na 2 týdny. V případě potřeby lze dávku snížit o 200 μg dvakrát denně/jednou denně.
Lék: Selexipag
Perorální tablety obsahující 200 µg selexipagu. V závislosti na iMTD dostanou účastníci 1 (200 µg) až 8 (1600 µg) tablet při každém podání
Ostatní jména:
  • JNJ-678896049; ACT-293987
Komparátor placeba: Placebo
Komparátor bude podáván obdobně jako experimentální intervence.
Lék: Placebo
Perorální tablety bez účinné látky. Účastníci mohou obdržet 1 až 8 tablet při každém podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plicní vaskulární rezistence (PVR) do 26. týdne
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
PVR představuje odpor, proti kterému musí pravá komora pumpovat. PVR byla stanovena katetrizací pravého srdce (RHC). Byl měřen jako poměr hodnoty PVR po zahájení léčby až do týdne 26 (po) versus hodnota PVR před zahájením léčby na začátku (před), vyjádřeno jako procento hodnoty základní linie. Výchozí referenční hodnota pro PVR byla založena na poslední RHC provedené před zahájením intervence ve studii. PVR byla vypočtena jako 80* (střední tlak v plicnici - tlak v zaklínění plicnice) děleno srdečním výdejem. Jak je uvedeno v plánu statistické analýzy, nebylo plánováno sumarizace dat pro toto výstupní měření a byla shromažďována pouze data jednotlivých účastníků.
Základní stav do 26. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Actelion

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Rainer Zimmermann, Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AC-065D301
  • 2018-004887-74 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Actelion je farmaceutická společnost Janssen společnosti Johnson & Johnson. Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials\transparency.

Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale open Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení