Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační, postmarketingová sledovací studie injekce Spinraza (Nusinersen sodný) (STANDARD)

24. července 2026 aktualizováno: Biogen

Multicentrická, observační, postmarketingová sledovací studie injekce Spinraza (Nusinersen sodný) při použití v běžné lékařské praxi v Koreji

Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost injekce nusinersenu sodného v postmarketingovém prostředí v Koreji. Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost injekce sodíku nusinersen v postmarketingovém prostředí v Koreji.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
74

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Global Biogen Clinical Trial Center
  • Telefonní číslo: clinicaltrials@biogen.com

Studijní místa

  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea
        • Pusan Natioanl University Hospital
      • Changwon, Jižní Korea
        • Samsung Changwon Hospital
      • Cheongju-si, Jižní Korea
        • Chungbuk National University Hospital
      • Daegu, Jižní Korea
        • Yeungnam University Hospital
      • Daegu, Jižní Korea
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daejeon, Jižní Korea
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Jižní Korea
        • Chonnam National University Hospital
      • Jeonju, Jižní Korea
        • Chonbuk National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Jižní Korea
        • Seoul Natioanl University Hospital
      • Yangsan, Jižní Korea
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kteří dostávají nebo se chystají zahájit léčbu komerční Spinrazou v Koreji podle místní registrace (včetně dokumentace diagnózy SMA), souhlasí se shromažďováním a používáním údajů, jak je uvedeno v protokolu, a splňují kritéria způsobilosti.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • V současné době dostáváte nebo se chystáte zahájit léčbu komerční Spinrazou v postmarketingovém prostředí
  • Genetická dokumentace 5q-spojeného SMA

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Spinraza
  • Průběžná účast nebo účast do 6 měsíců nebo 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší) od zařazení do jiných intervenčních klinických studií pro léčbu SMA
  • Neschopnost splnit studijní požadavky

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Všichni účastníci
Účastníci, kterým byla předepsána injekce sodíku nusinersen v Koreji v souladu s místní registrací.
Lék: Nusinersen Sodium Injection
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do konce léčby (2 roky)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo jde o lékařsky významnou událost.
Do konce léčby (2 roky)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v Hammersmithově kojeneckém neurologickém vyšetření (HINE) Sekce 2 Skóre
Časové okno: Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Část 2 HINE se používá k hodnocení motorických milníků účastníků. Skládá se z 8 kategorií motorických milníků: dobrovolný úchop, schopnost kopat v poloze na zádech, ovládání hlavy, převalování, sezení, plazení, stání a chůze.
Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Změna od základní linie ve funkční stupnici motoru Hammersmith – rozšířená (HFMSE)
Časové okno: Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u dětí se SMA. Původních 20 položek Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) bylo rozšířeno o 13 dalších položek pro zlepšení citlivosti pro lépe fungující ambulantní populaci. Účastníci jsou požádáni, aby dokončili konkrétní pohyb, a poté jsou hodnoceni podle kvality a provedení tohoto pohybu. Vyšší skóre značí vyšší úrovně motorických schopností, kde 0=neschopný, 1=provedený s určitou pomocí a 2=bez pomoci. Celkové skóre je součtem skóre za všechny aktivity.
Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Čas k smrti
Časové okno: Do konce léčby (2 roky)
Do konce léčby (2 roky)
Počet účastníků s ventilační podporou
Časové okno: Do konce léčby (2 roky)
Do konce léčby (2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Biogen

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. července 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 232SM403

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení