Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Arimoclomol u sporadické myositidy s inkluzními tělísky – otevřená studie prodloužení

22. srpna 2023 aktualizováno: ZevraDenmark

Otevřená, nerandomizovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti časného versus opožděného zahájení podávání arimoklomolu u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek, kteří dokončili studii IBM4809

Multicentrická, nerandomizovaná, otevřená, nekontrolovaná klinická prodloužená studie navržená tak, aby porovnala účinnost a bezpečnost časného a opožděného zahájení léčby arimoklomolem v léčbě sIBM

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto bylo plánováno jako 40měsíční otevřená prodloužená studie 20měsíční randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie IBM4809. Otevřená studie byla předčasně ukončena zadavatelem v důsledku výsledků IBM4809, které nesplňovaly žádný z jejích koncových bodů účinnosti. Proto byla skutečná průměrná délka otevřené léčby přibližně 28 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
121

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

41 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient je schopen porozumět a je ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas a je schopen a ochoten dodržovat zkušební postupy.
  2. Pacient dokončil studii IBM4809 o léčbě pomocí IMP. -

Kritéria vyloučení:

  1. Známá nebo suspektní alergie nebo intolerance na arimoklomol nebo jeho složky.
  2. Vystavení jakékoli jiné zkoumané léčbě do 30 dnů nebo
  3. Významná odchylka protokolu v zaslepené studii IBM4809 na základě úsudku zkoušejícího v diskusi s lékařským monitorem.

  4. Ženy, které kojí nebo jsou těhotné, nebo muži nebo ženy, kteří nechtějí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, pokud není chirurgicky sterilní (definovaná jako bilaterální tubární ligace, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie pro ženy; vasektomie pro muže) pro ženy do 4 týdnů po poslední dávce a pro mužské účastníky až 3 měsíce po poslední dávce. Ženy v premenopauzálním věku musí mít před podáním zkušebního léku negativní těhotenský test. Přijatelné metody antikoncepce jsou:

    • Hormonální metody spojené s inhibicí ovulace, jako jsou perorální, implantabilní, injekční nebo transdermální antikoncepce po dobu minimálně 1 celého cyklu (na základě obvyklého období menstruačního cyklu pacientky) před podáním arimoklomolu.
    • Úplná abstinence od pohlavního styku od poslední menstruace před podáním arimoklomolu. (Spolehlivost sexuální abstinence je třeba hodnotit ve vztahu k délce klinické studie a preferovanému a obvyklému životnímu stylu pacienta. Periodická abstinence [kalendářní, symptotermální, postovulační] metody nejsou přijatelné metody antikoncepce).
    • Intrauterinní tělísko (IUD) nebo nitroděložní systém uvolňující hormony (IUS).
  5. Jakýkoli souběžný stav, který podle názoru zkoušejícího významně naruší hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti.
  6. Neschopnost dodržet protokolem specifikované postupy/hodnocení a plánované návštěvy podle zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Arimoclomol
248 mg arimoklomolové báze (odpovídá 400 mg arimoklomol citrátu) 3krát denně
Lék: Arimoclomol
2 tobolky (2 x 124 mg arimoklomolové báze; ekvivalent 2 x 200 mg arimoklomol citrátu) užívané 3krát denně během snídaně, brzy odpoledne a před spaním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém skóre funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS).
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS) zahrnuje 10 opatření (polykání, psaní rukou, řezání jídla a manipulace s náčiním, jemné motorické úkony, oblékání, hygiena, otáčení v posteli a nastavení pokrývek, změna polohy ze sedu do stoje, chůze a lezení schody), každý hodnocený na Likertově stupnici od 0 (neschopnost podat výkon) do 4 (normální). Součet 10 položek dává hodnotu mezi 0 a 40. Vyšší skóre znamená menší funkční omezení.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v testu vzdálenosti šesti minut chůze; Vzdálenost 6 minut (6MWD)
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Pacienti byli instruováni, aby co nejrychleji a nejbezpečněji šli po jedné straně dráhy a zpět po opačné straně po dobu 6 minut. Pacientům bylo dovoleno dělat přestávky podle potřeby během období chůze, ale načasování pokračovalo během přestávek. Ušená vzdálenost v metrech byla zaznamenána po 6 minutách.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna v upraveném Timed Up and Go (mTUG)
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Modified Timed Up and Go (mTUG) měří schopnost pacienta vstát ze židle (umožňující pacientům použít paže), ujít 3 metry, otočit se, vrátit se zpět na židli a posadit se. Použití blízkých zdí nebo pomoc pečovatele nebylo povoleno.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna síly čtyřhlavého svalu
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Testování maximální dobrovolné izometrické kontrakce (MVICT) pacientova čtyřhlavého svalu (síla extenzoru kolena) bylo provedeno pomocí ručního myometru, což je ruční zařízení, které vyšetřujícímu umožňuje tlačit proti svalu, zatímco pacient klade odpor. Test byl proveden na každé straně. Výsledky pro silnější koleno jsou uvedeny zde.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna síly úchopu
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Síla stisku ruky byla hodnocena pomocí dynamometru. Test byl proveden na každé ruce. Zde se uvádí síla úchopu silnější ruky.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna ve 36-položkovém krátkém zdravotním průzkumu (SF-36)
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasného ukončení

36-položkový Short Form Health Survey (SF-36) je 36-položkový, pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeno. Nebyla vypočtena žádná odvozená skóre pro SF-36 a nebyla provedena žádná souhrnná tabulka.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasného ukončení
Počet vodopádů a blízkých vodopádů
Časové okno: Výchozí stav k předčasnému ukončení návštěvy
Pacienti zaznamenávali počet pádů a téměř pádů do deníku pádů. Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeno. Nebyla provedena žádná tabulka pádů a blízkých pádů.
Výchozí stav k předčasnému ukončení návštěvy

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) v otevřeném rozšíření
Časové okno: Baseline (začátek OLE, týden 0) do konce OLE (týden 20)
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) v otevřeném rozšíření
Baseline (začátek OLE, týden 0) do konce OLE (týden 20)
Magnetická rezonance (MRI) celá tuková frakce stehna
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 20
Změna ze základního stavu na měsíc 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ZevraDenmark

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University College, London
University of Kansas Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Hanna, University College, London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IBM-OLE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida s inkluzními tělísky

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení