Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako přídavná terapie ke kontrole konvulzivních záchvatů u pacientů s Dravetovým syndromem (ARGUS)

20. ledna 2024 aktualizováno: Epygenix

20týdenní multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) jako doplňkové terapie u dětí a dospělých účastníků se syndromem Draveta (zkouška ARGUS)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost EPX-100 jako doplňkové terapie u dětí a dospělých účastníků s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti EPX-100 jako doplňkové terapie u dětí a dospělých účastníků s Dravetovým syndromem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Lorianne Masuoka, M.D.
  • Telefonní číslo: (415) 933-0826
  • E-mail: lm@epygenix.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • Nábor
        • LTD Medi Club Georgia LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • Nábor
        • LTD Institute of Neurology and Neuropsychology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Zatím nenabíráme
        • LEPL Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Nábor
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Donner, MD
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Nábor
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Kontakt:
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Zatím nenabíráme
        • Semmelweis University First Department of Pediatrics, Division of Child Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Viktor Farkas, MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Ukončeno
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital-DE
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephen Falchek, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Linda C Laux, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Ziobro, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital & Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Ukončeno
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Zatím nenabíráme
        • Weill Cornell Medicine/New York-Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zachary Grinspan, MD. MS
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest Baptist Health Sciences Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gautam Popli, MD, MBA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gewalin Aungaroon, MD
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Zatím nenabíráme
        • Cleveland Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
          • Honglian Huang, PhD
          • Telefonní číslo: 216-445-2366
          • E-mail: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Zatím nenabíráme
        • Nationwide Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anup Patel, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Rashmi Rishbud, Mbio
          • Telefonní číslo: 215-419-3212
          • E-mail: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Ukončeno
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
        • Nábor
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karen Keough, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angela Peters, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08025
        • Nábor
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susana Boronat, MD
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Španělsko, 28009
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victor Soto, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci - muži a ženy starší 2 let v době souhlasu.
  2. Účastník nebo rodič/zákonně zplnomocněný zástupce (LAR) ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas, souhlas (pokud je to relevantní) před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

  3. Klinická diagnóza Dravetova syndromu. Účastníci musí mít záchvaty, které nejsou zcela kontrolovány AED s následujícími kritérii:

    • Nástup záchvatů před 18. měsícem věku,
    • Normální vývoj na začátku,
    • Anamnéza záchvatů, které jsou generalizované, jednostranné klonické a/nebo hemiklonické,
    • MRI mozku bez kortikální malformace (nezahrnující mírnou atrofii spojenou s přirozenou progresí Dravetova syndromu) a
    • Genetická mutace genu SCN1A musí být zdokumentována.
  4. Účastník musí být schválen k účasti nezávislým recenzentem ve spolupráci s PI. Účast bude schválena po přezkoumání pacientovy lékařské a záchvatové historie, historického neurozobrazení, historických EEG, genetické zprávy potvrzující mutaci SCN1A a přezkoumání a klasifikace alespoň 28denních výchozích záchvatů.
  5. ≥ 4 počitatelné konvulzivní záchvaty během minimálně 28denního screeningu/výchozího období (např. hemiklonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické, tonicko/atonické (vedoucí k poklesu) a fokální s jasně pozorovatelným motorem znaky).
  6. Účastníci by měli mít stabilní režim AED ≥ 30 dní před návštěvou 1 a měli by být obecně v dobrém zdravotním stavu.
  7. Účastník nebo rodič/ LAR je schopen a ochoten vést přesný a úplný denní deník záchvatů a léků po dobu trvání studie.
  8. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP) musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test v séru nebo moči při screeningu (návštěva 1) a randomizaci (návštěva 2). WCBP je definována jako žena, která je biologicky schopná otěhotnět. Lékařsky přijatelný způsob kontroly porodnosti zahrnuje nitroděložní tělíska zavedená po dobu alespoň 3 měsíců, chirurgickou sterilizaci nebo adekvátní bariérové ​​metody (např. bránice a pěna). Použití perorální antikoncepce v kombinaci s jinou metodou (např. spermicidním krémem) je přijatelné. U účastníků, kteří nejsou sexuálně aktivní, je abstinence přijatelnou formou antikoncepce a moč bude testována podle protokolu. Ženy, které nemají potenciál otěhotnět, tedy po menopauze, musí mít tento stav zachycen v anamnéze. Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny.

Kritéria vyloučení:

Přítomnost některé z následujících skutečností vylučuje účastníka ze zápisu do studia:

  1. Známá citlivost, alergie nebo předchozí expozice EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Vystavení jakémukoli zkoumanému léku nebo zařízení
  3. Záchvaty sekundární k užívání nelegálních drog nebo alkoholu, infekce, novotvar, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění centrálního nervového systému (CNS) považované za progresivní, metabolické onemocnění nebo progresivní degenerativní onemocnění.
  4. Současné užívání léků, o kterých je známo, že interferují s EPX-100, včetně středně závažných nebo závažných induktorů nebo inhibitorů CYP3A4/5/7. Konkrétně současné užívání karbamazepinu, oxkarbazepinu a/nebo fenytoinu, stejně jako zdržení se grapefruitů a grapefruitové šťávy během období studie. Seznam zakázaných drog naleznete v příloze 1.
  5. Předchozí nebo současné užívání lorcaserinu.

  6. Současné užívání fenfluraminu. Účastníci s předchozím užíváním fenfluraminu během předchozích 3 měsíců nebo bez řádné dokumentace echokardiogramu minimálně 3 měsíce po poslední dávce fenfluraminu, aby bylo zajištěno, že účastník nesplňuje žádná kritéria pro srdeční chlopeň související s drogou (fenfluramin) srdeční onemocnění a/nebo plicní arteriální hypertenze (PAH) související s léky, jak je indikováno některým z následujících:

    • dokumentovaná mírná nebo větší aortální regurgitace [AR] nebo střední či větší mitrální regurgitace [MR]
    • významná (větší než mírná) trikuspidální regurgitace
    • abnormálně zesílená srdeční chlopeň a/nebo má omezený pohyb cípů chlopně
    • zvýšený tlak v pravém srdci/plicní tepně > 35 mmHg
  7. Má jakýkoli zdravotní stav, který je podle úsudku PI považován za klinicky významný a mohl by potenciálně ovlivnit bezpečnost účastníka nebo výsledek studie, včetně, ale bez omezení na: klinicky významného srdečního onemocnění (včetně anginy pectoris, městnavého srdečního selhání, nekontrolované hypertenze a anamnézy arytmií), renálních, plicních, gastrointestinálních, hematologických nebo jaterních onemocnění; nebo stav, který ovlivňuje absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků.
  8. Má aktivní sebevražedný plán/záměr nebo měl aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících nebo pokus o sebevraždu v posledních 3 letech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní rameno s EPX-100 (Clemizole HCl)
EPX-100 perorální roztok
Lék: EPX-100 (Clemizol HCl)
Denní dávka EPX100
Ostatní jména:
  • Clemizole
  • Clemizol hydrochlorid
  • Clemizol HCl
Komparátor placeba: Placebo rameno
Perorální roztok placeba s odpovídající barvou a chutí v dávce odpovídající aktivní paži.
Lék: Placebo
Denní dávka placeba
Ostatní jména:
  • Placebo odpovídající roztoku EPX-100

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná procentní změna četnosti četnosti konvulzivních záchvatů (CCSF1) v obdobích titrace a udržování (T+M) vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Průměrná procentní změna četnosti četnosti konvulzivních záchvatů (CCSF1) v obdobích titrace a udržování (T+M) vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl mezi EPX-100 a placebem v počtu započitatelných dnů bez konvulzivních záchvatů v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Rozdíl mezi EPX-100 a placebem v počtu započitatelných dnů bez konvulzivních záchvatů v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů
Rozdíl mezi EPX-100 a placebem v poměru účastníků s >50% snížením průměrného CCSF v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Rozdíl mezi EPX-100 a placebem v poměru účastníků s >50% snížením průměrného CCSF v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů
Celková změna závažnosti záchvatů pomocí Haagské škály závažnosti záchvatů (HASS).
Časové okno: 20 týdnů
Celková změna závažnosti záchvatů pomocí Haagské škály závažnosti záchvatů (HASS).
20 týdnů
Zlepšení klinického globálního dojmu (CGI).
Časové okno: 20 týdnů
Zlepšení klinického globálního dojmu (CGI).
20 týdnů
Celková změna kvality života u dětské epilepsie – krátká forma (QOLCE 55).
Časové okno: 20 týdnů
Celková změna kvality života u dětské epilepsie – krátká forma (QOLCE 55).
20 týdnů
Rozdíl mezi EPX-100 a placebem v poměru účastníků s >25% snížením průměrného CCSF v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Rozdíl mezi EPX-100 a placebem v poměru účastníků s >25% snížením průměrného CCSF v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů
Průměrný rozdíl mezi EPX-100 a placebem za 28 dní v procentuální změně všech záchvatů v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Průměrný rozdíl mezi EPX-100 a placebem za 28 dní v procentuální změně všech záchvatů v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů
Změna v počtu epizod status epilepticus v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Změna v počtu epizod status epilepticus v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů
Incidence použití záchranného antiepileptika (AED) mezi EPX-100 a placebem, měřeno počtem dnů na záchranných AED v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
Časové okno: 20 týdnů
Incidence použití záchranného antiepileptika (AED) mezi EPX-100 a placebem, měřeno počtem dnů na záchranných AED v obdobích T+M vzhledem k výchozí hodnotě.
20 týdnů
Jednotlivé změny položek ve zkrácené formě Quality of Life in Childhood Epilepsy (QOLCE 55).
Časové okno: 20 týdnů
Jednotlivé změny položek ve zkrácené formě Quality of Life in Childhood Epilepsy (QOLCE 55).
20 týdnů
Jednotlivé položky se mění v Závažnost záchvatů pomocí Haagské škály závažnosti záchvatů (HASS).
Časové okno: 20 týdnů
Jednotlivé položky se mění v Závažnost záchvatů pomocí Haagské škály závažnosti záchvatů (HASS).
20 týdnů
Změna ve škále poruch spánku pro děti (SDSC) mezi EPX-100 a placebem při každé plánované návštěvě
Časové okno: 20 týdnů
Změna ve škále poruch spánku pro děti (SDSC) mezi EPX-100 a placebem při každé plánované návštěvě
20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Epygenix

Spolupracovníci

Forest Hills Lab
Liberyx Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lorianne Masouka, MD, Epygenix Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

19. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

19. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EPX-100-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na EPX-100 (Clemizol HCl)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit