Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako přídavná terapie ke kontrole konvulzivních záchvatů u pacientů s Dravetovým syndromem (ARGUS)

11. září 2026 aktualizováno: Epygenix

20týdenní multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako doplňkové terapie u dětí a dospělých účastníků se syndromem Draveta (zkouška ARGUS)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost EPX-100 jako doplňkové terapie u dětí a dospělých účastníků s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti EPX-100 jako doplňkové terapie u dětí a dospělých účastníků s Dravetovým syndromem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
150

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Instituto Privado Kremer
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentina
        • Zatím nenabíráme
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pablo Lopez
  • Brazílie
      • Campinas, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fernando Cendes
        • Kontakt:
      • São José do Rio Preto, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Kontakt:
      • São Paulo, Brazílie
        • Zatím nenabíráme
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Kontakt:
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • Nábor
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Nábor
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • Nábor
        • Medi Club Georgia LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
  • Indie
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
        • Zatím nenabíráme
        • Rainbow Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nábor
        • Saachi Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Indie, 590010
        • Zatím nenabíráme
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Indie, 560029
        • Zatím nenabíráme
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Indie, 411011
        • Zatím nenabíráme
        • KEM Hospital Research Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400026
        • Nábor
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anita Hegde
        • Kontakt:
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440015
        • Nábor
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amarjeet Wagh
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Indie, 400034
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sheffali Gulati
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Nábor
        • Christian Medical College
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maya Thomas
        • Kontakt:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V1
        • Nábor
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Nábor
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1094
        • Nábor
        • Semmelweis University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kristof Farkas, MD
        • Kontakt:
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Nábor
        • University of Debrecen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Kontakt:
      • Krakow, Polsko, 30-363
        • Nábor
        • Medical Centre Plejady
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko, 01-211
        • Nábor
        • Institute of Mother and Child
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Aktivní, ne nábor
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Aktivní, ne nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Spojené království, S102TH
        • Aktivní, ne nábor
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Ukončeno
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California Irvine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David King-Stephens, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Ukončeno
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Nábor
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Ukončeno
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Staženo
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ukončeno
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Ukončeno
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Malayna Unkel
          • Telefonní číslo: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Staženo
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Spojené státy, 07746
        • Nábor
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amor Mehta, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Ukončeno
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10075
        • Staženo
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Health System
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
      • Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
        • Nábor
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
          • Honglian Huang, PhD
          • Telefonní číslo: 216-445-2366
          • E-mail: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Staženo
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Ukončeno
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Staženo
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53266
        • Zatím nenabíráme
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Avantika Singh
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Nábor
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alba Sierra, MD
        • Kontakt:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victor Soto, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci - muži a ženy starší 2 let v době souhlasu.
  2. Účastník nebo rodič/zákonně zplnomocněný zástupce (LAR) ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas, souhlas (pokud je to relevantní) před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

  3. Klinická diagnóza Dravetova syndromu. Účastníci musí mít záchvaty, které nejsou zcela kontrolovány AED s následujícími kritérii:

    • Nástup záchvatů před 18. měsícem věku,
    • Normální vývoj na začátku,
    • Anamnéza záchvatů, které jsou generalizované, jednostranné klonické a/nebo hemiklonické,
    • MRI mozku bez kortikální malformace (nezahrnující mírnou atrofii spojenou s přirozenou progresí Dravetova syndromu) a
    • Genetická mutace genu SCN1A musí být zdokumentována.
  4. Účastník musí být schválen k účasti nezávislým recenzentem ve spolupráci s PI. Účast bude schválena po přezkoumání pacientovy lékařské a záchvatové historie, historického neurozobrazení, historických EEG, genetické zprávy potvrzující mutaci SCN1A a přezkoumání a klasifikace alespoň 28denních výchozích záchvatů.
  5. ≥ 4 počitatelné konvulzivní záchvaty během minimálně 28denního screeningu/výchozího období (např. hemiklonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické, tonicko/atonické (vedoucí k poklesu) a fokální s jasně pozorovatelným motorem znaky).
  6. Účastníci by měli mít stabilní režim AED ≥ 30 dní před návštěvou 1 a měli by být obecně v dobrém zdravotním stavu.
  7. Účastník nebo rodič/ LAR je schopen a ochoten vést přesný a úplný denní deník záchvatů a léků po dobu trvání studie.
  8. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP) musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test v séru nebo moči při screeningu (návštěva 1) a randomizaci (návštěva 2). WCBP je definována jako žena, která je biologicky schopná otěhotnět. Lékařsky přijatelný způsob kontroly porodnosti zahrnuje nitroděložní tělíska zavedená po dobu alespoň 3 měsíců, chirurgickou sterilizaci nebo adekvátní bariérové ​​metody (např. bránice a pěna). Použití perorální antikoncepce v kombinaci s jinou metodou (např. spermicidním krémem) je přijatelné. U účastníků, kteří nejsou sexuálně aktivní, je abstinence přijatelnou formou antikoncepce a moč bude testována podle protokolu. Ženy, které nemají potenciál otěhotnět, tedy po menopauze, musí mít tento stav zachycen v anamnéze. Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost některé z následujících skutečností vylučuje účastníka ze zápisu do studia:

  1. Známá citlivost, alergie nebo předchozí expozice EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Vystavení jakémukoli zkoumanému léku nebo zařízení
  3. Záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekce, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění centrálního nervového systému (CNS) považované za progresivní, metabolické onemocnění nebo progresivní degenerativní onemocnění.
  4. Současné užívání léků, o kterých je známo, že interferují s EPX-100, včetně středně závažných nebo závažných induktorů nebo inhibitorů CYP3A4/5/7. Konkrétně současné užívání karbamazepinu, oxkarbazepinu a/nebo fenytoinu, stejně jako zdržení se grapefruitů a grapefruitové šťávy během období studie. Seznam zakázaných drog naleznete v příloze 1.
  5. Předchozí nebo současné užívání lorcaserinu.

  6. Současné užívání fenfluraminu. Účastníci s předchozím užíváním fenfluraminu během předchozích 3 měsíců nebo bez řádné dokumentace echokardiogramu minimálně 3 měsíce po poslední dávce fenfluraminu, aby bylo zajištěno, že účastník nesplňuje žádná kritéria pro srdeční chlopeň související s drogou (fenfluramin) srdeční onemocnění a/nebo plicní arteriální hypertenze (PAH) související s léky, jak je indikováno některým z následujících:

    • dokumentovaná mírná nebo větší aortální regurgitace [AR] nebo střední či větší mitrální regurgitace [MR]
    • významná (větší než mírná) trikuspidální regurgitace
    • abnormálně zesílená srdeční chlopeň a/nebo má omezený pohyb cípů chlopně
    • zvýšený tlak v pravém srdci/plicní tepně > 35 mmHg
  7. Má jakýkoli zdravotní stav, který je podle úsudku PI považován za klinicky významný a mohl by potenciálně ovlivnit bezpečnost účastníka nebo výsledek studie, včetně, ale bez omezení na: klinicky významného srdečního onemocnění (včetně anginy pectoris, městnavého srdečního selhání, nekontrolované hypertenze a anamnézy arytmií), renálních, plicních, gastrointestinálních, hematologických nebo jaterních onemocnění; nebo stav, který ovlivňuje absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků.
  8. Má aktivní sebevražedný plán/záměr nebo měl aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících nebo pokus o sebevraždu v posledních 3 letech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží první dávku studijního léčiva po randomizaci.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno jako ústní roztok.
Experimentální: Dvojitá slepá Clemizole HCl
Účastníci obdrží první dávku studijního léčiva po randomizaci.
Lék: Clemizole HCl
Clemizole HCl bude podáván jako ústní řešení.
Ostatní jména:
  • EPX-100
Experimentální: Otevřená značka Clemizole HCl
Způsobilí účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít možnost pokračovat v období ole, během kterého obdrží Clemizole HCL po dobu až 3 let.
Lék: Clemizole HCl
Clemizole HCl bude podáván jako ústní řešení.
Ostatní jména:
  • EPX-100

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny v počítatelných záchvatch motoru za 28 dní (CMS-28) v titraci plus období údržby ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Procentní změna CMS-28 z výchozího období do konce období DB.
Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Evropská unie: Procento změn v počítání záchvatů motorů za 28 dní v období údržby ve vztahu k výchozímu stavu
Časové okno: Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Procentní změna CMS-28 z výchozího období do konce období údržby.
Od základního období údržby (29. den) až do dne 85

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s> = 50% snížení počítání motorových záchvatů za 28 dní v titraci plus období údržby vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Podíl účastníků s> = 50% snížením CMS-28 z výchozího období do konce období DB.
Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Evropská unie: Podíl účastníků s> = 50% snížení počítání motorových záchvatů za 28 dní v období údržby vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Podíl účastníků s> = 50% snížením CMS-28 z výchozího období do konce období údržby.
Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Počet spočítávatelných dnů záchvatu bez motoru v období titrace plus údržba ve vztahu k výchozímu stavu
Časové okno: Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Počet odpočítávatelných dnů záchvatů motoru od výchozího období do konce období DB.
Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Evropská unie: Počet spočítávatelných dnů záchvatů bez motorů v období údržby ve vztahu k výchozímu stavu
Časové okno: Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Počet odpočítávatelných dnů záchvatů bez motoru od výchozího období do konce období údržby.
Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Klinický globální dojem na zlepšení - skóre klinického lékaře (CGII -C)
Časové okno: Den 85
CGII-C skóre na konci období údržby. Tato stupnice 1 položky žádá lékaře, aby ohodnotil, jak se příznaky účastníka zlepšily nebo zhoršily vzhledem k výchozí hodnotě.
Den 85
Klinický globální dojem ze zlepšení - skóre účastníka/pečovatele (CGII -P)
Časové okno: Den 85
CGII-C skóre na konci období údržby. Tato stupnice 1 položky žádá lékaře, aby ohodnotil, jak se příznaky účastníka zlepšily nebo zhoršily vzhledem k výchozí hodnotě.
Den 85
Procentní změna všech záchvatů v titraci plus období údržby ve vztahu k výchozímu stavu
Časové okno: Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Procentní změna všech záchvatů na konci období DB.
Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Procentní změna všech záchvatů v období údržby ve vztahu k výchozímu
Časové okno: Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Procentní změna všech záchvatů na konci období údržby.
Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Incidence záchranného antiepileptického léčiva (AED) použití v titraci plus období údržby ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Incidence záchranného použití AED, měřeno počtem dní na záchranných AED od základního období do konce období DB.
Od výchozího období (1. den) až 16 týdnů
Incidence záchranného užívání antiepileptického užívání v období údržby ve vztahu k základní linii
Časové okno: Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Výskyt záchranného používání AED měřeno počtem dní na záchranných AED od základního období do konce období údržby.
Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Spojené státy FDA: Podíl účastníků s> = 50% snížením záchvatů počítajících motor za 28 dní v období údržby vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Podíl účastníků s ≥ 50% snížením CMS-28 z výchozího období až do konce fáze údržby DB.
Od základního období údržby (29. den) až do dne 85
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Od prvního podávání dávky studijního léčiva do konce studie, přibližně až 172 týdnů
Incidence čaje bude porovnána mezi léčebnými skupinami.
Od prvního podávání dávky studijního léčiva do konce studie, přibližně až 172 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Epygenix

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Harmony Biosciences Management, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení