Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multimodální studie GBA u Parkinsonovy choroby

31. srpna 2026 aktualizováno: Pacific Parkinson's Research Centre

Multimodální molekulární zobrazování a biometrická analýza u nositelů GBA-PD a asymptomatických GBA-mutací

Tato studie plánuje analyzovat molekulární a klinické mechanismy vztahu mezi GBA mutacemi a Parkinsonovou nemocí. To bude hodnoceno pomocí pokročilých neurozobrazovacích technik nazývaných PET (pozitronová emisní tomografie) ke studiu akumulace proteinu tau a dysfunkce acetylcholinu a dopaminu v mozku lidí s mutací v genu GBA, s Parkinsonovou chorobou a bez ní. choroba. Požírači také použijí hodnocení založené na technologii ke studiu vzorců typizace jako možných biomarkerů časných motorických dysfunkcí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Odůvodnění studie: Lidé, kteří mají mutaci v genu GBA, mají vyšší riziko rozvoje Parkinsonovy choroby (PD), a pokud mají PD, je pravděpodobnější, že budou mít kognitivní pokles a demenci. Kognitivní problémy u lidí s PD souvisí s dysfunkcí mozkové chemické látky acetylcholinu a pravděpodobně s akumulací proteinu tau v mozku. Dalším pozorováním v předchozích studiích je, že analýza vzorců psaní do počítače může pomoci odlišit zdravé lidi od lidí s PD.

Hypotéza: Výzkumníci předpokládají, že lidé s PD související s GBA budou mít vyšší dysfunkci acetylcholinu a akumulaci tau ve srovnání s pacienty bez GBA a že tyto změny mohou začít v asymptomatické fázi (tj. lidé s mutací, ale bez příznaků PD) . Vyšetřovatelé také věří, že vyšetřovatelé budou schopni odhalit subjekty s vyšším stupněm ztráty dopaminu pouze analýzou způsobu psaní do počítače.

Návrh studie: Výzkumníci přijmou 25 subjektů s GBA mutací (10 subjektů s PD a 15 asymptomatických přenašečů). Všichni účastníci absolvují klinické hodnocení a typizaci a následně podstoupí MRI mozku a tři PET skeny s tau indikátorem, indikátorem acetylcholinu a dopaminergním indikátorem. Bude také odebrán vzorek krve pro analýzu GCase (enzym související s mutací GBA).

Vliv na diagnostiku/léčbu Parkinsonovy choroby: Výsledky pomohou porozumět změnám, které se odehrávají v mozku lidí s Parkinsonovou chorobou související s GBA, a doufejme, že také osvětlí patofyziologii Parkinsonovy choroby nesouvisející s GBA. jako na molekulárních korelátech kognitivního poklesu, zejména v jeho raném stádiu. Údaje o typizaci spolu s dopaminergním zobrazením objasní možnou roli použití vzorců typizace k identifikaci subjektů s časným stádiem Parkinsonovy choroby.

Další kroky pro rozvoj: Zjištění této studie mohou pomoci identifikovat biomarkery pro kognitivní pokles u časné Parkinsonovy choroby s potenciální rolí v klinických studiích. Také, pokud se potvrdí hypotéza o typizaci, může být tento přístup studován ve větších kohortách pro včasnou diagnostiku Parkinsonovy choroby u jiných rizikových populací.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Pacific Parkinson's Research Centre | University of British Columbia
  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98108-1595
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Lidé se známou patogenní mutací genu GBA s PD nebo bez ní.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • heterozygotní pro patogenní GBA mutaci (např. p.L444P, p.N370S) nebo polymorfismus;
  • věk 18 až 80 let.

Kritéria vyloučení:

  • současný výskyt jiných neurologických poruch;
  • implantáty, které kontraindikují vyšetření magnetickou rezonancí (např. kardiostimulátor, feromagnetické implantáty nebo zařízení);
  • těžká klaustrofobie;
  • intolerance k vysazení antiparkinsonik (u subjektů GBA-PD);
  • pokračující léčba cholinergními léky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
GBA-PD
Lidé s Parkinsonovou chorobou, kteří jsou známými heterozygotními přenašeči patogenních genových mutací GBA.
Diagnostický test: PET skenování
3 PET skeny pro analýzu metabolismu dopaminu, ukládání acetylcholinu a tau proteinu v mozku.
Diagnostický test: neuroQWERTY
Analýza psaní volného textu v počítači a/nebo zařízení s dotykovou obrazovkou.
Asymptomatická GBA
Známí heterozygotní přenašeči/povinní přenašeči patogenních genových mutací GBA.
Diagnostický test: PET skenování
3 PET skeny pro analýzu metabolismu dopaminu, ukládání acetylcholinu a tau proteinu v mozku.
Diagnostický test: neuroQWERTY
Analýza psaní volného textu v počítači a/nebo zařízení s dotykovou obrazovkou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aktivita acetylcholinesterázy
Časové okno: základní linie
11C-PMP PET
základní linie
Depozice proteinu Tau
Časové okno: základní linie
11C-PBB3 PET
základní linie
Dopaminergní denervace
Časové okno: základní linie
11C-DTBZ PET
základní linie
neuroQWERTY index
Časové okno: základní linie
Analýza psaní
základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pacific Parkinson's Research Centre

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of British Columbia
Oregon Health and Science University
University of Washington
Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research
Simon Fraser University
Weston Brain Institute
Silverstein Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Michele Matarazzo, MD, Pacific Parkinson's Research Centre | University of British Columbia
  • Vrchní vyšetřovatel: A. Jon Stoessl, CM, MD, FRCPC, FCAHS, Pacific Parkinson's Research Centre | University of British Columbia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 16451

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení