Observační, postmarketingová sledovací studie injekce Spinraza (Nusinersen sodný) (STANDARD)
24. července 2026 aktualizováno: Biogen
Multicentrická, observační, postmarketingová sledovací studie injekce Spinraza (Nusinersen sodný) při použití v běžné lékařské praxi v Koreji
Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost injekce nusinersenu sodného v postmarketingovém prostředí v Koreji.
Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost injekce sodíku nusinersen v postmarketingovém prostředí v Koreji.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
74
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Busan, Jižní Korea
- Pusan Natioanl University Hospital
-
Changwon, Jižní Korea
- Samsung Changwon Hospital
-
Cheongju-si, Jižní Korea
- Chungbuk National University Hospital
-
Daegu, Jižní Korea
- Yeungnam University Hospital
-
Daegu, Jižní Korea
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Jižní Korea
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Jižní Korea
- Chonnam National University Hospital
-
Jeonju, Jižní Korea
- Chonbuk National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea
- Asan Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, Jižní Korea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Jižní Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Jižní Korea
- Seoul Natioanl University Hospital
-
Yangsan, Jižní Korea
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci, kteří dostávají nebo se chystají zahájit léčbu komerční Spinrazou v Koreji podle místní registrace (včetně dokumentace diagnózy SMA), souhlasí se shromažďováním a používáním údajů, jak je uvedeno v protokolu, a splňují kritéria způsobilosti.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- V současné době dostáváte nebo se chystáte zahájit léčbu komerční Spinrazou v postmarketingovém prostředí
- Genetická dokumentace 5q-spojeného SMA
Klíčová kritéria vyloučení:
- Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Spinraza
- Průběžná účast nebo účast do 6 měsíců nebo 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší) od zařazení do jiných intervenčních klinických studií pro léčbu SMA
- Neschopnost splnit studijní požadavky
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Všichni účastníci
Účastníci, kterým byla předepsána injekce sodíku nusinersen v Koreji v souladu s místní registrací.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do konce léčby (2 roky)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo jde o lékařsky významnou událost.
|
Do konce léčby (2 roky)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v Hammersmithově kojeneckém neurologickém vyšetření (HINE) Sekce 2 Skóre
Časové okno: Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
|
Část 2 HINE se používá k hodnocení motorických milníků účastníků.
Skládá se z 8 kategorií motorických milníků: dobrovolný úchop, schopnost kopat v poloze na zádech, ovládání hlavy, převalování, sezení, plazení, stání a chůze.
|
Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
|
|
Změna od základní linie ve funkční stupnici motoru Hammersmith – rozšířená (HFMSE)
Časové okno: Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u dětí se SMA.
Původních 20 položek Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) bylo rozšířeno o 13 dalších položek pro zlepšení citlivosti pro lépe fungující ambulantní populaci.
Účastníci jsou požádáni, aby dokončili konkrétní pohyb, a poté jsou hodnoceni podle kvality a provedení tohoto pohybu.
Vyšší skóre značí vyšší úrovně motorických schopností, kde 0=neschopný, 1=provedený s určitou pomocí a 2=bez pomoci.
Celkové skóre je součtem skóre za všechny aktivity.
|
Výchozí stav, 63. den a přibližně každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
|
|
Čas k smrti
Časové okno: Do konce léčby (2 roky)
|
Do konce léčby (2 roky)
|
|
|
Počet účastníků s ventilační podporou
Časové okno: Do konce léčby (2 roky)
|
Do konce léčby (2 roky)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. července 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
5. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
5. února 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
23. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 232SM403
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .