Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MT2018-18: Plazmablasty vytvořené transposonem pro Šípkovou Růženku pro Hurlerův syndrom Post Allo HSCT

5. října 2022 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Plazmablasty vytvořené transposonovým inženýrstvím Spící krasavice pro expresi a dodání alfa-L-iduronidázy u pacientů s Hurlerovým syndromem, kteří dříve prodělali alogenní transplantaci

Toto je jediné centrum, studie fáze 1/2, ve které jsou pacienti s Hurlerovým syndromem, kteří dříve podstoupili alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk, léčeni autologními plazmablasty upravenými tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika mukopolysacharidózy typu IH (MPS IH, Hurlerův syndrom)
  • Podstoupil předchozí transplantaci krvetvorných buněk > 1 rok před zařazením do studie
  • Věk ≥3 roky a ≤8 let v době registrace do studie
  • ≥ 10 kilogramů tělesné hmotnosti
  • Kreatinin <1,5 normální pro pohlaví a věk.
  • Ejekční frakce ≥ 40 % podle echokardiogramu
  • Musí se zavázat k cestě na University of Minnesota pro nezbytná následná hodnocení
  • Musí souhlasit s pobytem v oblasti Twin Cities (<45 minut jízdy od zednářské dětské nemocnice) po dobu minimálně 5 dnů po každé infuzi buněk
  • Dobrovolný písemný souhlas rodičů před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí enzymatická substituční terapie během 4 měsíců před zařazením do studie
  • Anamnéza rakoviny související s B buňkami, lymfoproliferativního onemocnění EBV nebo autoimunitních poruch
  • Důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli
  • Požadavek na systémovou imunosupresi
  • Požadavek na nepřetržitý doplňkový kyslík
  • Jakýkoli zdravotní stav pravděpodobně narušující hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti studijní léčby.
  • Podle úsudku zkoušejícího je nepravděpodobné, že subjekt dokončí všechny studijní návštěvy nebo postupy požadované protokolem, včetně následných návštěv, nebo splní požadavky studie pro účast.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fáze 1: Eskalace dávky
Lék: Autologní plazmablasty

Autologní plazmablasty zkonstruované tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty.

Fáze 1:

  • Úroveň dávky 1: 5 x 10e7 buněk/kg v den 0
  • Úroveň dávky 2: 1 x 10e8 buněk/kg v den 0
  • Úroveň dávky 3: 1 x 10e8 buněk/kg x 2 dávky v den 0 a den 30 +/-3 dny.

Fáze 2:

- Maximální tolerovaná dávka (MTD) stanovená ve fázi I

Ostatní jména:
  • Spící kráska
Experimentální: Fáze 2 – Expanze na MTD
Lék: Autologní plazmablasty

Autologní plazmablasty zkonstruované tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty.

Fáze 1:

  • Úroveň dávky 1: 5 x 10e7 buněk/kg v den 0
  • Úroveň dávky 2: 1 x 10e8 buněk/kg v den 0
  • Úroveň dávky 3: 1 x 10e8 buněk/kg x 2 dávky v den 0 a den 30 +/-3 dny.

Fáze 2:

- Maximální tolerovaná dávka (MTD) stanovená ve fázi I

Ostatní jména:
  • Spící kráska

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD)
Časové okno: 1 rok
Maximální tolerovaná dávka (MTD) autologních plazmablastů zkonstruovaných tak, aby exprimovaly velké množství α-L-iduronidázy (IDUA) pomocí transposonového přístupu Sleeping Beauty
1 rok
Rychlost růstu (cm/rok)
Časové okno: 1 rok
Rychlost růstu v centimetrech/rok po dobu jednoho roku prostřednictvím stanovení výšky sedu a stoje na začátku a po infuzi
1 rok
Bezpečnost a snášenlivost po infuzi: Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: 1 rok
Výskyt nežádoucích příhod
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra růstu Z-skóre
Časové okno: 1 rok
Odhadněte jednoleté tempo růstu Z-skóre standardizované pro věk a pohlaví
1 rok
Přihojení dárce
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců a 1 rok
Odhadněte procento myeloidního dárcovského chimérismu (CD33/66b) na začátku a po 6 a 12 měsících.
Výchozí stav, 6 měsíců a 1 rok
Hladiny cirkulujících protilátek (IgG, IgM, IgA a IgE)
Časové okno: 1 rok
Stanovte hladiny cirkulujících protilátek (IgG, IgM, IgA a IgE) na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. října 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2018LS094
  • MT2018-18 (Jiný identifikátor: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení