Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie fáze 1/2 genové terapie 4D-310 u dospělých s Fabryho chorobou

5. dubna 2024 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics
Toto je prospektivní multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky 4D-310 po jednorázovém IV podání. Studovaná populace se skládá z dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky 4D-310 po jednorázovém IV podání. Studovaná populace se skládá z dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California at San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  2. Patogenní GLA mutace konzistentní s Fabryho chorobou
  3. Potvrzená diagnóza klasické nebo pozdní Fabryho choroby
  4. Jedinci na ERT musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 6 měsíců (a minimálně 12 měsíců celkové expozice) před zařazením do studie
  5. Souhlaste s používáním vysoce účinné antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost vysokého titru neutralizačních protilátek proti kapsidě 4D-310 nebo přítomnost vysokého titru protilátek proti AGA
  2. eGFR
  3. Podstoupil transplantaci ledviny nebo je v současné době na hemodialýze nebo peritoneální dialýze
  4. HIV, aktivní nebo chronická hepatitida B nebo C,
  5. Důkaz onemocnění jater, závažného onemocnění plic nebo cukrovky se špatnou kontrolou glykémie
  6. Anamnéza cévní mozkové příhody nebo tranzitorní ischemické ataky během posledních 12 měsíců nebo jiné významné tromboembolické onemocnění v anamnéze (např. plicní embolie)
  7. Kontraindikace systémové léčby kortikosteroidy nebo imunosupresivní léčby
  8. Chronické užívání steroidů, definované jako ≥ 3 měsíce užívání perorálních kortikosteroidů během posledních 12 měsíců.
  9. Středně těžké až těžké kardiovaskulární onemocnění nebo nekontrolovaná hypertenze
  10. Ejekční frakce levé komory
  11. V současné době dostáváte zkoumaný lék, zařízení nebo terapii nebo jste někdy dostávali genovou terapii
  12. Anamnéza odpovědi na ERT související s infuzí nebo jakékoli nežádoucí reakce vedoucí k přerušení ERT
  13. Karcinom v anamnéze do 2 let (výjimky zahrnují nemelanomový karcinom kůže, lokalizovaný karcinom prostaty léčený s léčebným záměrem)
  14. Těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 1 - AAV neutralizující protilátka (NAb) Skupina A
Jednorázové IV podání 4D-310 úrovně dávky 1 - titr AAV NAb pacientů skupiny A
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 1 - AAV NAb titr skupina B
Jednorázové IV podání 4D-310 úrovně dávky 1 - titr AAV NAb pacientů skupiny B
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).
Experimentální: Rozšíření dávky 4D-310
Kohorta expanze dávky jednorázového IV podání 4D-310 ve zvolené dávce a vybrané skupiny pacientů s titrem AAV Nab
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 2 - AAV NAb titr skupiny A a/nebo B
Jednorázové IV podání 4D-310 na úrovni dávky 2 u pacientů s titrem AAV NAb skupiny A a/nebo B
Biologický: 4D-310
4D-310 je nová genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV), která se skládá ze dvou aktivních složek: kapsidy (4D-C102) a transgenní kazety, která kóduje kodonově optimalizovaný kompletní lidský GLA transgen řízený promotorem CAG. 4D-310 byl navržen tak, aby se nemohl replikovat (replikace nekompetentní).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: 1 rok
Bezpečnost a snášenlivost 4D-310 po jednorázové IV dávce, hodnocená podle výskytu a závažnosti nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a toxicit omezujících dávku, včetně klinicky významných změn od výchozí hodnoty do plánovaných časových bodů v bezpečnostních parametrech
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​aktivitě AGA
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​aktivitě AGA
1 rok
Změna od výchozího sérového globotriaosylsfingosinu (lysoGb3)
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozího sérového globotriaosylsfingosinu (lysoGb3)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4D-310-C001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 4D-310

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit