Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Projekt sledování neurofilamentů (NSP)

27. října 2025 aktualizováno: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Vzdálené monitorování krevních biomarkerů u frontotemporální lobární degenerace: Projekt sledování neurofilamentů (NSP)

Toto je studie biomarkerů navržená ke sběru a analýze krevních vzorků od jedinců nesoucích známé mutace familiární frontotemporální lobární degenerace (f-FTLD) ve srovnání s kontrolní skupinou jedinců bez známých mutací f-FTLD. NSP je doplňková studie ke studii ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration“ (ALLFTD), NCT04363684. Více informací naleznete na https://www.allftd.org/.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Frontotemporální lobární degenerace (FTLD), skupina klinicky heterogenních neurodegenerativních onemocnění charakterizovaných progresivním zhoršováním frontální a temporální kůry, stejně jako bazálních ganglií a struktur mozkového kmene, je častou příčinou neurodegenerativní demence u lidí mladších 60 let. počátek. Je rovnoměrně fatální. FTLD je vzácné onemocnění s odhadovanou prevalencí přibližně 5–22 na 100 000. Neexistují žádné schválené léčebné postupy, nicméně několik zkoumaných látek je ve studiích na lidech a řada nových látek je připravena vstoupit do lidského vývoje. Zkušenosti z jiných neurodegenerativních onemocnění naznačují, že potenciální léčba modifikující onemocnění bude s největší pravděpodobností účinná, pokud bude zahájena před nástupem příznaků.

Přibližně 25 % případů FTLD je familiárních (f-FTLD) a je způsobeno autozomálně dominantními mutacemi v jednom ze tří genů: C9orf72, progranulin (GRN) nebo protein tau spojený s mikrotubuly (MAPT). Mnoho nových terapií vstupujících na kliniku se přímo zaměřuje na jednu z těchto genetických příčin a zvyšuje možnost, že klinické rysy FTLD by mohly být u těchto jedinců zpožděny nebo jim bylo zabráněno, pokud by byla účinná terapie zahájena před nástupem příznaků. Hlavní překážkou při určování účinnosti nových terapeutických činidel pro f-FTLD v takovýchto preventivních studiích je nedostatek koncového bodu, který by mohl indikovat terapeutickou účinnost před nástupem symptomů. Naše předběžná data silně naznačují, že plazmatický lehký řetězec neurofilament (NfL) by mohl sloužit jako takový biomarker.

Tato neintervenční studie se připravuje na klíčové klinické studie. Až 335 účastníků poskytne krev na dálku prostřednictvím návštěv cestujících mobilních výzkumných sester čtyřikrát ročně po dobu tří let (celkem 4355 vzorků), aby bylo možné pozorovat periferní hladiny NfL podélně během nástupu a progrese onemocnění, s konečným cílem kvalifikovat NfL v plazmě. jako koncový bod pro studie prevence f-FTLD. Studie NSP je doplňkovou studií k ALLFTD a data biomarkerů shromážděná v NSP budou korelována s klinickými daty ALLFTD. Více informací o studii NSP lze nalézt na https://www.allftd.org/nsp.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
342

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie je doplňkovou studií k ALLFTD. Všichni účastníci NSP tak budou rekrutováni přímo z podélného ramene ALLFTD.

Z každé z následujících skupin bude přihlášen zhruba stejný počet účastníků:

  • Členové rodin se známými mutacemi v C9orf72
  • Členové rodin se známými mutacemi v GRN
  • Členové rodin se známými mutacemi v MAPT

Přestože účastník musí být z rodiny se známou mutací, samotný účastník nemusí znát svůj osobní mutační status.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena
  2. Věk 18-85
  3. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
  4. Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
  5. Je zapsán v podélném rameni ALLFTD
  6. Je členem rodiny se známou mutací v C9orf72, GRN nebo MAPT

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli trvalá kontraindikace opakovaných odběrů krve, jako je špatný žilní přístup.
  2. Jakékoli podmínky nebo okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího neumožňovaly účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Rodinný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
nosiče mutace f-FTLD
Všichni účastníci musí být z rodiny s mutacemi f-FTLD. Členové skupiny nosičů mutace f-FTLD budou testováni na svůj genetický stav a budou zahrnuti do této skupiny, pokud bude pozorována mutace f-FTLD. Účastníci nepotřebují znát svůj genetický stav, ani o něm být informováni.
Nemutační přenašeči z rodin s mutacemi f-FTLD
Všichni účastníci musí být z rodiny s mutacemi f-FTLD. Členové skupiny nosičů bez mutace budou testováni na svůj genetický stav a budou zařazeni do této skupiny, pokud nemají mutaci f-FTLD. Účastníci nepotřebují znát svůj genetický stav, ani o něm být informováni.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny neurofilamentového lehkého řetězce
Časové okno: 36 měsíců
Stanovit podélnou stabilitu lehkého řetězce plazmatických neurofilament (NfL) měřenou každé 3 měsíce po dobu 36 měsíců u jedinců s rizikem symptomatické FTLD
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mezipředmětová variabilita měření plazmatického NfL
Časové okno: 36 měsíců
Koncentrace plazmatického proteinu lehkého řetězce neurofilament
36 měsíců
Logistické opatření
Časové okno: 36 měsíců
Dodržování plánovaného dálkového odběru krve a zpracování vzorků
36 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické a MRI korelují
Časové okno: 36 měsíců
Pro vyhodnocení ALLFTD shromážděné klinické a magnetické rezonanční zobrazování (MRI) koreluje neurozobrazení s hladinami NfL v plazmě u asymptomatických a symptomatických nosičů mutace f-FTLD
36 měsíců
Jiné hodnocení biomarkerů
Časové okno: 36 měsíců
Měřit další nové krevní biomarkery neurodegenerace, které ještě nebyly stanoveny
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Ředitel studie: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Vrchní vyšetřovatel: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NSP001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých účastnících konzultujte s ALLFTD.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení