MT2018-18: Plazmablasty vytvořené transposonem pro Šípkovou Růženku pro Hurlerův syndrom Post Allo HSCT
5. října 2022 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Plazmablasty vytvořené transposonovým inženýrstvím Spící krasavice pro expresi a dodání alfa-L-iduronidázy u pacientů s Hurlerovým syndromem, kteří dříve prodělali alogenní transplantaci
Toto je jediné centrum, studie fáze 1/2, ve které jsou pacienti s Hurlerovým syndromem, kteří dříve podstoupili alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk, léčeni autologními plazmablasty upravenými tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 8 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika mukopolysacharidózy typu IH (MPS IH, Hurlerův syndrom)
- Podstoupil předchozí transplantaci krvetvorných buněk > 1 rok před zařazením do studie
- Věk ≥3 roky a ≤8 let v době registrace do studie
- ≥ 10 kilogramů tělesné hmotnosti
- Kreatinin <1,5 normální pro pohlaví a věk.
- Ejekční frakce ≥ 40 % podle echokardiogramu
- Musí se zavázat k cestě na University of Minnesota pro nezbytná následná hodnocení
- Musí souhlasit s pobytem v oblasti Twin Cities (<45 minut jízdy od zednářské dětské nemocnice) po dobu minimálně 5 dnů po každé infuzi buněk
- Dobrovolný písemný souhlas rodičů před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
Kritéria vyloučení:
- Předchozí enzymatická substituční terapie během 4 měsíců před zařazením do studie
- Anamnéza rakoviny související s B buňkami, lymfoproliferativního onemocnění EBV nebo autoimunitních poruch
- Důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli
- Požadavek na systémovou imunosupresi
- Požadavek na nepřetržitý doplňkový kyslík
- Jakýkoli zdravotní stav pravděpodobně narušující hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti studijní léčby.
- Podle úsudku zkoušejícího je nepravděpodobné, že subjekt dokončí všechny studijní návštěvy nebo postupy požadované protokolem, včetně následných návštěv, nebo splní požadavky studie pro účast.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fáze 1: Eskalace dávky
|
Autologní plazmablasty zkonstruované tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty. Fáze 1:
Fáze 2: - Maximální tolerovaná dávka (MTD) stanovená ve fázi I
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Fáze 2 – Expanze na MTD
|
Autologní plazmablasty zkonstruované tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty. Fáze 1:
Fáze 2: - Maximální tolerovaná dávka (MTD) stanovená ve fázi I
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální tolerovaná dávka (MTD)
Časové okno: 1 rok
|
Maximální tolerovaná dávka (MTD) autologních plazmablastů zkonstruovaných tak, aby exprimovaly velké množství α-L-iduronidázy (IDUA) pomocí transposonového přístupu Sleeping Beauty
|
1 rok
|
|
Rychlost růstu (cm/rok)
Časové okno: 1 rok
|
Rychlost růstu v centimetrech/rok po dobu jednoho roku prostřednictvím stanovení výšky sedu a stoje na začátku a po infuzi
|
1 rok
|
|
Bezpečnost a snášenlivost po infuzi: Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: 1 rok
|
Výskyt nežádoucích příhod
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra růstu Z-skóre
Časové okno: 1 rok
|
Odhadněte jednoleté tempo růstu Z-skóre standardizované pro věk a pohlaví
|
1 rok
|
|
Přihojení dárce
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců a 1 rok
|
Odhadněte procento myeloidního dárcovského chimérismu (CD33/66b) na začátku a po 6 a 12 měsících.
|
Výchozí stav, 6 měsíců a 1 rok
|
|
Hladiny cirkulujících protilátek (IgG, IgM, IgA a IgE)
Časové okno: 1 rok
|
Stanovte hladiny cirkulujících protilátek (IgG, IgM, IgA a IgE) na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, MD, University of Minnesota, Department of Pediatrics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. prosince 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
1. června 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
1. června 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
25. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2018LS094
- MT2018-18 (Jiný identifikátor: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .