Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Voxelotor pro pacienty se srpkovitou anémií s nejvyšším rizikem progrese chronického onemocnění ledvin

31. března 2025 aktualizováno: Santosh L Saraf, University of Illinois at Chicago

Pilotní studie voxelotoru pro pacienty se srpkovitou anémií s nejvyšším rizikem progrese chronického onemocnění ledvin

Tato studie je jednocentrová, prospektivní průzkumná pilotní studie účastníků srpkovité anémie (SCA). Do studie budou zařazeni pacienti s časnými stádii srpkovité nefropatie (chronické onemocnění ledvin (CKD) stádium 1 nebo 2), u kterých je nejvyšší riziko progrese CKD (přítomnost hemoglobinurie i koncentrace albuminu v moči ≥ 30 mg/g kreatininu

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je jednocentrová, prospektivní explorativní pilotní studie s účastníky srpkovité anémie (SCA) ve věku ≥ 18 let s SCA. Do studie budou zařazeni pacienti s časnými stádii srpkovité nefropatie (chronické onemocnění ledvin (CKD) stádium 1 nebo 2), u kterých je nejvyšší riziko progrese CKD (přítomnost hemoglobinurie i koncentrace albuminu v moči ≥ 30 mg/g kreatininu

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Santosh Saraf, MD
  • Telefonní číslo: 312-996-5680
  • E-mail: ssaraf@uic.edu)

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Charity Ball, RN
  • Telefonní číslo: 312-996-2937
  • E-mail: chball@uic.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Dokumentace genotypu SCA (HbSS nebo HbSβ0-talasémie) může být založena na anamnéze laboratorního testování nebo musí být potvrzena laboratorním testováním během screeningu
  2. Účastníci měli hemoglobinurii definovanou močovou tyčinkou (pozitivní na krev (+1 nebo vyšší) a ≤ 2 červené krvinky na vysoce výkonné pole) při 2 předchozích ambulantních návštěvách
  3. Účastníci s albuminurií (albumin v moči ≥ 30 mg/g kreatininu) a eGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2 vypočítané pomocí rovnice CKD-EPI při 2 předchozích ambulantních návštěvách
  4. Věk ≥18 let
  5. Hemoglobin (Hb) ≥ 5,5 a ≤ 10,0 g/dl během screeningu
  6. U účastníků užívajících hydroxymočovinu (HU) musí být dávka HU (mg/kg) stabilní po dobu alespoň 90 dnů před podepsáním ICF a bez předpokládané potřeby úpravy dávky nebo zahájení během studie, podle názoru zkoušejícího.
  7. Endari stabilní dávka po dobu jednoho měsíce.
  8. Pro účastníky, kteří užívají inhibitor angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) nebo blokátor receptoru pro angiotenzin, musí být dávka stabilní po dobu alespoň 90 dnů před podepsáním ICF a bez předpokládané potřeby úpravy dávky nebo zahájení během studie, podle názoru vyšetřovatel
  9. Účastníci, kteří, pokud jsou ženy a jsou v plodném věku, používají vysoce účinné metody antikoncepce od zahájení studie do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku a kteří, pokud jsou muži ochotni používat bariérové ​​metody antikoncepce, od zahájení studie do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku
  10. Účastník poskytl zdokumentovaný informovaný souhlas (formulář informovaného souhlasu [ICF] musí být zkontrolován a podepsán každým účastníkem

Kritéria vyloučení

  1. Kojící nebo těhotná žena
  2. Pacienti, kteří dostávají pravidelně plánovanou transfuzní terapii krve (RBC) (také nazývaná chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze) nebo dostali transfuzi červených krvinek z jakéhokoli důvodu do 30 dnů od podpisu ICF nebo kdykoli během období screeningu
  3. Hospitalizován pro srpkovitou anémii nebo jinou vazookluzivní příhodu během 14 dnů před podpisem ICF (tj. vazookluzivní příhoda nemůže být během 14 dnů před ICF)
  4. Jaterní dysfunkce charakterizovaná alaninaminotransferázou (ALT) > 4 × ULN

  5. Účastníci s klinicky významnou bakteriální, plísňovou, parazitární nebo virovou infekcí, kteří vyžadují terapii:

    • Účastníci s akutní bakteriální infekcí vyžadující užívání antibiotik by měli odložit screening/registraci, dokud nebude ukončena antibiotická terapie
    • Účastníci se známou aktivní hepatitidou A, B nebo C nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV)
  6. Těžká renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace při screeningové návštěvě; vypočítaná centrální laboratoří) < 60 ml/min/1,732, na chronické dialýze nebo po transplantaci ledviny
  7. Anamnéza malignity během posledních 2 let před léčbou 1. den vyžadující chemoterapii a/nebo ozařování (s výjimkou lokální terapie nemelanomové malignity kůže)

  8. Anamnéza nestabilního nebo zhoršujícího se srdečního nebo plicního onemocnění během 6 měsíců před udělením souhlasu, včetně, ale bez omezení na následující:

    • Nestabilní angina pectoris nebo infarkt myokardu nebo elektivní koronární intervence
    • Městnavé srdeční selhání vyžadující hospitalizaci
    • Nekontrolované klinicky významné arytmie
  9. Jakýkoli stav ovlivňující absorpci léku, jako je velký chirurgický zákrok zahrnující žaludek nebo tenké střevo (předchozí cholecystektomie je přijatelná)
  10. Účast v jiném klinickém hodnocení hodnoceného činidla (nebo zdravotnického prostředku) do 30 dnů nebo 5 poločasů od data informovaného souhlasu, podle toho, co je delší, nebo se aktuálně účastní jiného hodnocení hodnoceného činidla (nebo zdravotnického prostředku)
  11. Neadekvátní žilní vstup podle zjištění zkoušejícího/personálu pracoviště
  12. Zdravotní, psychologické nebo behaviorální stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou bránit bezpečné účasti, zmást výklad studie, narušovat dodržování předpisů nebo bránit informovanému souhlasu
  13. Příjem erytropoetinu nebo jiných hematopoetických růstových faktorů do 28 dnů od podpisu ICF nebo předpokládaná potřeba takových látek během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Voxelot
Voxelotor 1500 mg jednou denně
Lék: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg jednou denně
Jiný: Standardní péče (SOC)
Pozorování při příjmu SOC
Lék: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna albuminurie u pacientů s SCA léčených voxelotorem ve srovnání s pacienty s pozorováním jednostranným testem
Časové okno: 48 týdnů
Albuminurie bude analyzována porovnáním průměrných hodnot z návštěv v týdnu 47 a 48 s průměrnými hodnotami z výchozích a screeningových návštěv.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a 48 u albuminurie
Časové okno: 48 týdnů
Podíl subjektů dosahujících 25% poklesu albuminurie ve skupině léčené voxelotorem ve srovnání s pozorovanou skupinou
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozích hodnot na hodnoty v týdnu 47 a 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Bílkoviny v moči za 24 hodin
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinový eGFR moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozích hodnot na hodnoty v týdnu 47 a 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinová koncentrace albuminu v moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozích hodnot na hodnoty v týdnu 47 a 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinový sérový kreatinin
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinový sérový cystatin C
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinové sérum BUN
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 v měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Etapa ČKD
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinový protein vázající retinol v moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
24hodinový β2 mikroglobulin v moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Hemoglobin bez plazmatických buněk
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Hemoglobin v moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 měření funkce ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Hemoglobinurie definovaná proužkem moči)
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na markery hemolýzy hodnot v týdnu 47 a 48
Časové okno: 48 týdnů
Laktátdehydrogenáza (LDH)
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na markery hemolýzy hodnot v týdnu 47 a 48
Časové okno: 48 týdnů
Aspartátaminotransferáza (AST)
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na markery hemolýzy hodnot v týdnu 47 a 48
Časové okno: 48 týdnů
Nepřímý bilirubin
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na markery hemolýzy hodnot v týdnu 47 a 48
Časové okno: 48 týdnů
% retikulocytů
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na markery hemolýzy hodnot v týdnu 47 a 48
Časové okno: 48 týdnů
Koncentrace hemoglobinu
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 biomarker poškození ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Nefrin v moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 biomarker poškození ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Podokalyxin v moči
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 biomarker poškození ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Moč KIM-1
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozí hodnoty na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 biomarker poškození ledvin
Časové okno: 48 týdnů
Moč NGAL
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 biomarker oxidativního poškození
Časové okno: 48 týdnů
Sérum methylendioxyamfetamin (MDA)
48 týdnů
Změna z průměru hodnot screeningu a výchozího stavu na hodnoty v týdnu 47 a v týdnu 48 biomarker oxidativního poškození
Časové okno: 48 týdnů
Sérum 8-OHd
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Illinois at Chicago

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Global Blood Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2020-0047

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení