Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neurofilamentovervågningsprojekt (NSP)

27. oktober 2025 opdateret af: The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Fjernovervågning af blodbiomarkør ved frontotemporal lobar degeneration: Neurofilament Surveillance Project (NSP)

Dette er et biomarkørstudie designet til at indsamle og analysere blodprøver fra individer, der bærer kendte familiære frontotemporale lobar degeneration (f-FTLD) mutationer sammenlignet med en kontrolgruppe af individer uden kendte f-FTLD mutationer. NSP er en supplerende undersøgelse til ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration" (ALLFTD) undersøgelse, NCT04363684. Mere information kan findes på https://www.allftd.org/.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD), en gruppe af klinisk heterogene neurodegenerative sygdomme karakteriseret ved progressiv forringelse af de frontale og temporale cortex samt basale ganglier og hjernestammestrukturer, er en almindelig årsag til neurodegenerativ demens hos mennesker, der er under 60 år gamle kl. begyndelse. Det er ensartet dødeligt. FTLD er en sjælden sygdom med en estimeret prævalens på ca. 5-22 pr. 100.000. Der er ingen godkendte behandlinger, men flere forsøgsmidler er i forsøg på mennesker, og en række nye midler er klar til at gå ind i menneskelig udvikling. Erfaringer fra andre neurodegenerative sygdomme tyder på, at potentielle sygdomsmodificerende behandlinger højst sandsynligt vil være effektive, hvis de påbegyndes før symptomernes begyndelse.

Cirka 25 % af FTLD-tilfældene er familiære (f-FTLD) og skyldes autosomale dominante mutationer i et af tre gener: C9orf72, progranulin (GRN) eller mikrotubulusassocieret protein tau (MAPT). Mange af de nye behandlingsformer, der kommer ind i klinikken, er direkte rettet mod en af ​​disse genetiske årsager og rejser muligheden for, at de kliniske træk ved FTLD kan forsinkes eller forhindres hos disse personer, hvis en effektiv behandling blev påbegyndt før symptomernes begyndelse. Den største barriere for at bestemme effektiviteten af ​​nye terapeutiske midler til f-FTLD i sådanne forebyggelsesforsøg er manglen på et endepunkt, der kan indikere terapeutisk effekt før symptomernes begyndelse. Vores foreløbige data tyder kraftigt på, at plasma neurofilament let kæde (NfL) kunne tjene som en sådan biomarkør.

Denne ikke-interventionelle undersøgelse er som forberedelse til pivotale kliniske forsøg. Op til 335 deltagere vil give blod eksternt via besøg fra rejsende mobile forskningssygeplejersker fire gange om året i tre år (4355 prøver i alt) for at muliggøre observation af perifere NfL-niveauer på langs under sygdomsdebut og -progression med det ultimative mål at kvalificere plasma NfL som et endepunkt for f-FTLD forebyggelsesforsøg. NSP-studiet er et hjælpestudie til ALLFTD, og ​​biomarkørdata indsamlet i NSP vil blive korreleret med ALLFTD kliniske data. Mere information om NSP-undersøgelsen kan findes på https://www.allftd.org/nsp.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
342

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 81 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse er en supplerende undersøgelse til ALLFTD. Således vil alle NSP-deltagere blive rekrutteret direkte fra den langsgående arm af ALLFTD.

Omtrent tilsvarende antal deltagere vil blive tilmeldt fra hver af følgende grupper:

  • Medlemmer af familier med kendte mutationer i C9orf72
  • Medlemmer af familier med kendte mutationer i GRN
  • Medlemmer af familier med kendte mutationer i MAPT

Selvom deltageren skal være fra en familie med en kendt mutation, behøver deltageren ikke selv at kende deres personlige mutationsstatus.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde
  2. Alder 18-85
  3. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  4. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  5. Er indskrevet i den langsgående arm af ALLFTD
  6. Er medlem af en familie med en kendt mutation i C9orf72, GRN eller MAPT

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver permanent kontraindikation for gentagne blodudtagninger, såsom dårlig venøs adgang.
  2. Eventuelle forhold eller omstændigheder, som efter investigators mening ikke ville tillade deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Familiebaseret
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
f-FTLD mutationsbærere
Alle deltagere skal være fra en familie med f-FTLD-mutationer. Medlemmerne af f-FTLD-mutationsbærergruppen vil få deres genetiske status testet og inkluderet i denne gruppe, hvis der observeres en f-FTLD-mutation. Deltagerne behøver ikke at kende eller få at vide deres genetiske status.
Ikke-mutationsbærere fra familier med f-FTLD-mutationer
Alle deltagere skal være fra en familie med f-FTLD-mutationer. Medlemmerne af ikke-mutationsbærergruppen vil få testet deres genetiske status og inkluderet i denne gruppe, hvis de ikke har en f-FTLD-mutation. Deltagerne behøver ikke at kende eller få at vide deres genetiske status.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurofilament Light Chain Levels
Tidsramme: 36 måneder
For at bestemme den langsgående stabilitet af plasma neurofilament let kæde (NfL) målt hver 3. måned i 36 måneder hos individer med risiko for symptomatisk FTLD
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Intersubjektvariabilitet af plasma NfL-målinger
Tidsramme: 36 måneder
Koncentration af plasma neurofilament let kæde protein
36 måneder
Logistik mål
Tidsramme: 36 måneder
Deltagerens overholdelse af planlagt fjernopsamling af blod og prøvebehandling
36 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk og MR korrelerer
Tidsramme: 36 måneder
For at evaluere ALLFTD indsamlet klinisk og magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) korrelerer neuroimaging med plasma NfL-niveauer i asymptomatiske og symptomatiske f-FTLD mutationsbærere
36 måneder
Anden biomarkør evaluering
Tidsramme: 36 måneder
At måle andre nye blodbiomarkører for neurodegeneration, der endnu ikke er bestemt
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Mayo Clinic
University of California, San Francisco

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Ledende efterforsker: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Studieleder: Laura Mitic, PhD, The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia
  • Ledende efterforsker: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NSP001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Rådfør dig med ALLFTD vedrørende individuelle deltagerdata.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Frontotemporal demens

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger