Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Arimoclomol u sporadické myositidy s inkluzními tělísky – otevřená studie prodloužení

22. srpna 2023 aktualizováno: ZevraDenmark

Otevřená, nerandomizovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti časného versus opožděného zahájení podávání arimoklomolu u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek, kteří dokončili studii IBM4809

Multicentrická, nerandomizovaná, otevřená, nekontrolovaná klinická prodloužená studie navržená tak, aby porovnala účinnost a bezpečnost časného a opožděného zahájení léčby arimoklomolem v léčbě sIBM

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto bylo plánováno jako 40měsíční otevřená prodloužená studie 20měsíční randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie IBM4809. Otevřená studie byla předčasně ukončena zadavatelem v důsledku výsledků IBM4809, které nesplňovaly žádný z jejích koncových bodů účinnosti. Proto byla skutečná průměrná délka otevřené léčby přibližně 28 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

121

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

43 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient je schopen porozumět a je ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas a je schopen a ochoten dodržovat zkušební postupy.
  2. Pacient dokončil studii IBM4809 o léčbě pomocí IMP. -

Kritéria vyloučení:

  1. Známá nebo suspektní alergie nebo intolerance na arimoklomol nebo jeho složky.
  2. Vystavení jakékoli jiné zkoumané léčbě do 30 dnů nebo
  3. Významná odchylka protokolu v zaslepené studii IBM4809 na základě úsudku zkoušejícího v diskusi s lékařským monitorem.

  4. Ženy, které kojí nebo jsou těhotné, nebo muži nebo ženy, kteří nechtějí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, pokud není chirurgicky sterilní (definovaná jako bilaterální tubární ligace, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie pro ženy; vasektomie pro muže) pro ženy do 4 týdnů po poslední dávce a pro mužské účastníky až 3 měsíce po poslední dávce. Ženy v premenopauzálním věku musí mít před podáním zkušebního léku negativní těhotenský test. Přijatelné metody antikoncepce jsou:

    • Hormonální metody spojené s inhibicí ovulace, jako jsou perorální, implantabilní, injekční nebo transdermální antikoncepce po dobu minimálně 1 celého cyklu (na základě obvyklého období menstruačního cyklu pacientky) před podáním arimoklomolu.
    • Úplná abstinence od pohlavního styku od poslední menstruace před podáním arimoklomolu. (Spolehlivost sexuální abstinence je třeba hodnotit ve vztahu k délce klinické studie a preferovanému a obvyklému životnímu stylu pacienta. Periodická abstinence [kalendářní, symptotermální, postovulační] metody nejsou přijatelné metody antikoncepce).
    • Intrauterinní tělísko (IUD) nebo nitroděložní systém uvolňující hormony (IUS).
  5. Jakýkoli souběžný stav, který podle názoru zkoušejícího významně naruší hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti.
  6. Neschopnost dodržet protokolem specifikované postupy/hodnocení a plánované návštěvy podle zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Arimoclomol
248 mg arimoklomolové báze (odpovídá 400 mg arimoklomol citrátu) 3krát denně
Lék: Arimoclomol
2 tobolky (2 x 124 mg arimoklomolové báze; ekvivalent 2 x 200 mg arimoklomol citrátu) užívané 3krát denně během snídaně, brzy odpoledne a před spaním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém skóre funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS).
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS) zahrnuje 10 opatření (polykání, psaní rukou, řezání jídla a manipulace s náčiním, jemné motorické úkony, oblékání, hygiena, otáčení v posteli a nastavení pokrývek, změna polohy ze sedu do stoje, chůze a lezení schody), každý hodnocený na Likertově stupnici od 0 (neschopnost podat výkon) do 4 (normální). Součet 10 položek dává hodnotu mezi 0 a 40. Vyšší skóre znamená menší funkční omezení.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v testu vzdálenosti šesti minut chůze; Vzdálenost 6 minut (6MWD)
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Pacienti byli instruováni, aby co nejrychleji a nejbezpečněji šli po jedné straně dráhy a zpět po opačné straně po dobu 6 minut. Pacientům bylo dovoleno dělat přestávky podle potřeby během období chůze, ale načasování pokračovalo během přestávek. Ušená vzdálenost v metrech byla zaznamenána po 6 minutách.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna v upraveném Timed Up and Go (mTUG)
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Modified Timed Up and Go (mTUG) měří schopnost pacienta vstát ze židle (umožňující pacientům použít paže), ujít 3 metry, otočit se, vrátit se zpět na židli a posadit se. Použití blízkých zdí nebo pomoc pečovatele nebylo povoleno.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna síly čtyřhlavého svalu
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Testování maximální dobrovolné izometrické kontrakce (MVICT) pacientova čtyřhlavého svalu (síla extenzoru kolena) bylo provedeno pomocí ručního myometru, což je ruční zařízení, které vyšetřujícímu umožňuje tlačit proti svalu, zatímco pacient klade odpor. Test byl proveden na každé straně. Výsledky pro silnější koleno jsou uvedeny zde.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna síly úchopu
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).

Síla stisku ruky byla hodnocena pomocí dynamometru. Test byl proveden na každé ruce. Zde se uvádí síla úchopu silnější ruky.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeny a data byla shrnuta pouze popisně.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu s předčasným ukončením (proměnná, průměr přibližně 28 týdnů).
Změna ve 36-položkovém krátkém zdravotním průzkumu (SF-36)
Časové okno: Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasného ukončení

36-položkový Short Form Health Survey (SF-36) je 36-položkový, pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu.

Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeno. Nebyla vypočtena žádná odvozená skóre pro SF-36 a nebyla provedena žádná souhrnná tabulka.
Změna ze základního stavu v IBM-OLE na návštěvu předčasného ukončení
Počet vodopádů a blízkých vodopádů
Časové okno: Výchozí stav k předčasnému ukončení návštěvy
Pacienti zaznamenávali počet pádů a téměř pádů do deníku pádů. Poté, co byla studie předčasně ukončena sponzorem, byly analýzy koncových bodů účinnosti oproti tomu, co bylo plánováno v protokolu studie, zjednodušeno. Nebyla provedena žádná tabulka pádů a blízkých pádů.
Výchozí stav k předčasnému ukončení návštěvy

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) v otevřeném rozšíření
Časové okno: Baseline (začátek OLE, týden 0) do konce OLE (týden 20)
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) v otevřeném rozšíření
Baseline (začátek OLE, týden 0) do konce OLE (týden 20)
Magnetická rezonance (MRI) celá tuková frakce stehna
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 20
Změna ze základního stavu na měsíc 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ZevraDenmark

Spolupracovníci

University College, London
University of Kansas Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mazen M Dimachkie, University of Kansas Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Hanna, University College, London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

15. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

7. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IBM-OLE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida s inkluzními tělísky

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit