Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie Libella pro ischemii kritické končetiny: AAV-hTERT

24. října 2019 aktualizováno: Libella Gene Therapeutics

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie Libella (LGT) pro ischemii kritické končetiny: AAV-hTERT

Použití genové terapie k expresi aktivní telomerázy (hTERT) v lidských buňkách má potenciál léčit mnoho onemocnění souvisejících se stárnutím, včetně kritické ischemie končetin (CLI).

Tato studie bude zahrnovat léčení subjektů hTERT dodávaným prostřednictvím transdukce pomocí AAV. Cílem je prodloužit telomery, aby se zabránilo, oddálilo nebo dokonce zvrátilo vývoj patologie CLI. Očekává se, že bude mít přímý důsledek na funkci a kvalitu života u pacientů s onemocněním periferních tepen (PAD); v tomto případě podskupina pacientů s CLI, nejhorší projev PAD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti s diagnózou CLI, kteří splňují kritéria pro zařazení a vyloučení, budou léčeni jednou dávkou LGT podanou intravaskulárně (IV).

Výchozí stav bude proveden do 8 týdnů od zahájení léčebného režimu. Léčebný režim začne intravenózním podáním AAV-hTERT, definovaným jako "den 0." Analýzy bezpečnosti a účinnosti budou provedeny v týdnech 1, 4, 13, 26, 39 a 52 po léčbě.

Cíle studia

Primární: Bezpečnost a snášenlivost

1. Prozkoumejte bezpečnost a snášenlivost AAV-hTERT intravenózním (IV) podáním.

Sekundární: Provizorní účinnost

  1. Prozkoumejte schopnost LGT dodávat hTERT do lidských buněk a prodlužovat telomery.
  2. Zkoumejte účinky prodlužování telomer na CLI.
  3. Prozkoumejte další výhody, které poskytuje prodloužení telomer.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kolumbie
    • Cundinamarca
      • Zipaquirá, Cundinamarca, Kolumbie, 250251
        • Nábor
        • IPS Arcasalud SAS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Ulloa, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

41 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 45 let nebo starší.
  2. Klinická diagnostika CLI.
  3. Subjekty nebo jejich pověření zástupci musí být adekvátně informováni a rozumět povaze a rizikům studie a musí být schopni uvést podpis a datum ve formuláři informovaného souhlasu (ICF).
  4. Ženy musí při screeningovém vyšetření podstoupit negativní těhotenský test v séru.
  5. Subjekty nebo jejich zástupci musí být schopni efektivně komunikovat se studijním personálem.
  6. Subjekty nebo jejich pověření zástupci musí potvrdit, že jsou schopni a ochotni dodržovat všechny požadavky protokolu a omezení studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které mají v anamnéze alergii, přecitlivělost nebo intoleranci na jakékoli léky, složky nebo pomocné látky zkoumaného produktu, které nemohou být vyřešeny personálem provádějícím studii.
  2. Ženy, které jsou těhotné, u nichž se očekává, že otěhotní, nebo kojící/kojící.
  3. Subjekty, které jsou sexuálně aktivní a kteří nejsou ochotni nebo schopni používat metodu účinné antikoncepce (např. hormonální a/nebo bariérovou) během své účasti ve studii.
  4. Subjekty, které netolerují nebo si nepřejí dostávat IV injekce.
  5. Subjekty, které jsou v současné době alkoholici a/nebo užívají psychoaktivní látky.
  6. Subjekty, které nemohou tolerovat venepunkci a/nebo žilní vstup.
  7. Subjekty, které darovaly nebo utrpěly významnou ztrátu plné krve (480 ml nebo více) během 30 dnů, nebo darovaly plazmu nebo krevní destičky během 14 dnů před screeningem.
  8. Subjekty, které dostaly krev nebo krevní produkty během 30 dnů před screeningem.
  9. Subjekty, které byly 30 dní před screeningovým hodnocením léčeny jiným výzkumným přípravkem, nebo se plánují účastnit jiného klinického hodnocení, zatímco v této studii, pokud je to podle názoru hlavního zkoušejícího, mohou vystavit subjekt riziku kvůli účasti na studia, nebo může ovlivnit výsledky studia nebo schopnost subjektu studium dokončit. Pokud od účasti v jiném klinickém hodnocení uplynulo více než 30 dní, musí personál studie zajistit, aby se subjekt zotavil z jakékoli nežádoucí příhody (AE) spojené s použitým výzkumným produktem.
  10. Subjekty, které mají anamnézu nebo důkaz aktivní infekce nebo horečnatého onemocnění během 7 dnů před screeningovým hodnocením.

Subjekty, které mají v anamnéze jakékoli jiné klinicky významné onemocnění nebo poruchu, které podle názoru hlavního zkoušejícího mohou vystavit subjekt riziku kvůli účasti ve studii nebo mohou ovlivnit výsledky studie nebo schopnost subjektu dokončit studium; studie.

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: subjekty léčené LGT
Subjekty budou léčeny jednou IV dávkou LGT (AAV-hTERT)
Lék: AAV-hTERT
subjekty dostanou jedinou LGT (AAV-hTERT) léčbu prostřednictvím IV podávání
Ostatní jména:
  • LGT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: 12 měsíců
Výskyt závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod v průběhu studie
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hTERT exprese a telomerasová aktivita
Časové okno: 12 měsíců
Změna délky telomer od základní linie
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Libella Gene Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. října 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LibellaCO-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení