Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie fáze 1/2 genové terapie 4D-310 u dospělých s Fabryho chorobou

5. dubna 2024 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics
Toto je prospektivní multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky 4D-310 po jednorázovém IV podání. Studovaná populace se skládá z dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je prospektivní multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky 4D-310 po jednorázovém IV podání. Studovaná populace se skládá z dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  2. Patogenní GLA mutace konzistentní s Fabryho chorobou
  3. Potvrzená diagnóza klasické nebo pozdní Fabryho choroby
  4. Jedinci na ERT musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 6 měsíců (a minimálně 12 měsíců celkové expozice) před zařazením do studie
  5. Souhlaste s používáním vysoce účinné antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost vysokého titru neutralizačních protilátek proti kapsidě 4D-310 nebo přítomnost vysokého titru protilátek proti AGA
  2. eGFR
  3. Podstoupil transplantaci ledviny nebo je v současné době na hemodialýze nebo peritoneální dialýze
  4. HIV, aktivní nebo chronická hepatitida B nebo C,
  5. Důkaz onemocnění jater, závažného onemocnění plic nebo cukrovky se špatnou kontrolou glykémie
  6. Anamnéza cévní mozkové příhody nebo tranzitorní ischemické ataky během posledních 12 měsíců nebo jiné významné tromboembolické onemocnění v anamnéze (např. plicní embolie)
  7. Kontraindikace systémové léčby kortikosteroidy nebo imunosupresivní léčby
  8. Chronické užívání steroidů, definované jako ≥ 3 měsíce užívání perorálních kortikosteroidů během posledních 12 měsíců.
  9. Středně těžké až těžké kardiovaskulární onemocnění nebo nekontrolovaná hypertenze
  10. Ejekční frakce levé komory
  11. V současné době dostáváte zkoumaný lék, zařízení nebo terapii nebo jste někdy dostávali genovou terapii
  12. Anamnéza odpovědi na ERT související s infuzí nebo jakékoli nežádoucí reakce vedoucí k přerušení ERT
  13. Karcinom v anamnéze do 2 let (výjimky zahrnují nemelanomový karcinom kůže, lokalizovaný karcinom prostaty léčený s léčebným záměrem)
  14. Těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 1 - AAV neutralizující protilátka (NAb) Skupina A
Jednorázové IV podání 4D-310 úrovně dávky 1 - titr AAV NAb pacientů skupiny A
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 1 - AAV NAb titr skupina B
Jednorázové IV podání 4D-310 úrovně dávky 1 - titr AAV NAb pacientů skupiny B
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).
Experimentální: Rozšíření dávky 4D-310
Kohorta expanze dávky jednorázového IV podání 4D-310 ve zvolené dávce a vybrané skupiny pacientů s titrem AAV Nab
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 2 - AAV NAb titr skupiny A a/nebo B
Jednorázové IV podání 4D-310 na úrovni dávky 2 u pacientů s titrem AAV NAb skupiny A a/nebo B
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: 1 rok
Bezpečnost a snášenlivost 4D-310 po jednorázové IV dávce, hodnocená podle výskytu a závažnosti nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a toxicit omezujících dávku, včetně klinicky významných změn od výchozí hodnoty do plánovaných časových bodů v bezpečnostních parametrech
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​aktivitě AGA
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​aktivitě AGA
1 rok
Změna od výchozího sérového globotriaosylsfingosinu (lysoGb3)
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozího sérového globotriaosylsfingosinu (lysoGb3)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4D-310-C001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení